מתן טיפול תוך-ורידי ב- Eculizumab(סוליריס) הביא לירידה משמעותית בסיכון להישנות בחולים עם NMOSD (Neuromyelitis Optical Spectrum Disorder) בהשוואה לפלסבו, כך עולה מתוצאות מחקר חדש בשלב 3, אשר פורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי NMOSD הינה הפרעה דלקתית, אוטואימונית, עם התלקחויות, אשר פוגעת לרוב בעצב הראיה וחוט השדרה. לפחות שני-שליש מהמקרים מופיעים על-רקע נוגדנים AQP4-IgG (Aquaporin-4) ונזק מתווך מערכת משלים למערכת העצבים המרכזית. במחקר האקראי, כפל-סמיות הנוכחי נכללו 143 מבוגרים, אשר חולקו באקראי ביחס 2:1 לטיפול ב- Eculizumab (במינון 900 מ”ג בשבוע במהלך ארבעה שבועות ולאחר מכן 1200 מ”ג כל שבועיים) או פלסבו תואם. ניתן היה להמשיך בטיפול במינון קבוע לדיכוי חיסוני.
התוצא העיקרי היה הזמן עד להתלקחות המחלה. תוצאים משניים כללו את שיעור ההתלקחויות השנתי, מדדי איכות חיים ומדדי EDSS (Expanded Disability Status Scale), שנעו בין מדד אפסי (ללא מוגבלות) ועד 10 נקודות (מוות).
המחקר הופסק לאחר 23 מבין 24 התלקחויות, לאור חוסר-ודאות בהערכה אם האירוע האחרון יתרחש. שיעור ההתלקחויות השנתי הממוצע במהלך 24 החודשים שטרם הגיוס עמד על 1.99; 76% מהחולים המשיכו בטיפול הקודם לדיכוי חיסוני במהלך תקופת המחקר. התלקחויות המחלה תועדו ב-3 מבין 96 חולים (3%) בקבוצת הטיפול ב- Eculizumab וב-20 מבין 47 חולים (43%) בקבוצת הפלסבו (יחס סיכון של 0.06, p<0.001).
שיעור ההתלקחויות השנתי עמד על 0.02 בקבוצת הטיפול ב- Eculizumab ועל 0.35 בקבוצת הפלסבו (יחס שיעורים של 0.04, p<0.001). השינוי הממוצע במדדי EDSS עמד על 0.18- נקודות בקבוצת ההתערבות ועל 0.12 נקודות בקבוצת הפלסבו (הבדל בממוצע הריבועים הפחותים של 0.29-).
זיהומים בדרכי הנשימה העליונות וכאבי ראש היו נפוצים יותר עם הטיפול הפעיל, בהשוואה לפלסבו. במהלך תקופת המחקר תועד מקרה תמותה אחד עקב אמפיאמה בקבוצת הטיפול ב- Eculizumab.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי בקרב חולים עם NMOSD ונוגדני AQP4-IgG, טיפול ב- Eculizumab מלווה בסיכון נמוך יותר משמעותית להתלקחות המחלה, בהשוואה לפלסבו. לא תועדו הבדלים משמעותיים בין הקבוצות בהערכות התקדמות מוגבלות.
N Engl J Med. Published online May 3, 2019
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!