החברה תבצע ניסוי קליני Phase I/IIa ראשון מסוגו, העושה שימוש בתאי רשתית המופקים מתאי גזע עובריים ללא שימוש ברכיבים מן החי .

לידיעת HBL , אין כיום אף תרופה או טיפול מאושר למחלת ה-Dry-AMD

פוטנציאל שוק עולמי של כ-5 מיליארד דולר

ישראל, ירושלים, 02 בנובמבר 2014 – חברת סלקיור נוירוסייאנסס הישראלית מקבוצת HBL   הבורסאית (ת”א: הדסת, OTC:HADSY ) מדווחת  כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA ) אישר את בקשת חברת סלקיור לביצוע ניסוי קליניPhase I/IIa  בחולי ניוון רשתית העין תלוי גיל מהסוג היבש (Dry-AMD )  לטיפול בגורם המוביל ללקות ראיה באמצעות מוצר ה- OpRegen® של החברה.

הניסוי הקליני המאושר הינו, למיטב ידיעתה של HBL , הראשון מסוגו בעולם שעושה שימוש בתאי רשתית המופקים מתאי גזע עובריים ללא שימוש ברכיבים מן החי. מטרת הניסוי הקליני הינה הוכחת הבטיחות והיעילות של מוצר ה- OpRegen® , הכוללת השתלת תאי פיגמנט של הרשתית (תאי RPE ) המופקים מתאי גזע עובריים בחולי Dry-AMD מתקדמים עם “ניוון גיאוגרפי” (Geographic Atrophy ), וכן הוכחת ההישרדות ארוכת הטווח של מוצר ה- OpRegen® . מטרת המשנה של הניסוי הינה בחינת יכולת מוצר ה- OpRegen® לעצור את התקדמות המחלה. החולים יעברו השתלה חד פעמית, והניסוי יבחן בשלושה מינונים שונים של ה- OpRegen® . לאחר ההשתלה יבוצע מעקב בטיחות וסבילות למוצר ה-OpRegen ® במשך 12 החודשים הראשונים ובנוסף מעקב ארוך טווח.

הניסוי הקליני מתוכנן לכלול כ-15 משתתפים, בעלות צפויה של יותר ממיליון דולר. משך הניסוי הקליני מתחילתו ועד לניתוח תוצאותיו צפוי להיות כ- 24 חודשים, כאשר במסגרת תקופת ביצוע הניסוי הקליני צפויות להתקבל תוצאות ביניים.

גיוס החולים לניסוי בבית החולים הדסה צפוי להתחיל כבר בשנת 2014, בכפוף לקבלת אישור ועדת הלסינקי ומשרד הבריאות.

“קבלת אישור ה-FDA לתחילת ביצוע ניסוי קליני Phase I/II במוצר ה- OpRegen® מהווה אבן דרך מהותית עבור חברת סלקיור ושלב נוסף בדרך לפיתוח טיפולים העושים שימוש בתאי גזע עובריים כמענה למחלות משמעותיות”, אמר פרופ’ בנימין ראובינוף המדען הראשי של חברת סלקיור, מנהל מחלקת נשים ויולדות ומי שמנהל את המרכז לחקר תאי הגזע העובריים האנושיים בבית החולים הדסה עין כרם בירושלים. “אנו מצפים להתחיל בניסוי, שלידיעתנו, הינו ראשון מסוגו בעולם, ולקדם את הפיתוח הקליני של מוצר ה- OpRegen® “.       

“הניסוי הקליני של סלקיור Phase I/II במוצר ה- OpRegen® תוכנן כך שיוכל לספק מידע בדבר יכולתם של תאי פיגמנט של הרשתית (תאי ה-RPE ) המושתלים להאט את קצב התקדמות מחלת ניוון רשתית העין תלוי גיל, זאת בנוסף למידע שיתקבל בדבר בטיחות המוצר”, אמר פרופ’ איל בנין, ראש המרכז למחלות ניווניות של הרשתית והמקולה, מחלקת עיניים במרכז הרפואי אוניברסיטאי הדסה בירושלים, אשר בצוותא עם פרופ’ ראובינוף פיתחו את מוצר ה- OpRegen® במהלך העשור האחרון. “אנו נרגשים מאוד שטיפול ייחודי זה העושה שימוש בתאי גזע עובריים ייבחן כעת במסגרת ניסויים קליניים בבני אדם החולים במחלת ניוון הרשתית Dry-AMD , מחלה אשר למיטב ידיעתנו אין לה כיום כל מענה טיפולי או תרופה מאושרת ואשר פוגעת בצורה חריפה באיכות חיי החולים המבוגרים”.        

השלב האחרון של הניסויים הפרה קליניים השיג תוצאות בטיחות אשר הראו שתאי ה- OpRegen® שרדו לאחר השתלה לתקופת זמן ארוכה ולא הובילו ליצירת גידולים (teratoma formation ) או כל פתולוגיה אחרת בבעלי חיים. תאי ה- OpRegen® נמצאו כיעילים לטיפול לתקופות ארוכות ושמרו על יכולות הראייה של בעלי החיים אשר בדרך כלל התנוונה עם הזמן במודל מחלה זה. בנוסף, ההגנה על ראיית בעלי החיים מפני התנוונות היתה תלויה במינון תאי ה- OpRegen® שניתנו. כאינדיקציה נוספת לפוטנציאל הטיפולי, נמצא כי מספר הפוטורצפטורים, האחראיים על ראיה טובה בבני אדם ואשר מתנוונים בקרב החולים במחלת ה- Dry-AMD , נשמר, במודל בעלי החיים, ברמה יציבה ולמשך תקופה ארוכה.

ה- OpRegen® מיועד להיות “מוצר מדף” אלוגנאי שיסופק למנתחי עיניים בפורמולציה המוכנה להזרקה. מטרתו לטפל בהתנוונות של רשתית העין וצפוי להיות מוזרק בחולים למרווח בתת רשתית העין בתרחיף של תאים.  ה- OpRegen® מכיל תאי פיגמנט (RPE ) של הרשתית המופקים מתאי גזע עובריים ממקור הומני בעזרת שיטת התמיינות תאים מוגנת פטנט. מדובר בטיפול חדשני ב- Dry AMD בו משתילים תאי RPE צעירים ובריאים שיוצרו ללא מוצרים מן החי  במטרה לתמוך ולהחליף את תאי ה- RPE  המתנוונים בעינו של החולה ולעצור את הניוון.

מחלת ניוון רשתית העין תלוי גיל מהסוג היבש (AMD ) הינה מחלת העיניים המובילה כגורם ללקות ראייה בקרב מבוגרים בארה”ב, אירופה ואוסטרליה. יש שני סוגים למחלת AMD רטוב ויבש.  לסוג היבש Dry- AMD לא קיים כיום  טיפול רפואי מאושר, וכ-90% מסך החולים במחלה סובלים מסוג זה.

הגורם העיקרי למחלה הינו מוות תאי RPE הנמצאים מתחת לרשתית ותומכים בה. מחלת AMD מהסוג היבש (Dry-AMD ) מתקדמת באיטיות וללא תחושת כאב עד הגעתה לדרגה המתקדמת של “Geographic-Atrophy ” בה החולים עשויים לסבול מפגיעה באזור האחראי על הראייה החדה ומרכוז, אשר הינו חיוני לזיהוי תווי פנים, קריאה ונהיגה.

בכל שנה מצטרפים כ- 1.6 מיליון חולים חדשים בארה”ב החולים ב-  .Dry-AMDההפסד הכלכלי השנתי לתוצר המקומי בארה”ב המשויך למחלה מוערך בכ- 24.4 מיליארד דולר בשנה, כאשר הטיפול שסלקיור מפתחת לחולי Dry-AMD מתקדמים עם “ניוון גיאוגרפי” מוערך בפוטנציאל שוק עולמי של כ-5 מיליארד דולר.

סלקיור נוירוסיינסס בע”מ הוקמה בשנת 2005 כחברה בת של ES Cell International Pte. Ltd   (ESI ) שכעת נמצאת בבעלות חברת BioTime, Inc (NYSE MKT : BXT ). בעלת המניות השנייה בגודלה בסלקיור היא קבוצת HBL – הדסית ביו החזקות (TASE: HDST, OTC: HADSY ) המחזיקה בכ-21.2% מהון המניות.

סלקיור ממוקמת בקמפוס הרפואי הדסה עין כרם שבירושלים. הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה מתבססת על  ייצור  מגוון מוצרים תאיים מתאי גזע עובריים ברמת איכות קלינית (clinical-grade ).  ההתמקדות  כיום היא על פיתוח תאי  RPE לטיפול במחלת העיניים AMD . מזה ארבע שנים מייצרת סלקיור תאי RPE בתנאי ייצור נאותים (cGMP ) המתאימים לשימוש בניסויים קליניים. עד היום, למיטב ידיעתה של HBL , אין גורם נוסף שהצליח לייצר תאים אלו ללא שימוש בחומרים שמקורם מן החי .

בעלי המניות העיקריים בסלקיור הן החברות: BioTime Inc , HBL הדסית-ביו החזקות, חברת טבע (NYSE: TEVA ) וחברת Asterias Biotheraputics (OTCBB: AST ). מידע נוסף ניתן למצוא באתר החברה בכתובת: www.cellcureneurosciences.com . וידאו של מצגת שניתנה ע”י מנכ”ל Cell Cure , ד”ר צ’ארלס אירווינג, נמצאת באתר האינטרנט של BioTime .

אודות  HBL הדסית-ביו החזקות

הדסית-ביו החזקות (ת”א: הדסת, OTC:HADSY ) הוקמה והונפקה על ידי הדסית (חברת היישום של בית חולים הדסה) ב-2006 מתוך מטרה לקדם את הידע והניסיון שנצבר במעבדות המחקר של בית חולים הדסה. HBL – הדסית-ביו החזקות מרכזת 6 חברות ביוטכנולוגיה שכולן נמצאות אחרי הוכחת הצלחה בשלבי ההיתכנות – יעילות התרופות במודל בעלי-חיים, ו – 3 מתוכן נמצאות בשלב ניסויים קליניים בבני אדם. החברות הכלולות ב- HBL הינן חברות המפתחות תרופות הפועלות בתחומי הסרטן, מחלות דלקתיות ושיקום רקמות באמצעות תאי גזע – תחומים בהם לבית חולים הדסה ידע רב ושם כמובילה עולמית. החברה מנוהלת ע”י תמר כפיר. למידע נוסף בקרו באתר החברה: www.hbl.co.il

אודות BioTime

BioTime (NYSE MKT: BTX) הינה חברת ביוטכנולוגיה העוסקת במחקר ופיתוח בתחום הרפואה הרדג’נרטיבית. רפואה רדג’נרטיבית מתבססת על טיפולים בתאי גזע ממקורות הומניים הבונים תאים ורקמות שנהרסו כתוצאה ממחלה מנוונת או פציעה, ומהווים הבטחה משמעותית למגוון טיפולים רפואיים חדשניים. המיקוד של ביוטיים הוא בתאי גזע עובריים ממקור אנושי (hES ) ותאי גזע מועשרים iPS) ) הסוגים הללו מאפשרים מגוון רחב של פיתוחים של כל סוגי התאים ועל כן מהווים הבטחה גדולה לפיתוחם של כלים טיפוליים חדשים כגון:Purestem® ו-  Hystem® . כמו כן BioTime מפתחת את ה-  Revenia® , (מוצר מתאים לבוגרים) בעל תאימות-ביולוגית,המבוסס על מטריצת קולגן וחומצה הילארונית  המאפשרת פיזור תאים בגוף האדם ואשר צפוי להתחיל בניסוי קליני עוד במהלך 2014. בנוסף פיתחה החברה את ה- Hextend® , המאפשר הרחבה של פלסמת הדם של החולה בניתוחים בטיפולי טראומה ועוד, ומיוצר ומשווק בארה”ב ע”י Hospira Inc. ובדרום קוריאה ע”י CJ HealthCare Corporation תחת הסכמי בלעדיות. לחברת BioTime מס’ חברות בת בתחום האבחון, המחקר והטיפול באמצעות תאי גזע. למידע נוסף אנא בקרו באתר החברה: www.biotime.com .