פאנל של ה-FDA המליץ השבוע פה אחד לאשר טיפול גנטי ראשון מסוגו נגד סרטן (לאוקמיה לימפומפטית אקוטית , ALL) . מדובר על טיפול אימונותרפי אשר משנה גנטית את תאי החולה והופך אותם ל”תרופה חיה”, הגורמת להעצמה משמעותית של מערכת החיסון כך שתוכל לעצור/לחסל את ה-ALL.
האישור הצפוי יהפוך את הטיפול, פיתוח של חברת נוברטיס, הנקרא tisagenlecleucel-T , לטיפול הגנטי המסחרי הראשון (ונוספים כבר נמצאים בדרך). שיטת טיפול זו מתוכננת גם להיות מיושמת במיאלומה נפוצה וסרטן מוח אגרסיבי.
השיטה הטיפולית החדשה פועלת באופן מותאם ספציפי לכל חולה סרטן. תהליך הטיפול מתחיל בלקיחת תאים מהמטופל, הקפאתם והעברתם למפעל המייצר להפשרה ועיבוד, הקפאה חוזרת ומשלוח למרכז הרפואי שבו נמצא המטופל.
המחקר, B2202, שבוצע בקרב עשרות משתתפים הראה שהשימוש בטיפול הוביל לנסיגה ארוכה של המחלה , ונראה שאף להחלמה, וזאת במטופלים שהיו בשלב סופני לאחר שכל הטיפולים הקיימים לא הועילו להם אשר חלו בלוקמיה לימפוציטית חריפה של תאי B שהתבררה כעמידה לטיפולים, או שחזרה.
חברי הפאנל כותבים בהודעתם כי בהתחשב ביעילות ובבטיחות של מחקר B2202 , יחס התועלת/סיכון של השימוש ב-tisagenlecleucel היה מועדף עבור חולים ילדים וצעירים (בגיל 3-25) , שסבלו מחזרה של ALL של תאי B , או ממחלה שלא הגיבה לטיפול כימותרפי מלא .
הפאנל הדגיש את היעילות המאוד ברורה ואת העובדה שמדובר בצורך חזק שאין לו כיום פתרון לטיפולים חדשים ל-ALL נשנה או עיקש. לדעת הפאנל מדובר בהצלחה קלינית מרשימה, אך עם זאת יש עדיין שאלות פתוחות באשר לבטיחות ארוכת הטווח, ולכן יהיה כמובן צורך בהמשך מעקב ארוך טווח.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!