Thyroid Disorders

תוצאות מבטיחות ל-Teprotumumab לטיפול במחלה עינית על-רקע מחלת גרייבס (N Engl J Med)

במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על ממצאי מחקר חדש, מהם עולה כי ל-Teprotumumab, תרופה שנועדה במקור לשמש כטיפול למחלות ממאירות, תוצאות מבטיחות בטיפול במצבי אורביטופתיה על-רקע מחלת גרייבס. מהממצאים עולה כי הטיפול היה יעיל יותר מפלסבו בהפחתת בלט עיני ומדדי פעילות המחלה העינית.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Teprotumumab הינו נוגדן חד-שבטי הומאני, המעכב קולטנים ל-IGF-1 (Insulin Growth Factor 1).

החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, אקראי, מבוקר-פלסבו, במטרה לקבוע את הבטיחות והיעילות של Teprotumumab בחולים עם אופתלמופתיה פעילה, בדרגה בינונית-עד-חמורה. מדגם המחקר כלל 88 חולים שחולקו באקראי לקבוצת פלסבו או טיפול פעיל ב- Teprotumumab, שניתן דרך הוריד כל שלושה שבועות, לסך כולל של שמונה מחזורי טיפול.

תוצא הסיום העיקרי היה התגובה של העין שנכללה במחקר. התגובה לטיפול נקבעה על-פי ירידה של לפחות שתי נקודות במדד CAS (Clinical Activity Score) וירידה של לפחות 2 מ”מ בבלט עיני לאחר 24 שבועות. תוצאי סיום משניים, שנבחנו כמשתנים רציפים, כללו בלט עיני, מדד CAS ותוצאות שאלוני איכות חיים על-רקע מחלה עינית משנית לגרייבס. עוד בחנו החוקרים אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי.

באוכלוסיית המחקר לפי כוונה לטפל, 29 מבין 42 חולים שטופלו ב- Teprotumumab (69%), בהשוואה ל-9 מבין 45 מטופלי פלסבו (20%) הגיבו לטיפול לאחר 24 שבועות (p<0.001). השפעות הטיפול היו מהירות: לאחר שישה שבועות, 18 מבין 42 החולים בקבוצת Teprotumumab (43%) ו-2 מבין 45 החולים בקבוצת הפלסבו (4%) הגיבו לטיפול. ההבדלים בין הקבוצות היו גדולים יותר בנקודות זמן מאוחרות יותר של הטיפול.

אירועים חריגים היו נפוצים יותר בקבוצת הטיפול הפעיל. התופעות הנפוצות כללו בחילות, התכווצויות שרירים, שלשולים והיפרגליקמיה. מבין אלו, תופעת הלוואי היחידה שנמצאה קשורה בבירור לטיפול התרופתי הייתה היפרגליקמיה בחולי סוכרת.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מספקים תקווה לחולים הסובלים מהמחלה לה אין אפשרויות טיפול טובות כיום.

N Engl J Med. 2017;376:1748-1761

לידיעה במדסקייפ

הערת מערכת:

ממצאי המחקר מרשימים בהחלט והתוצאות מאוד מבטיחות עם עדות לתגובה מהירה לטיפול, כאשר קרוב למחצית מהחולים שטופלו ב- Teprotumumab הגיבו כבר לאחר שני מחזורי טיפול. הירידה בבלט העיני הייתה דומה לזו המתוארת לאחר ניתוח דה-קומפרסיה.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה