• חיפוש מתקדם
• eMed Innovation
• הרצאות - e-Media
• Epocrates
• Journal Club
• נקודות השתלמות - CME
• מרכזי מידע ושירות
• בתי"ס אינטרנטיים
• עדכון עלוני תרופות
• דרושים
• Facebook
• מידע למפרסם
• מאגר תרופות משה"ב
• אינדקס רופאים
• אינדקס שימושי
• חדשות משה"ב
• eMed Health Club
• MESS - מחקרים
• ADR - תופעות לוואי
• הרפואה בקולנוע
• השבוע ברפואה
• הומור רפואי
• מחקרים קליניים בישראל
• DDX

• אונקולוגיה
• אורולוגיה
• אורתופדיה-פיזיותרפיה
• אלרגיה
• אנדוקרינולוגיה ילדים
• אנדוקרינולוגיה,סוכרת ומטבוליזם
• ביטוח רפואי
• בריאות הציבור-קידום בריאות
• גינקולוגיה
• גנטיקה
• גסטרואנטרולוגיה
• גריאטריה
• דרמטולוגיה
• המטו-אונקו ילדים
• המטולוגיה
• המעבדה הרפואית
• חקר הכבד
• טיפול נמרץ
• טכנולוגיות רפואיות
• ילדים
• כאב
• כירורגיה כלי דם
• כירורגיה כללית
• כירורגיה לב חזה
• כירורגיה של היד
• כירורגיה של הקולון והרקטום
• מחלות זיהומיות
• מחנכי סוכרת
• משפחה
• נאונטולוגיה
• נוירואימונולוגיה
• נוירוכירורגיה
• נוירולוגיה
• נוירולוגיה ילדים
• נפרולוגיה
• סטודנטים
• עיניים
• פנימית
• פסיכיאטריה
• קרדיולוגיה
• קרדיולוגיה התערבותית
• קרדיולוגיה פדיאטרית
• ראומטולוגיה
• רדיולוגיה
• רוקחות-פרמקולוגיה
• רפואה דחופה
• רפואה משלימה
• רפואת ספורט
• רפואת ריאות
• רפואת שיניים
• שיווק ומנהל רפואי
• תזונה

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Pexidartinib כטיפול תרופתי ראשון לגידולי TGCT (Tenosynovial Giant Cell Tumor) במבוגרים עם גידולים סימפטומטיים עם תחלואה חמורה או מגבלה תפקודית וללא תגובה להתערבות ניתוחית.  האישור ניתן בליווי אזהרת קופסא אודות סיכון למחלת כבד חמורה, העלולה להיות פטאלית, כמו גם ניטור REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) לזיהוי נזק כבדי וללמוד עוד אודות מנגנוני הנזק הכבדי.

המומחים מסבירים כי גידולי TGCT עלולים להשפיע משמעותית על איכות החיים של החולים ולגרום למוגבלות חמורה. ניתוח מהווה את אפשרות הטיפול הראשונה, אך חלק מהחולים אינם מתאימים לניתוח והגידולים עשויים לחזור לאחר התערבות.

Pexidartinib מעכבת את קולטן Colony Stimulating Factor-1, המניע העיקרי של גדילת תאים חריגים המוביל ל-TGCT. האישור התבסס בעיקר על מחקר קליני, רב-מרכזי, בינלאומי, שכלל 120 חולים עם TGCT, אשר חולקו באקראי לטיפול ב- Pexidartinib או פלסבו. תוצא הסיום העיקרי היה שיעורי תגובה כוללים לאחר 25 שבועות טיפול.

הטיפול הפעיל הוביל לתגובה אובייקטיבית ב-38% מהחולים, כולל תגובה מלאה ב-15% מהמקרים. בכל 23 החולים שהגיבו לטיפול, פרט לאחד, אשר היו במעקב לאורך לפחות שישה חודשים, התגובה נשמרה עד לנקודת זמן זו ובכל 12 החולים שהיו במעקב לאורך לפחות שנה אחת תועדה המשך תגובה.

בחודש מאי, מנהל המזון והתרופות האמריקאי הצביע ברוב של 12 תומכים לעומת 3 מתנגדים בעד אישור Pexidartinib, למרות חששות מסוימים בנוגע לרעילות כבדית. במהלך המחקר האקראי, אירועים חריגים תועדו בשיעור גבוה כמעט פי ארבע בקבוצת ההתערבות, אירועים חריגים תועדו בשיעור גבוה יותר מפי שש (13% לעומת 2%). בנוסף, 38% מהחולים בקבוצת הטיפול הפעיל נדרשו להפחתת מינון או הפרעה בטיפול, זאת בהשוואה ל-10% מאלו בקבוצת הפלסבו. יתרה מזאת, 13% מהחולים שטופלו ב- Pexidartinib הפסיקו את הטיפול, כאשר בקבוצת הפלסבו לא תועדו מקרים דומים.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Medpage Today