AMD

חדשות

אישור FDA למסלול רגולטורי מואץ למוצר ה-OpRegen® לטיפול ב-AMD יבש (הודעת סלקיור)

29/09/2015

הודעת ביוטיים

ביוטיים (BioTime, Inc) וחברת הבת סלקיור נוירוסייאנס הודיעו היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, העניק אישור למסלול רגולטורי מואץ (Fast Track) לפיתוח מוצר ה-OpRegen®, מוצר תאי המורכב מתאי אפיתל פיגמנטרי של הרשתית RPE)) המיועד לעצור את התקדמות ניוון הרישתית בחולים בשלב החמור של מחלת ה-dry AMD, מחלת ניוון רישתית העין תלוית גיל מהסוג היבש, הנחשבת לסיבה העיקרית לעיוורון באוכלוסייה המזדקנת.

 

בהתאם לפרוטוקול ה-IND עבור "תאי RPE המופקים מתאי גזע עובריים אלוגנאים ממקור הומני" ולאחר קבלת אישור משרד הבריאות הישראלי, סלקיור כעת מגייסת חולים במרכז האוניברסיטאי הרפואי הדסה בירושלים, ישראל, במסגרת ניסוי קליני שלב I/IIa, במינון עולה, אשר נועד לבחון את הבטיחות והיעילות של מוצר ה-OpRegen®  לניוון גיאוגרפי (GA geographic atrophy,), השלב החמור של מחלת ניוון רישתית העין תלוי גיל (dry AMD). החולה הראשון טופל מוקדם יותר השנה וסלקיור מצפה לפרסם את תוצאות הביניים מניסוי זה בתחילת 2016.

 

מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA מעניק אישור למסלול רגולטורי מואץ (Fast Track) לאחר שהגיע למסקנה שהתרופה שבפיתוח תספק מענה לצורך רפואי משמעותי שאין בגינו טיפול קיים. תרופה המקבלת את אישור המסלול המואץ (Fast Track) זכאית לחלק או לכל הזכויות להלן:

-          קיום פגישות תכופות יותר עם ה-FDA לדיון בתוכנית הפיתוח של התרופה ואפשרות לוודא כי הנתונים הקליניים הנאספים עונים על הדרישות לאישור התרופה.

-          תקשורת בכתב בתדירות גבוהה יותר שוטפת מצד ה-FDA בכל הקשור למתווה הניסויים הקליניים ושימוש בביו-מרקרים.

-          זכאות לאישור מואץ ולעדיפות בבחינת ההגשה, בהתאם לעמידה בקריטריונים הרלוונטיים.

-          בחינה בחלקים, כך שהחברה המפתחת את התרופה יכולה להגיש בחלקים תוצאות מניסויים קליניים, ככל שהן זמינות, במסגרת הגשת ה-BLA או במסגרת הגשת תיק התרופה לאישור New Drug Application (NDA), וללא צורך בהשלמת כל החלקים קודם לבחינה המלאה של התיק. במסלול הרגיל, בחינת ה-BLA או ה- NDAאינה מתחילה עד אשר החברה שמפתחת את התרופה מגישה כמקשה אחת את כל הנדרש ל-FDA.

 

מידע נוסף בעניין אישור המסלול הרגוךטורי המואץ (Fast Track) על ידי ה-FDA ניתן למצוא באתר מנהל המזון והתרופות האמריקאי ב: www.fda.gov

 

 

 

אודות מחלת ניוון רשתית העין Dry AMD

מחלת ניוון רשתית העין תלוי גיל מהסוג היבש (dry AMD) הינה הסוג הנפוץ בין מחלות ניוון הרישתית והיא פוגעת בכ-90% מהחולים הסובלים מהפרעה זו. במחלת ניוון הרישתית מהסוג היבש, ישנה פגיעה או היעדר תפקוד של תאי ה- RPE, בעיקר באזור מרכז הראיה המכונה מקולה (Macula). תאי ה-RPE תומכים בפעילות הפוטו-רצפטורים החיוניים כל כך לצורך ראייה. כשאנו מביטים על משהו, הפוטו-רצפטורים (מסוג קנים,  ,rods ומדוכיםcones ,) קולטים את האור ושולחים את המידע למוח כך שמתאפשר לנו לזהות את הסובב אותנו. אבדן תלוי גיל של תאי ה-RPE מוביל לניוון הפוטורצפטורים השכנים, דבר היכול להוביל לפגיעה חמורה ביכולת הראייה או אף לעיוורון. באופן כללי, הנזק הנגרם כתוצאה מהמחלה מהסוג היבש אינו חמור או מהיר כמו במחלה מהסוג הרטוב. עם זאת, לאורך זמן, עלולה להיווצר פגיעה משמעותית ביכולת הראייה. השלב התקדם יותר של מחלת ניוון הרישתית מהסוג היבש מכונה ניוון גיאוגרפי (Geographic Atrophy). בעוד שקיימות תרופות לטיפול בניוון רישתית מהסוג הרטוב (wet), הרי שנכון להיום לא קיים כל טיפול אשר קיבל א אישור ה-FDA למחלת ניוון הרישתית מהסוג היבש (dry AMD).

 

אודות סלקיור

 

סלקיור נוירוסיינסס בע"מ הוקמה בשנת 2005 כחברה בת של ES Cell International Pte. Ltd  (ESI) שכעת נמצאת בבעלות חברת BioTime, Inc. סלקיור ממוקמת בירושלים, ישראל, בקמפוס של בית החולים האוניברסיטאי הדסה. החזון של סלקיור הוא להפוך ליצרנית המובילה של תרופות המבוססות על תאי גזע עובריים ממקור הומני לטיפול במחלות ניווניות של הרשתית ושל מערכת העצבים. הפלטפורמה הטכנולוגית של סלקיור מבססת על ייצור מוצרים שונים בתחום תאי הגזע העובריים בהתאם לתנאי הייצור הנדרשים (GMP). החברה מתמקדת נכון להיום בייצור תאי RPE לטיפול בניוון רישתית העין תלוי גיל. בעלי המניות הגדולים בסלקיור כוללים את ביוטיים, הדסית-ביו החזקות (TASE: HDST) וחברת טבע (NYSE: TEVA). מידע נוסף על חברת סלקיור ניתן למצוא באתר החברה בכתובת: www.cellcureneurosciences.com

 

אודות ביוטיים

 

ביוטיים הינה חברה ביוטכנולוגית חלוצה בפיתוח תרופות בתחום הרפואה המשקמת הנמצאת בשלב הניסויים הקליניים. ביוטיים והחברות הבנות שלה ממנפות את הניסיון התעשייתי המוביל שלהן בפיתוח טכנולוגיה של תאי גזע פלוריפוטנטיים ואת הקניין הרוחני הרחב שלהן על מנת להאיץ פיתוח תרופות תאיות ודיאגנוסטיקה מבוססת סמנים גנטיים למחלות קשות ולמצבים ניווניים להם אין כיום תרופה.

 

תוכנית הניסויים הקליניים המתקדמים של ביוטיים כוללת את מוצר ה-OpRegen® של סלקיור; מוצר AST-OPC1, הנמצא בשלב הניסוי הקליני I/IIa לטיפול בשיקום עמוד השדרה; Renevia, הנמצאת בניסוי פיבוטאלי באירופה כפלטפורמה הולכה לטיפול תאי בתסמונת של חולי HIV של דילול עצם הפנים; ודיאגנוסטיקה לסרטן, הנמצאת לקראת כניסה לניסויים קליניים לאבחון סרטן הריאה, סרטן שלפוחית השתן וסרטן השד. AST-VAC2, חיסון סרטן, נמצא בשלב הפרה קליני.

 

בין החברות המוחזקות על ידי ביוטיים גם חברת Asterias Biotherapeutics הציבורית, המפתחת תרופות על בסיס תאי גזע פלוריפוטנטיים לטיפולים נוירולוגיים ואונקולוגיים, ובכלל זה AST-OPC1 ו-AST-VAC2; סלקיור נוירוסייאנסס, המפתחת תרופות מבוססות תאי גזע לטיפול במחלות ניוון רשתית העין ובמחלות ניוון נוירולוגיות, בכללן OpRegen®; חברת OncoCyte, המפתחת כלי אבחון ודיאגנוסטיקה לסרטן; חברת LifeMap Sciences, המפתחת ומשווקת מאגר מידע מקיף ומקוון לביומד וחקר תאי הגזע; חברת LifeMap Solutions, החברה הבת של LifeMap Sciences, המפתחת מוצרים לרפואה מרחוק (mHealth); חברת ES Cell International Pte, אשר פיתחה קווי ייצור לתאי גזע עובריים התואמים את כללי ה-cGMP אשר שווקו על ידי ביטויים למטרות מחקר במסגרת תוכנית ESI BIO; חברת OrthoCyte, המפתחת תרופות לבעיות אורתופדיות, מחלות ופגיעות. וחברת ReCyte Therapeutics, המפתחת תרופות לטיפול במגוון רחב של מחלות קרדיווסקולאריות ובעיות של היצרות עורקים איסכמיים.                

 

 

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני