Emed.co.il - גירסה להדפסה
  אתר לאנשי רפואה e-Med

E-MED.CO.IL 27/06/2019  הדפס מאמר  הדפס מאמר
 
E-MED.CO.IL

16/12/2010 ניסוי בהורמון גדילה בטיפול חולי צסטיק פיברוסיס

ציסטיק פיברוזיס היא מחלה גנטית המתחילה מוקדם בחיים ומקצרת את תוחלת החיים. הגן הפגום במחלה הוא הגן המקודד לחלבון המכונה the CF transmembrane regulator protein  המווסת הובלת נתרן וכלור דרך קרומים אפיתליאליים. פגם זה משפיע על כמעט כל הבלוטות האקסוקריניות וגורם לכך שההפרשות מרובות וצמיגות. המשמעות הקלינית היא שלחולים אלה מחלת ריאה כרונית, אי ספיקת הלבלב, תת- תזונה והפרעה בגדילה לגובה.

 

התמורות שחלו בטיפול במשך 25 השנים האחרונות שיפרו את מצבם התזונתי של החולים ואת תפקוד הריאות וכן האריכו את תוחלת החיים. גיל ההישרדות הממוצע עלה בהדרגה משנת 1955 ועד עכשיו. הגדילה וממדים תזונתיים משקפים את תפקודי הריאה ויתכן שככל שמשקל החולה טוב יותר, כך גם תפקודי הריאות. מנגד, ככל שמשקל החולה נמוך יותר ביחס לגילו, כך תגבר התחלואה והתמותה.

הורמון גדילה רקומביננטי הוא חומר אנאבולי בעל מגוון רב של פעילויות. הוריות השימוש בהורמון זה בארצות הברית כוללות חסר הורמון גדילה, קומה נמוכה על רקע לא ידוע, תסמונת טורנר (Turner), תסמונת פרדר-וילי  (Prader-Willi)  אי-ספיקת כליות כרונית ועבור ילדים שנולדו קטנים לגיל העוברי שלהם – Small for gestational age.

 

במאמר לפנינו החוקרים ערכו חיפוש בספרות הרפואית העוסקת במתן הורמון גדילה לחולי ציסטיק פיברוזיס כדי למצוא תשובה לשאלות הבאות:-

1  האם מתן הורמון גדילה, בנוסף לטיפול הסטנדרטי לציסטיק פיברוזיס,  משפר תפקודי ריאות, גדילה, כושר גופני ושקיעת סידן בעצמות.

2  האם הורמון גדילה, בנוסף לטיפול הסטנדרטי לחולי ציסטיק פיברוזיס, משפר ממדים טיפוליים ואחרים דוגמת מספר פעמים שיש צורך למתן תרופות לתוך הוריד,  מספר האשפוזים בבית החולים, איכות החיים, שברים בעצמות ותוחלת החיים ?

3 האם יש תופעות לוואי בלתי רצויות לטיפול בהורמון גדילה בחולים אלה ואם כן האם אלה תלויים במינון של ההורמון?

4 האם התוצאות שונות לפי תת קבוצות של חולים הסובלים מצורות שונות של המחלה ?

 

החוקרים מצאו 10 מחקרים רלבנטיים בהם כלולים 370 חולים. בהשוואה לחולים עם ציסטיק פיברוזיס שלא קבלו הורמון גדילה, לאלה שקבלו את הטיפול נמצאו תפקודי ריאות משופרים, מדדים אנתרופומטריים טובים יותר, שקיעת סידן צפופה יותר ופחות אשפוזים בבית החולים. באשר לשאלות האחרות, דהיינו מספר הטיפולים התוך ורידיים, מספר דלקות הריאה, איכות החיים, מספר השברים בעצמות ותוחלת החיים – לא נמצאו תוצאות חד-משמעיות. החוקרים ממליצים על מחקרים נוספים כדי לענות על שאלות אלה.

 

המאמר הופיע בכתב העת המקוון Pediatrics  שהופיע בארבע לאוקטובר 2010.

 

Recombinant human growth hormone in the treatment of patients with cystic fibrosis

Phung OJ et al

Pediatrics 2010;126:e1211-e1226

 

 

סגור חלון