Aneurysm

פאנל ה-FDA מעלה חששות באשר לטיפול במעכבי PI3K בסרטני דם (FDA)

מאת יהונתן ניסן, סטודנט לרפואה באוניברסיטת תל אביב ופרמדיק

מנהל המזון והתרופות האמריקני (ה-FDA) קרא לייעוץ מהוועדה המייעצת לתרופות אונקולוגיות (ODAC), שהתכנסה כדי לדון ביעילות ובבטיחות של מעכבי פוספטידילינוזיטול 3-קינאז (PI3K) המשמשות לטיפול בסרטני דם. התרופות שנדונו כללו את Idelalisib (Zydelig), ללוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL), לימפומה לימפוציטית קטנה (SLL) ולימפומה פוליקולרית (FL), Copanlisib (Aliqopa), עבור FL, ו-Duvelisib (Copiktra), עבור CLL, SLL ו-FL. בנוסף, דנו על Umbralisib (Ukoniq), עבור FL ו-marginal zone lymphoma, והיא גם ממתינה לאישור ה-FDA עבור CLL ו-SLL.

ה-FDA הסביר כי הוא שוקל דרכים לא לבצע ניסויים חד-זרועיים במעכבי PI3K בעקבות תוצאות מאכזבות שהודגמו עם סוג זה של תרופות. בעוד שמחקרים ראשוניים עם זרוע בודדת ובדיקות אקראיות הראו תוצאות טובות לגבי הישרדות ללא התקדמות (PFS), מגמות מטרידות נראו בהישרדות הכוללת (OS) בניסויים מתקדמים יותר. ה-FDA ביקש מ-ODAC להצביע על שאלה זו: “בהינתן הרעילות שנצפתה, הניסויים האקראיים הקודמים שהדגימו פוטנציאל לפגיעה בהישרדות הכוללת, וטווח צר בין מינון יעיל לרעיל, האם האישורים העתידיים למעכבי PI3K צריכים להיתמך בנתונים אקראיים?”. מספר ההצבעות היה 16-0 לטובת נתונים אקראיים על מנת לתמוך באישורים של מעכבי PI3K, עם נמנע אחד.

ה-FDA כבר הביע חששות ברורים בפומבי לגבי האפשרות שלמטופלים שקיבלו תרופות מעכבות PI3K לסרטני הדם יש סיכוי גבוה יותר למות מאשר אלו הנוטלים תרופות אחרות. הסוכנות הודיעה בפברואר שהיא חוקרת סיכון מוגבר פוטנציאלי למוות עם Umbralisib. רק בשבוע שעבר, צוות האונקולוגיה הבכיר של ה-FDA פרסם תגובה ב-The Lancet שכותרתה “הסאגה של מעכבי PI3K בממאירות המטולוגית: הישרדות היא נקודת הסיום הבטיחותית האולטימטיבית”.

כבר בשנת 2016, יצרניתZydelig שלחה מכתב אזהרה לרופאים על ירידה בהישרדות הכוללת ועלייה בסיכון לזיהומים חמורים שנראו במחקרי פאזה 3 שהשוו idelalisib לתרופות אחרות. אלח דם ודלקת ריאות היוו חלק מתופעות הלוואי.

לכתבה ב-Medscape

למסמך התדריך ב-FDA

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול ב-Atogepant עדיף על Rimegaepant להקלה על מיגרנה (Cephalalgia)

    טיפול ב-Atogepant עדיף על Rimegaepant להקלה על מיגרנה (Cephalalgia)

    טיפול ב- Atogepant(קיוליפטה) במינון 60 מ”ג פעם ביום הפחית משמעותית את מספר ימי מיגרנה בחודש לאחר 12 שבועות, בהשוואה לטיפול פומי ב-Rimegepant (נורטק) במינון 75 מ”D אחת ליומיים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Cephalalgia. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Atogepant ו-Rimegepant הן תרופות ממשפחת אגוניסטים ל-CGRP ומשמשות כטיפול למניעת מיגרנה. Atogepant מיועד למניעת […]

  • היעילות והבטיחות של Tildrakizumab בטיפול בפסוריאזיס רובדי של הקרקפת (J Am Acad Dermatol)

    היעילות והבטיחות של Tildrakizumab בטיפול בפסוריאזיס רובדי של הקרקפת (J Am Acad Dermatol)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American Academy of Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Tildrakizumab (אילומיה) מהווה טיפול יעיל כנגד פסוריאזיס של הקרקפת, ללא סוגיות בטיחות חדשות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי פסוריאזיס של הקרקפת הינה מחלה נפוצה וקשה לטיפול. מטרתם במחקר הנוכחי הייתה לבחון את היעילות והבטיחות של […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מחקר ראשון להערכת טיפול CAR-T בילדים עם לופוס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מחקר ראשון להערכת טיפול CAR-T בילדים עם לופוס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר מחקר ראשון להערכת טיפול CAR-T (או Chimeric Antigen Receptor T-cell) בילדים עם אבחנה של SLE (או Systemic Lupus Erythematosus). מחקר REACT-01 (או Reversing Autoimmunity through Cell Therapy) יהיה בהובלת מומחים מסיאטל וצפוי להתחיל בקיץ הקרוב. התקווה היא כי הטיפול יאפשר להגדיל את מספר החולים הצעירים עם […]

  • האם לאנדומטריוזיס השפעה על הסיכון לממאירות? (Int J Cancer)

    האם לאנדומטריוזיס השפעה על הסיכון לממאירות? (Int J Cancer)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת International Journal of Oncology עולה קשר סיבתי בין אנדומטריוזיס ובין הסיכון למחלות ממאירות, עם עדויות המצביעות על סיכון מוגבר לסרטן שחלות, ממאירות עורית, ממאירות המטולוגית וסרטן שד שלילי לקולטנים להורמונים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים אפידמיולוגיים דיווחו על קשר בין אבחנה של אנדומטריוזיס ובין סוגים מסוימים של מחלות […]

  • תוצאות מאכזבות למשלב Rilzabrutinib עם סטרואידים במינון נמוך לטיפול בפמפיגוס (J Invest Dermatol)

    תוצאות מאכזבות למשלב Rilzabrutinib עם סטרואידים במינון נמוך לטיפול בפמפיגוס (J Invest Dermatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Investigative Dermatology עולה כי מתן Rilzabrutinib בשילוב עם סטרואידים במינון נמוך לא הוביל להפוגה מלאה בחולים עם אבחנה חדשה או הישנות פמפיגוס. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי טיפול ארוך-טווח בקורטיקוסטרואידים במינון גבוה בחולים עם פמפיגוס בדרגה בינונית-עד-חמורה כרוך בתופעות לוואי וטיפול ממוקד, דוגמת Rilzabrutinib (מעכב Bruton Tyroskine Kinase), […]

  • טיפול ב-Upadacitinib מוביל להקלה מהירה בתסמינים בקרב חולי קרוהן (Clin Gastroenterol & Hepatol)

    טיפול ב-Upadacitinib מוביל להקלה מהירה בתסמינים בקרב חולי קרוהן (Clin Gastroenterol & Hepatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology עולה כי Upadacitinib (רינבוק) הוביל לשיפור תדירות צואה רכה/נוזלית ומדדי כאבי בטן במהלך השבוע הראשון לטיפול בחולים עם מחלת קרוהן בדרגה בינונית-עד-חמורה, כולל בחולים לאחר כישלון טיפול ביולוגי. החוקרים השלימו ניתוח פוסט-הוק של נתונים משני מחקרים בשלב 3 – U-EXCEL ו-U-EXCEED – להערכת הקלה בתסמינים בחולים […]

  • טיפול במעכבי תעלות מימן פעמיים ביום מלווה בשיעורים גבוהים יותר של הפוגה של דלקת וושט אאזנופילית (Am J Gastroenterol)

    טיפול במעכבי תעלות מימן פעמיים ביום מלווה בשיעורים גבוהים יותר של הפוגה של דלקת וושט אאזנופילית (Am J Gastroenterol)

    מתן מעכבי תעלות מימן פעמיים ביום מלווה בשיעורי תגובה היסטולוגית גבוהים יותר בחולים עם דלקת וושט אאזנופילית (Eosinophilic Esophagitis), בהשוואה לטיפול הניתן פעם ביום, גם אם המינון היומי הכולל נותר ללא שינוי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת The American Journal of Gastroenterology. מאחר ומשטר הטיפול האופטימאלי במעכבי תעלות מימן כנגד דלקת וושט אאזנופילית […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה