הודעת איכילוב

בית החולים “דנה-דואק” שבאיכילוב נבחר להיות בית החולים היחידי בישראל בו ניתנת התרופה פורצת דרך למחלת ה SMA שהייתה עד כה חשוכת מרפא. “זוהי פריצת דרך בכלל בטיפולים במחלות הגנטיות כשסוג כזה של טיפול נחשב בעבר כמדע בדיוני” מסבירה פרופ’ אביבה פתאל-ולבסקי, מנהלת היחידה לנוירולוגיה ילדים.

בית חולים “דנה-דואק” לילדים במרכז הרפואי איכילוב התחיל שלשום (ג’) לטפל בחולי SMA ע”י התרופה SPINRAZA שאושרה לאחרונה על ידי ארגון ה FDA האמריקאי. החולה הראשונה שקיבלה את התרופה היא תינוקת בת 6 חודשים שעברה את הטיפול הראשון בהצלחה וכולנו תקווה כי אכן הטיפול יביא לשיפור ניכר במצבה.

התרופה אושרה עקב התוצאות יוצאות הדופן שהוכיחו  את יעילותה כטיפול מציל חיים למחלת ה-SMA שנחשבה עד לייצור התרופה למחלה חשוכת מרפא. עקב עלותה הגבוהה מאוד של התרופה, הקריטריונים לבחירת החולים המתאימים ביותר למתן הטיפול יהיו רפואיים בלבד ויקבעו בשיתוף הצוות המטפל וחברת “ביוג’ן” שפיתחה את התרופה.

מחלת ה-SMA הינה מחלה גנטית נדירה שמועברת בתורשה משני ההורים. המחלה מתבטאת ברפיון עד שיתוק השרירים ולרוב מערבת את שרירי הנשימה. היא נוצרת כתוצאה מפגם גנטי שגורם לנוון של תאי העצב בקדמת חוט השדרה. שכיחות המחלה היא 1:6000 עד 1:11000 לידות והיא מופיעה לרוב בינקות או בילדות המוקדמת. ככול שגיל ההופעה מוקדם יותר חומרת המחלה גדולה יותר.

תרופת SPINRAZA מאפשרת לראשונה טיפול חדשני שמשפיע ברמה הגנטית ומעלה את פעילותו של הגן SMN2 שהוא בעל תפקיד דומה לגן החסר במחלה SMN1. התרופה שאושרה בחו”ל לא אושרה עדיין בארץ. חברת “ביוג’ן” הביעה את נכונותה במסגרת תכנית open access לתת את התרופה במימון החברה למספר חולים מצומצם עד לאישור התרופה בארץ.

מתן התרופה ייעשה ביחידה לטיפול נמרץ ילדים שבניהולו של דר’ אפרים שדות. התרופה ניתנה לחלל ה- intrathecal בחוט השדרה על מנת לאפשר הגעתה למערכת העצבים. לפני ואחרי מתן התרופה נערכו מבדקים קליניים ואלקטרופיזיולוגים ע”י דר’ ליאורה שגיא המרכזת את מרפאת עצב-שריר בילדים בבית החולים. המעקב אחר תוצאות הטיפול נעשה בתיאום עם הצוות המטפל של כל חולה, הן רופאי שיקום והן רופאי ריאות. המדדים הקליניים שנאספים לפני ואחרי הטיפול ישמשו להסקת מסקנות לגבי הטיפול ותופעות הלוואי אשר יתעוררו. המטרה היא להביא בעתיד את הטיפול לכל החולים במחלה הן הקשים והן הקלים.

לדברי פרופ’ אביבה פתאל ולבסקי (בתמונה), מנהלת היחידה לנוירולוגיה ילדים “זוהי פריצת דרך בטיפולים במחלות הגנטיות כשסוג כזה של טיפול נחשב בעבר כמדע בדיוני. בית החולים איכילוב נבחר כמרכז היחיד בארץ שבו תינתן התרופה במסגרת התכנית הזו, והצוות קיבל הכשרה למתן התרופה במסגרת מחקר קודם שבוצע בתינוקות פרה-סימפטומטיים. התחלנו במתן הטיפול ב-SPINRAZA במספר חולים מצומצם שאושרו על ידי החברה מתוך תקווה כי התרופה תכנס במהרה לסל הבריאות לטובת כלל החולים במחלה במדינת ישראל”.