חוקרים מדווחים כי על תוצאות מבטיחות לתכשיר הניסיוני BIIB067 או Tofersen בהאטת התקדמות ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis) על-רקע מוטאציות בגן SOD1 (Superoxide Dismutase), לאחר שממצאים ממחקר קטן בשלב 2 הדגימו ירידה של 375 ברמות החלבון המזיק בנוזל השדרה, בהשוואה למטופלים בפלסבו.
החוקרים מסבירים כי גנטיקה אחראית ל-10% מהמקרים של ALS, כאשר באחד מכל חמישה מקרים אלו, ALS מלווה במוטאציות בגן SOD1. חוקרים זיהו למעלה מ-200 מוטאציות בגן זה, כאשר חלק גדול מהן נקשרו עם דרגות שונות של התקדמות ALS.Tofersen צפוי להיות מכוון כנגד מוטאציות אלו ועם הפחתת רמות רנ”א ניתן יהיה להפחית את רמות החלבון.
המחקר כלל 50 חולים עם ALS ומוטאציה גנטית ב-SOD1. החוקרים חילקו באקראי את המשתתפים לקבלת חמישה מינונים של 20, 40, 60, או 100 מ”ג של התכשיר הניסיוני או פלסבו, אשר ניתנו דרך ניקור מותני לאורך שלושה חודשים.
החוקרים זיהו עליה תלוית-מינון בריכוזי Tofersen בפלזמה ובנוזל השדרה, אשר לטענתם משקפת שינויים גם ברקמת מערכת העצבים המרכזית.
בטיחות הייתה התוצא העיקרי של המחקר ומרבית האירועים החריגים היו בדרגה קלה או בינונית וכללו כאבי ראש, כאב משנית לפרוצדורה ותסמונת לאחר-ניקור מותני.
האטת ההידרדרות התפקודית נקבעה על-פי סולם ALS Functional Rating Scale Revised Score. במשתתפים שטופלו במינון 100 מ”ג תועדה ירידה של 1.1 נקודות, בהשוואה לירידה ממוצעת של 5.3 נקודות בקרב אלו בקבוצת הפלסבו. הטיפול במינון 100 מ”ג לווה גם בתוצאות טובות יותר מבחינת מדדי כוח שרירים ותפקוד נשימתי.
ההבדלים היו אף בולטים יותר בהשוואת הטיפול במינון 100 מ”ג וקבוצת הפלסבו בחולים עם מוטאציות SOD1 הידועות ככאלו הקשורות עם התקדמות מהירה של המחלה.
במידה והתרופה תאושר לשימוש, אזי Tofersen יהפוך לתכשיר השלישי ממשפחת ASO לטיפול במחלה נוירולוגית בארצות הברית. בשנת 2016 אושר Nusinersen לטיפול במבוגרים וילדים עם Spinal Muscular Atrophy ומאוחר יותר אושר Inotersen לטיפול בפולינוירופתיה במבוגרים עם עמילואידוזיס על-רקע תורשתי.
דרושים מחקרים נוספים להוכחת התועלת של הטיפול הנ”ל במדגם גדול יותר ולאורך תקופת זמן ארוכה יותר.
מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!