AMD

ה-FDA אישר התחלת ניסוי קליני ל-OpRegen בחולים עם AMD יבש (הודעת סלקיור)

עין AMD

הודעת חברת סלקיור

BioTime ו –Cell Cure Neurosciences Ltd.(להלן, “סלקיור”) הודיעו היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (ה-FDA) אישר את בקשת ה-IND(תרופה מחקרית חדשה) של “סלקיור” להתחיל ניסוי קליניPhase I/IIa  עם מוצר ה- OpRegen®  בחולים הסובלים ממקרים חמורים של ניוון מקולרי תלוי גילמהסוג ה”יבש” (Dry-AMD) הכוללים “ניוון גיאוגרפי”Geographic Atrophy; GA)).מחלת ה-AMD   הינה הגורם השכיח ביותר לעיוורון באוכלוסייה המזדקנת בארצות הברית ובהרבה מדינות מפותחות נוספות ברחבי העולם. בעוד שקיימים טיפולים שונים לסוג ה”רטוב” שלAMD, שכיחותו היא רק 10% מכלל מקרי ה-AMD. נכון להיום, אין מוצרFDAמאושר לטיפול בסוג ה”יבש” ששכיחותו בקרב כלל החולים במחלת ה-AMD היא כ-90%.

OpRegen®הינו תכשיר נטול מרכיבים מן החי של תאיRPE(תאי פיגמנט של הרשתית) ברמת ניקיון ופעילות גבוהים שהופקו מתאי גזע עובריים אנושיים (hESCs). “סלקיור” תבצע את הניסוי הקליני בישראל, ניסוי שיבחן את הבטיחות והיעילות של מינונים עולים של התכשיר לאחר הזרקה חד-פעמית שלOpRegen®למרווח התת-רשתי של העין. גיוס החולים צפוי להתחיל ב-2014 לאחר אישור הניסוי הקליני ע”י משרד הבריאות הישראלי.

אודות הניסוי הקליני ב-OpRegen®

הניסוי הקליניPhase I/IIaשל “סלקיור” הוא ניסוי לבחינת הבטיחות והיעילות הראשונית של מינונים עולים של תאיRPEשהופקו מתאי גזע עובריים אנושיים המושתלים למרווח התת-רשתי בחוליAMDמהסוג ה”יבש” הנמצאים בשלב המתקדם של המחלה. הניסוי שיהיה ניסוי“תווית פתוחה”(החולה והרופא יודעים לאיזו קבוצת טיפול משתייך המטופל) לא אקראי וייערך במרכז רפואי אחד וייבחן שלושה מינונים בטווח שבין 50,000 ל-500,000 תאים. סה”כ יגוייסו 15 חולים. החולים שיגוייסו יהיו בני 55 ומעלה שאובחנו בבדיקת גלגל העין כסובלים מ-AMDמהסוג ה”יבש” (non-neovascular, ללא גדילה של כלי דם חדשים מתחת לגומה המרכזית שברשתית,fovea) עם ניוון גיאוגרפי במקולה ואינם סובלים ממחלות עיניים נוספות. העין הסובלת יותר מהמחלה היא זו שתטופל בעוד שהעין השנייה תשמש כביקורת. לאחר ההשתלה, ייערך מעקב של 12 חודשים במרווחי בדיקה ספציפיים וקבועים מראש המאפשרים את הערכת הבטיחות והסבילות שלOpRegen®  בחולים. המטרה המשנית של הניסוי הקליני הינה בחינת היכולת שלOpRegen®להקלט, לשרוד ולהשרות שינויים ביכולת הראייה. נוסף על איפיון מעמיק של תפקודי הראייה, ייעשה שימוש בשיטות הדמייה שונות של הרשתית על מנת לכמת את השינויים המבניים ואת קצב הגדילה של הניוון הגיאוגרפי. המחקר ייערך במרכז הרפואי “הדסה עין כרם” שבירושלים.

“אישור ה-FDA   לבקשת ה-INDשלנו להתחלת הניסוי הקליניPhase I/IIaב-OpRegen®מהווה אבן דרך משמעותית לחברה ואבן דרך בפיתוח טיפולים מבוססי תאי גזע מעוברים אנושיים במחלות משמעותיות”, כך אמר פרופ’ בנימין ראובינוף, המדען הראשי של “סלקיור”, המכהן גם כמנהל מחלקת נשים ויולדות במרכז הרפואי הדסה עין כרם שבירושלים ועומד בראש המרכז לחקר תאי גזע עובריים במרכז זה. עוד ציין ראובינוף: “אנו מצפים בכליון עיניים להתחלת הניסוי הראשון מסוגו ולהמשך הפיתוח הקליני שלOpRegen®“.

לדברים אלה הוסיף פרופ’ אייל בנין, מנהל המרכז למחלות ניווניות של הרשתית והמקולה במחלקת העיניים של המרכז הרפואי-אוניברסיטאי הדסה עין כרם שבירושלים, אשר יחד עם פרופ’ ראובינוף פיתח את הטיפול החדשני במהלך העשור האחרון: “ניסוי ה-Phase I/IIaב-OpRegen®, שתערוך “סלקיור”, תוכנן כך שפרט לנתוני בטיחות, יוכל הניסוי לספק מידע אובייקטיבי ראשוני, מבני ותפקודי באשר ליכולת תאיhESCs-RPEמושתלים להאט את קצב ההתקדמות של הניוון הגיאוגרפי”. בנוסף ציין פרופ’ בנין: “אנו נרגשים ביותר מכך שטיפול ייחודי זה, המבוסס על תאי גזע של עוברים אנושיים, עתיד סוף סוף להיבחן בקרב חוליAMDמהסוג ה”יבש”, מחלה ללא כל טיפול מאושר כיום הפוגעת באורח חריף באיכות חיי האוכלוסייה המזדקנת”.

מידע אודות הניסוי יהיה זמין באתרClinicalTrials.govשל המכונים הלאומיים לבריאות, ובאופן ספציפי בקישורhttp://www.clinicaltrials.gov/ct2/home. מידע נוסף יהיה זמין באתר האינטרנט של “סלקיור”, בכתובתhttp://www.cellcureneurosciences.com/.

אודות ניוון מקולרי תלוי גיל

ניוון מקולרי תלוי גיל (AMD) הינה אחת ממחלות הזקנה השכיחות ביותר ומחלת העיניים המובילה בגרימת לקות ראייה בקרב האוכלוסייה המזדקנת בארצות הברית, אירופה ואוסטרליה. מחלת ה-AMD   משפיעה על המקולה, האזור ברשתית האחראי על ראייה חדה ומרכזית, החיונית לזיהוי פנים, קריאה ונהיגה. קיימים שני סוגים שלAMD. הסוג ה”יבש” (Dry-AMD) המתפתח באיטיות וללא תחושת כאב, אשר עשוי להתפתח לדרגה החמורה הכוללת ניוון גיאוגרפי שבו תאי  RPEופוטורצפטורים התנוונו ונעלמו. כאשר ההתנוונות מערבת את הגומה המרכזית (ה-fovea; מרכז המקולה), מאבדים החולים את ראייתם המרכזית ועלולים לפתח עיוורון. מדי שנה מתווספים כ-1.6 מיליון חולי חדשים שלAMDמהסוג ה”יבש” בארצות הברית בעת שלא קיים עדיין טיפול יעיל למחלה. ההפסד הכלכלי השנתי לתוצר המקומי הגולמי בארצות הברית המשויך למחלה מוערך בכ-24.4 מיליארד דולר. פוטנציאל השוק של טיפול כלל-עולמי בניוון גיאוגרפי נאמד במעל 5 מיליארד דולר.כ-10% מהחולים ב-AMD מהסוג ה”יבש” יפתחוAMD   מהסוג ה”רטוב” (neovascular, המערב גדילה של כלי דם חדשים מתחת לגומה המרכזית), הצורה השנייה בשכיחותה של המחלה, שמתבטאת בדרך כלל בפגיעה חריפה ועלולה להביא לאובדן ראייה חמור בתוך שבועות ספורים. ב-AMDמהסוג ה”רטוב” ניתן לטפל באמצעות מעכביVEGFהמשווקים כיום. עם זאת, תכשירים אלה בדרך כלל דורשים הזרקות תכופות ולמרות הטיפול בהן, לעיתים קרובות החולים ממשיכים לסבול מהמשך התקדמות מחלת הבסיס,מחלת ה-AMD מהסוג ה”יבש”. היקף המכירות הכלל-עולמי השנתי של מעכביVEGFלטיפול בסוג ה”רטוב” שלAMD   מוערך כיום בכ-7 מיליארד דולר.

מאמינים כי הסיבה להתפתחות מחלת ה-AMDמהסוג ה”יבש” הינה אי תפקודם של תאי ה-RPE. אי לכך, אחת האסטרטגיות הטיפוליות החדשות והמרגשות ביותר בכל הנוגעל-AMDמסוג זה היא השתלת תאיRPEצעירים ובריאים ויחליפו את אלה שאבדו עם הגיל ויתמכו ברקמה במקומם. תאי גזע פלוריפוטנטים (בעלי יכולת התמיינות), כדוגמת תאי גזע עובריים, יכולים לשמש כמקור לייצור תאיRPEבריאים בהיקף תעשייתי.

אודותOpRegen®

OpRegen®של “סלקיור” מורכב מתאיRPEשהופקו בתהליך מוגן בפטנט המניע את ההתמיינות המכוונת של תאי גזע עובריים אנושיים לתאי   RPEברמת ניקיון גבוהה מאוד.OpRegen®הינו תכשיר “xeno-free“, דהיינו, תכשיר שלא נעשה שימוש במרכיבים שמקורם בבעלי חיים הן בתהליך ההפקה וההגדלה של תאי הגזע העובריים האנושיים והן בתהליך ההתמיינות המכוונת שלהם ל-RPE. ההמנעות משימוש במרכיבים שמקורם בבעלי חיים מסירה אי אלו חששות באשר לבטיחות התכשיר.OpRegen®מוכן כתרחיף של תאיRPE. ניסויים פרה-קליניים בעכברים הראו שלאחר הזרקה חד-פעמית שלOpRegen®כתרחיף תאי למרווח התת-רשתי, התארגנו התאים במהירות במבנה החד-שכבתי הטבעי שלהם ושרדו לאורך כל חייו של בעל החיים.OpRegen®מיועד להיות “מוצר מדף” אלוגנאי שיסופק למנתחי רשתית בפורמולציה הסופית מוכן להזרקה. בשונה מהטיפולים המשווקים כיום לטיפולב-AMDמהסוג ה”רטוב” המצריכים הזרקות תכופות לעיןכדוגמת Lucentis   ו-Eylea, צפוי שהטיפול ב-OpRegen®ינתן בהזרקה חד-פעמית.

אודותCell Cure Neurosciencesבע”מ

Cell Cure Neurosciencesבע”מ הוקמה בשנת 2005 כחברת בת שלES Cell International Pte. בע”מ (ESI), כיום חברת הבת שלBioTime, IncBioTimeשולטת בעקיפין דרך חברות הבת שלה ובמישרין ב-62.5% ממניות חברתCell Cure. בעלת המניות השנייה בגודלה ב-Cell Cureהיא   HBLהדסית ביו-אחזקות (TASE: HDST, OTC: HADSY) ואחריה טבע תעשיות פרמצבטיות בע”מ. Cell Cureממוקמת בקמפוס המרכז הרפואי הדסה שבירושלים, ישראל. משימתה שלCell Cureהיא להפוך לספקית מובילה של טיפולים תאיים אנושיים לטיפול במחלות ניווניות של הרשתית ושל מערכת העצבים. הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה מתבססת על ייצור מגוון מוצרים תאיים מתאי גזע עובריים אנושיים ברמת איכות קלינית שהופקו בתנאיGMP. ההתמקדות כיום היא על פיתוח תאיRPEלטיפול בניוון מקולרי תלוי גיל. מידע נוסף עלCell Cure     ניתן למצוא באתר החברהwww.cellcureneurosciences.com.וידאושל מצגת שניתנה ע”י מנכ”לCell Cure, ד”ר צ’ארלס אירווינג, נמצא באתר האינטרנט שלBioTime.

אודותBioTime

BioTimeהיא חברת ביוטכנולוגיה העוסקת במחקר ופיתוח מוצרים בתחום הרפואה הרגנרטיבית. רפואה רגנרטיבית מיוחסת לטיפולים המבוססים על טכנולוגיית תאי גזע המיועדים לשיקום תפקוד תאים ורקמה שאבדו עקב מחלה ניוונית או פציעה.BioTimeמתמקדת בטכנולוגיית תאי גזע פלוריפוטנטים המבוססת על תאי גזע עובריים אנושיים (“hES“) ועל תאי גזע פלוריפוטנטים מושרים (“iPS“). תאיhESו-iPS     מאפשרים ייצור כל סוג וסוג מתאי גוף האדם ולכן מהווים הבטחה משמעותית לפיתוח של מספר מוצרים טיפוליים חדשים. המוצרים הטיפוליים ומוצרי המחקר שלBioTimeכוללים מגוון רחב של מוצרים מוגני פטנט, תאי גזע®PureStem, הידרוג’ל®HyStem, מצעי גידול לתאים וערכות התמיינות.BioTimeמפתחת אתRenevia(מוצרHyStem®), מטריקס ביוקומפטבילי מבוסס חומצה היאלורונית ​​וקולגן להשתלת תאים ביישומים קליניים שונים בבני אדם, ומתכננת להתחיל ניסוי קליני ב-Reneviaבמהלך 2014. בנוסף,BioTimeפיתחה את®Hexend, מרחיב נפח פלזמת דם לשימוש בניתוחים, טיפולי חירום במצבי טראומה ויישומים אחרים.®Hextendמיוצר ומופץ בארצות הברית על ידי חברתHospira Incובדרום קוריאה על ידי חברתHealthCare CJ, במסגרת הסכמי רישוי בלעדיים.

  BioTimeגם מפתחת תאי גזע ומוצרים אחרים למחקר, לטיפול ולאבחון באמצעות חברות הבת שלה:      


  • Asterias Biotherapeuticsהמפתחת טיפולים מבוססי תאי גזע פלוריפוטנטים בנוירולוגיה ובאונקולוגיה, כוללים תאי מקור אוליגודנרוציטייםAST-OPC1לטיפול בפגיעה בחוט השדרה, בטרשת נפוצה ובשבץ, ותאים דנדריטיים אלוגנאיםAST-VAC2, לטיפול בסרטן.Asteriasנסחרת ב-NYSE MKTתחת הסימולAST.

  • BioTimeאסיה, חברה בהונג קונג המורשית להציע ולמכור מוצרי מחקר של חטיבתBIO ESIשלBioTime.

  • Cell Cure Neurosciencesהיא חברת ביוטכנולוגיה ישראלית המתמקדת בפיתוח טיפולים מבוססי תאי גזע לטיפול במחלות רשתית ומחלות נוירולוגיות, הכוללים פיתוח תאיRPEלטיפול בניוון מקולרי ופיתוח טיפולים לטרשת נפוצה.

  • ESI BIOהיא חטיבת המחקר והשיווק שלBioTime, המספקת לחוקרי תאי גזע מוצרים וטכנולוגיות שיאפשרו להם לתרגם את עבודתם ליישומים קליניים, לרבות תאי הגזע®PureStemוההידרוג’ל®HyStem.

  • חברתLifeMap Sciences  משווקת, מוכרת, ומפיצה אתGeneCards®, מאגר מידע מוביל בתחום הגנום האנושי, כחלק ממערך בסיסי נתונים משולבים הכוללים גם את מאגר המידעLifeMap Discovery®על התפתחות עוברית, מחקר תאי גזע ורפואת רגנרטיבית, ומאגר המידעMalaCards, על מחלות בבני האדם.

  • חברתLifeMap Solutions  היא חברת בת שלSciencesLifeMapהמתמקדת בפיתוח מוצרי בריאות ניידים (mHealth).

  • OncoCyteמפתחת מוצרים וטכנולוגיות לאבחון וטיפול בסרטן, לרבותPanC-Dx, כאשר ארבעה ניסויים קליניים בתהליכי הכנה.

  • OrthoCyte מפתחת טיפולים למחלות וחבלות אורטופדיות.

  • ReCyte Therapeuticsמפתחת טיפולים למגוון מחלות לב ואיסכמיות, כמו גם מוצרים למחקר באמצעות טכנולוגיית תכנות תאים מחדש.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה