ADHD

מדג’ניקס מודיעה על רכישת חברה המפתחת מוצר לטיפול במערכת העצבים המרכזית (CNS) המוכן לכניסה לניסוי קליני שלב II

הודעת מדג’ניקס 

מדג’ניקס הודיעה היום על רכישת חברת neuroFix Therapeutics, LLC המפתחת את ה- NFC-1, תרופה נוירו-מודולטורית, ראשונה מסוגה, הפועלת באופן לא ממריץ על קולטן הגלוטמט מטבוטרופי.(mGluR) התרופה מיועדת להתחיל ניסוי קליני בפאזה  2/3 לטיפול בתת אוכלוסייה של חולים עם הפרעות קשב וריכוז כתוצאה מ- mGluR network mutation positive Attention Deficit Hyperactivity Disorder (mGluR+ ADHD) . כמו כן, התרופה תפותח לטיפול בתסמינים נוירו-פסיכיאטריים שהינם תוצאה של הפרעה גנטית נדירה, סינדרום 22q11.2. ד”ר האקון האקונרסון (Hakon Hakonarson, M.D., Ph.D.), פרופ’ לרפואה ומנהל המרכז לגנומיקה שימושית (CAG) בבית החולים לילדים בפילדלפיה (CHOP), הקים את חברת neuroFix לצורך פיתוח מוצר ה NFC-1 בהמשך לגילויים פורצי דרך בתחום הגנטיקה. מדג’ניקס רוכשת את מלוא מניותיה של neuroFix בתמורה לתשלום מידי של 2 מיליון דולר במזומן, תשלומים מבוססי תוצאות בגין עמידה באבני דרך ותשלום תמלוגים ממכירות.    

רכישה זו הינה ראשונה מתוך היצע הזדמנויות קיימות כחלק משיתוף הפעולה שלנו עם המרכז לגנומיקה שימושית”, אמר מייק קולה (Mike Cola), מנכ”ל מדג’ניקס. “בנוסף, רכישה זו מרחיבה את המיקוד העסקי שלנו מעבר לטיפול גנטי לפיתוח יכולות רחבות יותר בתחום הגנטיקה, המאפשרות לנו לזהות ולטפל בילדים חולים עם צרכים רפואיים חמורים וללא מענה רפואי קיים”.

במחקר קליני, Phase 1b, בן חמישה שבועות, שהסתיים לאחרונה, בו נבדקו מינונים הולכים וגדלים של התרופה NFC-1 בקרב 30 חולים, נמצאו סימני יעילות חזקים במספר סולמות ומבחני הערכה של הפרעות קשב וריכוז בחולי mGluR+ מתבגרים עם תסמינים של ADHD. האפקט הטיפולי של ה- NFC-1 נמצא חזק יותר ככל שמשך זמן הטיפול ומינון התרופה גדלו. הטיפול ב-NFC-1 התקבל היטב, ללא שדווח על תופעות לוואי רציניות. בנוסף, 20 חולים מתוך ה-30 שגויסו בחרו להמשיך ולהיבחן במסגרת ניסוי בטיחות ארוך טווח בכדי לשמור על נגישותם לטיפול. תוצאות המחקר יוצגו במפגש השנתי של האקדמיה האמריקאית לפסיכיאטריה לילדים ומתבגרים (AACAP) ב-26-31 באוקטובר בסן אנטוניו, טקסס.

במסגרת המחקרGREAT ב-NFC-1 נצפה שיפור לא רק בתסמיני ADHD, ובכלל זה היעדר ריכוז והיפראקטיביות, אלא בנוסף גם בתסמינים נוירו-התנהגותיים נוספים, דוגמת חרדה, מצב רוח והפרעות שינה”, אמרה ג’וספין אליה (Josephine Elia), מנהלת המחקר, רופאה במרכז למדעי המוח, המחלקה לפסיכיאטריה של ילדים ומתבגרים בבית חולים דופונט לילדים ,Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children      . “התוצאות שהושגו משמעותיות עבור החולים ומשפחותיהם והממצאים מעידים על הצורך הקליני בNFC-1 להפחתת תחלואה”.

ל- NFC-1 פוטנציאל לסייע גם לאלפי החולים בעולם הסובלים מהפרעה גנטית נדירה וחמורה המכונה סינדרום 22q11.2 נוסף על כל התופעות האנורמליות הרבות, חולים אלו סובלים מהפרעות נוירו-פסיכיאטריות חמורות. “ניתוח יכול לתקן את האנורמליות המבנית, דוגמת מחלות לב מולדות ואנורמליות בחיך, ברבים מבין חולים אלו. בשונה מכך, אפשרויות הטיפול הקיימות להפרעות פסיכיאטריות אלו הינן על פי רוב סובלות מיעילות משתנה ועלולות לגרום לתופעות לוואי בלתי רצויות. הגילוי לפיו mGluR מעורב במנגנון של הפרעות אלו והפוטנציאל לכן בטיפול ב- NFC-1 מפיחה תקווה חדשה עבור חולים אלו ומשפחותיהם”, אמרה דונה מקדונלד-מקג’ין (Donna M.   McDonald-McGinn, MS, CGC) מנהלת גנטיקה קלינית ומנהלת תכנית “q22″ ומרכז You בבית החולים CHOP.

אנו גאים על כך שיש לנו את ההזדמנות לקדם את תרופת ה- NFC-1 לניסוי קליניPhase 2/3 . המדע התומך בתוכנית חדשה זו מאפשר לנו לזהות את החולים שיוכלו למצוא תועלת מרבית ובסגוליות גבוהה”, אמר ד”ר גארי ניל (Garry Neil), המדען הראשי בחברת מדג’ניקס.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה