רחובות, ישראל (23 באפריל, 2018) קמהדע בע”מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה, מודיעה היום כי קיבלה לאחרונה התייחסות  מה-FDA בנוגע להצעת פרוטוקול לניסוי הפיבוטלי שלב 3 לבחינת תרופת האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) הניתנת באינהלציה (AAT באינהלציה) לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון האלפא-1 אנטיטריפסין (AATD).
כפי שדווח בעבר, בחודש יולי 2017, הגישה קמהדע ל-FDA הצעת פרוטוקול לניסוי שלב 3 עבור השימוש ב-AAT באינהלציה לטיפול במחלת ה-AATD. בתגובה, בחודש אוגוסט 2017,  ציין ה-FDA במכתב לחברה שיש  לו עדיין חששות ושאלות לגבי הבטיחות והיעילות של AAT באינהלציה לטיפול ב-AATD ולגבי מאזן הסיכון / תועלת לחולים. בחודש מרץ 2018, לאחר דיונים נוספים ועל סמך משוב נוסף שהתקבל מה-FDA, הגישה קמהדע פרוטוקול שלב 3 מעודכן ל- FDA, וכן מידע נוסף הקשור לשאלות וחששות של ה-FDA.
בתגובה לפרוטוקול המחקר המעודכן ולמידע שסיפקה החברה, בחודש אפריל 2018, ה-FDA שלח לחברה מכתב תגובה הכולל הנחיות נוספות לגבי פרוטוקול הניסוי הפיבוטלי שלב 3 המוצע, וכן שאלות נוספות המתמקדות במאפייני מוצר ה-AAT באינהלציה. במכתב תגובה צוין כי בעוד שמספר נושאים טופלו, ל-FDA יש עדיין חששות ושאלות הקשורות לפרופיל הבטיחות של מוצר ה-AAT באינהלציה.
לאחר השלמת הערכה יסודית של תגובת ה- FDA, קמהדע מתכוונת לספק, במהלך הרבעון השלישי של 2018, את המידע והנתונים הנוספים המבוקשים, כמו גם ליישם את השינויים המוצעים בפרוטוקול הניסוי. החברה צופה כי תשובתה המתוכננת תביא להמשך דיון עם ה-FDA. השינויים המוצעים והמידע הנוסף שיימסר ע”י החברה נועדו למתן את המשך החששות לגבי פרופיל הבטיחות של מוצר ה-AAT באינהלציה כפי שצוין על ידי ה-FDA.
למרות שהחברה ציינה בעבר שבכוונתה להתחיל את הניסוי הקליני שלב 3 של מוצר ה-AAT באינהלציה במחצית השנייה של 2018, לא ניתן יהיה לעשות זאת עד למועד שבו יסתיימו הדיונים לשביעות רצונו של  ה-FDA ובקשת החברה ל-IND (Investigational New Drug) תאושר. החברה אינה יכולה כעת לצפות האם ומתי דיונים אלה עם ה-FDA יתממשו לכדי בקשת IND מאושרת.
במקביל לדיון הנמשך עם ה-FDA, החברה הגישה בקשה רשמית ומצפה להציג את הפרוטוקול שלב 3 המתוכנן בפגישת ייעוץ מדעית (Scientific Advice) עם סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) ברבעון השלישי של 2018 , וזאת על מנת להשיג משוב והכוונה בנוגע לנתיב הרגולטורי להמשך הפיתוח הקליני עבור AAT באינהלציה באירופה.
אודות קמהדע
קמהדע בע”מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת לטיהור והפרדת חלבונים. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי פיתוח בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה אנושית עם מטרות רפואיות ידועות ותכונות שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמשפיעות על מערכת החיסון, כאנטי דלקתיות וכמגנות על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון המופק מפלסמה בצורה נוזלית, מוכן לשימוש תוך ורידי, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). קמהדע משווקת את Glassia בארה”ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית (כעת חלק מתאגיד שייר) ובמדינות נוספות באמצעות מפיצים מקומיים. בנוסף ל-Glassia, יש לקמהדע קו של שישה מוצרים פרמצבטיים נוספים, המופקים מפלסמה, והניתנים בעירוי או בהזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה. לקמהדע ישנם מוצרים בפיתוח הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים פורמולציית AAT באינהלציה לטיפול בחוסר ב- AAT. בנוסף, טיפול ב- AAT בעירוי נמצא בשלבי פיתוח לטיפול בסוכרת סוג 1, לטיפול ב- GvHD ולמניעת דחייה לאחר השתלות ריאה. הנוגדן לווירוס הכלבת, המיוצר על ידי החברה, אשר מופק מפלסמה אנושית לטיפול פסיבי מניעתי לאחר חשיפה לנגיף הכלבת, אושר על ידי ה-FDA באוגוסט 2017. בנוסף, קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת למעלה מ- 10 מוצרים פרמצבטיים נוספים בישראל, המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ”ח 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות  הקורות בלוחות הזמנים להגשת תגובות, וקבלת תשובות ו/או אישורים מה-FDA וה-EMA, כמו גם, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכונים, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לעיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה-FDA או ה-EMA, ולתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר יותר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אנשי קשר:
ערן גבאי, סמנכ”ל ומנהל תקשורת עסקית, גלברט-כהנא קשרי משקיעים
חיימי אורלב, סמנכ”ל כספים, קמהדע בע”מ