חדשות

הודעת חברת פלוריסטם הישראלית: תוצאות חיוביות בניסוי קליני (שלב 1)

29/04/2021

תאי PLX-R18 בעלי פוטנציאל לשפר את כל ספירות הדם (תאים אדומים, לבנים וטסיות) במושתלי מח עצם עם כשל בייצור תאי דם
יקי ינאי, מנכ"ל ונשיא פלוריסטם: בכוונתנו להמשיך לקדם את הפיתוח הקליני של
 PLX-R18, במטרה לבסס אותו כטיפול הסטנדרטי בתחומה"
אפריל 29, 2020 - חברת פלוריסטם הישראלית, המפתחת מוצרים בתחום הרפואה הרגנרטיבית, דיווחה על תוצאות חיוביות בניסוי קליני (שלב 1) בתאי ה-PLX-R18, המבוססים על תאי שליה. הניסוי, שהוא הראשון שנערך בתאים אלה בבני אדם, נועד להעריך את הבטיחות והאקספלורטורי של שימוש בתאי PLX-R18  בבני אדם. הניסוי נעשה בקרב חולים שעברו השתלת מח עצם (תאים המטופויטים), אך הספירות בשלוש שורות הדם שלהם – תאי דם אדומים, תאי דם לבנים ו/או טסיות דם, נותרו נמוכות. התאים של פלוריסטם הוזרקו לחולים אלו ובעקבות הטיפול ניכר שיפור משמעותי בייצור כל סוגי תאי הדם בקרב הקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה ביותר.
יקי ינאי, מנכ"ל ונשיא פלוריסטם, אומר: "תוצאות הניסוי המבטיחות, מעידות שהתרופה ומנגנון הפעולה שלה עשויים להיות יעילים יותר מטכנולוגיות טיפוליות קיימות. להערכתנו, תאי PLX-R18  מעוררים את תהליכי הרגנרציה של תאי הגזע ההמטופויטים באמצעות תמיכה בשיקום שורות הדם השונות. אנחנו סבורים שגישה זו עשויה להתאים לטיפול בסוגים מגוונים של מחלות המטולוגיות ובכוונתנו להמשיך לקדם את הפיתוח הקליני של PLX-R18, במטרה לבסס אותה כטיפול הסטנדרטי בתחומה".
תפקוד לקוי של שתלי מח עצם (תאים המטופויטים) הינו סיבוך  שעלול להתפתח אחרי השתלה ולסכן את חיי המושתלים. הטיפולים המקובלים כיום אינם מייצרים ספירות דם משביעות רצון בשורות הדם השונות – בכולן או בחלקן. כתוצאה מכך סובלים החולים מדימומים ומדלקות חוזרות, ונזקקים לעירויים תכופים ויקרים של מוצרי דם, המהווים פתרון רק לטווח הקצר. תאי PLX-R18 של חברת פלוריסטם נועדו לשפר את הסטנדרט הטיפולי באמצעות גישה חדשנית: הם משפיעים ישירות על מח העצם המושתל, ומעוררים את הפוטנציאל הרגנרטיבי הטמון בו – כלומר גורמים לו להגביר את ייצור תאי הדם, בכל שלוש שורות הדם. בכך הם נבדלים ממוצרים אחרים, שרובם נועדו להשפיע רק על אחת משורות הדם.
בניסוי הקליני השתתפו 21 חולים בארה"ב ובישראל, שלושה חודשים לפחות אחרי השתלת מח עצם (חציון: 236 ימים), שסבלו מספירות דם נמוכות באחת או יותר משורות הדם. המשתתפים חולקו לשלוש קבוצות, וכל קבוצה קיבלה מינון שונה של תאי ה-PLX-R18: מינון נמוך - מיליון תאים לק"ג, מינון בינוני - 2 מיליון תאים לק"ג  או מינון גבוה – 4 מיליון תאים לק"ג. כל משתתף קיבל שני  טיפולים  של המינון שהוקצה לקבוצתו.
תוצאות הניסוי העלו שלתאי ה-PLX-R18 יש פוטנציאל לעורר את התאים ההמטופויאטים המושתלים למימוש הפוטנציאל שלהם וליצור ספירת דם משופרת לטווח הארוך, בכל שלוש שורות הדם – יתרון משמעותי בהשוואה לטיפולים הקיימים.
בדיקות מעקב שבוצעו ב-14 מבין 21 המשתתפים שישה חודשים לאחר הטיפול הראו נתונים מבטיחים:   
• על פי הממצאים, תאי ה-PLX-R18 הדגימו פרופיל בטיחות חיובי.
• בכל קבוצות הניסוי נצפה שיפור מובהק מבחינה סטטיסטית בספירות ההמוגלובין (תאי דם אדומים) והטסיות. בקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה נצפה שיפור מובהק בכל שלוש שורות הדם.
• ספירות הדם של כ-60% מהחולים, בשלוש שורות הדם, היו גבוהות מהרמות שנקבעו להכללה בניסוי.
• 6 מבין 13 המשתתפים שבתחילת הניסוי היו תלויים בעירויי דם, לא נזקקו עוד לעירויים, במעקב אחר שישה חודשים. אף חולה שלא היה תלוי בעירוי דם בתחילת המחקר, לא הפך לתלוי עירוי.

PLX-R18 הוא הטיפול הניסיוני הראשון המיוצר באמצעות מדיום (תמיסה לגידול תאים) נטול הסרום של פלוריסטם, במערכת הביוריאקטור בטכנולוגיית תלת-מימד של החברה.
תוצאות הניסוי הקליני תומכות בתוצאות של ניסויים פרה קליניים קודמים שערכה פלוריסטם בשיתוף עם NIH (המכונים הלאומיים לבריאות של ארה"ב) ובחסות ה-FDA – אשר הצביעו על יעילותה של תאי ה-PLX-R18 בטיפול בכשל מח העצם כתוצאה מתסמונת קרינה חריפה (ARS) הנובעת מחשיפה אינטנסיבית לקרינה רדיואקטיבית.

  נתונים מבדיקות המעקב שנערכו 6 חודשים לאחר הטיפול קיימים עבור 14 מ-21 החולים שטופלו: השתתפותו של אחד המטופלים הופסקה בשלב מוקדם, 3 לא הגיעו לבדיקת המעקב, ו-3 נפטרו לפני שחלפו 6 חודשים מהטיפול (2 מקרי מוות אירעו בקבוצה שקיבלה מינון של 2 מיליון תאים, ואחד בקבוצה שקיבלה 4 מיליון תאים). ההערכה היא שאף אחד ממקרי המוות לא היה קשור לטיפול שניתן במסגרת הניסוי. שיעור התמותה תואם מידע שפורסם בעניין זה בעבר (מקורות:
 Gao et al 2020, Halahleh et al 2021, Tang et al 2018, Sue et al. 2015, Zhao et al 2019(

אודות פלוריסטם
פלוריסטם תרפיוטיקס הינה חברה ביו-רפואית המובילה ברפואה רגנרטיבית, המפתחת תרופות תאיות שמקורן בשליה. בעבר החברה דיווחה על נתוני ניסויים קליניים שביצעה במספר אינדיקציות בשימוש במוצריה הרשומים כפטנט, המבוססים על תאי PLX וכעת החברה מבצעת ניסויים קליניים מתקדמים במספר אינדקציות נוספות. ההערכה היא כי מוצרים המבוססים על תאי PLX מאפשרים שחרור של מגוון חלבונים טיפוליים המאפשרים טיפול בדלקות, טראומות שריר, הפרעות המטולוגיות ונזקי קרינה. גידול התאים מבוצע באמצעות טכנולוגיית תלת ממד ייחודית של החברה, המאפשרת טיפול שאינו מצריך התאמה גנטית למטופל. לחברה  קניין רוחני חזק ורחב ,מתקני ייצור ומו"פ בעלי אישור GMP, קשרים אסטרטגיים עם מכוני מחקר מרכזיים וצוות ניהול מנוסה.
הודעה זו כוללת מידע צופה הפני עתיד כמשמעותו על פי חוקי ניירות הערך האמריקאים וכן על פי הוראות ה-  Safe Harbor בחוק ה- U.S. Private Securities Litigation Reform Act משנת 1995. לפרטים אודות פסקת המידע צופה פני עתיד על הנוסח המחייב שלה, ראה ההודעה הרשמית באנגלית שפרסמה החברה והמופיעה באתר הבורסה.

 

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני