Leukemias

”התרופה החיה” CAR T-Cell הראשונה אושרה על ידי ה FDA (מדסקייפ)

מאת ד”ר אלינור מוסרי בריסקין

הטיפול הראשון בתאי T מהונדסים עם טכנולוגית רצפטור כימרי (CAR Chimeric antigen receptor) אושר על ידי ה FDA ב- 30 באוגוסט. ההחלטה עברה פה אחד ב FDA בהמלצת הועדה המייעצת של האונקולוגים.

זהו טיפול חדשני אשר מאפשר לתכנת תאי T של המטופל לתקוף תאי הסרטן, כך על פי ראש ה FDA, ד”ר סקוט גוטליב. לתרופה זו פוטנציאל להביא לריפוי מלא. במקרה המוצלח, טיפול חד פעמי בתרופה זו יכולה להביא לריפוי מהמחלה.

Tisagenlecleucel-T (Novartis, Kymriah) הינו למעשה אימונותרפיה בתאי T אוטולוגים מהונדסים גנטית (genetically modified autologous T-cell immunotherapy), טיפול אשר משתייך ל cell-base gene therapy. הטיפול מוכן באופן אינדווידואלי עבור כל מטופל. התרופה מכונה “התרופה החיה”: דם הנלקח מהמטופל עובר תהליך בו מרוכזים תאי ה-T, עוברים מודיפיקציה ל- CAR cell, ואז מוחזרים לגוף המטופל, בו התאים מתרבים ופועלים כנגד תאי הסרטן.

התרופה אושרה לטיפול ב ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia) רפרקטורי או חוזר בילדים וצעירים (גילאים 3-25).

הנתונים אשר הביאו לאישור התרופה הגיעו ממחקר רב מרכזי על 63 צעירים וילדים עם B-cell precursor ALL עמיד לטיפול. שיעור הרמיסיה בתוך 3 חודשי טיפול היה 83%. 

עם זאת, התרופה טומנת סיכון לתופעות לואי חמורות ואף מסכנות חיים. קיים סיכון, לא נמוך, ל cytokine release syndrome (CRS) – תגובה סיסטמית קשה הנגרמת כתוצאה מהפעלת ושכפול תאי ה- CAR T, אשר גורמת לחום גבוה ותסמינים דמויי שפעת. קיים גם סיכון לתופעות נוירולוגיות, גם הן עשויות להיות מסכנות חיים.

במחקרים קלינים, תגובת CRS טופלה ביעילות עם tocilizumabIL-6 blocker (Actemra, Genentech), תרופה המשווקת לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית וכעת על פי ההתוויה החדשה גם ב CRS מסכן חיים הנגרם כתוצאה מטיפול ב CAR T cell.  תופעות לואי אפשריות נוספות בטיפול ב CAR T-cell הן זיהומים קשים, תת לחץ דם, אי ספיקת כליות חדה, חום והיפוקסיה.

בשל תופעות הלואי המשמעותיות, מתן ה Kymriah ניתן רק במרכזים בהם הצוות הרפואי עבר הסמכה לתת את הטיפול ולטפל בתופעות הלואי במידה ומתרחשות, ויש לנטר את החולים באופן צמוד במהלך הטיפול.

ד”ר גרינברגר, חוקרת ראשית ב Leukemia & Lymphoma society סיכמה כי הטיפול ב CAR T-cell הוא “one shot therapy“. מערכת החיסון מקבלת זעזוע ותופעות הלוואי עשויות להיות קשות, אך הטיפול הוא חד פעמי ובעל פוטנציאל לרפא. 

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה