חדשות

תוצאות מאכזבות ל-Austedo לשיפור טיקים בילדים עם תסמונת טורט (JAMA Network Open)

09/10/2021

 

במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Network Open מדווחים חוקרים על תוצאות מאכזבות טיפול ב-Austedo (Deutetrabenazine), מעכב MAO-2 המאושר על-ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בכוריאה על-רקע מחלת הנטינגטון ודיסקינזיה מאוחרת במבוגרים, להקלה על טיקים בילדים ומתבגרים עם תסמונת טורט.

 

במחקר פיילוט במתבגרים עם תסמונת טורט, הטיפול ב- Austedoנסבל היטב והביא להקלה משמעותית בחומרת טיקים. על-בסיס התוצאות הללו, הפיתוח הקליני של התכשיר נמשך וכעת מדווחים החוקרים על תוצאות מחקר ARTISTS 1, אשר נועד לבחון את היעילות, הבטיחות והסבילות של הטיפול בילדים ומתבגרים עם תסמונת טורט.

 

החוקרים בחנו את הנתונים בילדים ומתבגרים בגילאי 6-16 שנים עם תסמונת טורט וטיקים שעוררו מצוקה או פגיעה בתפקוד לפי מדד YGTSS-TTS (Tale Global Tic Severity Scale – Total Tic Score). המשתתפים במחקר חולקו באקראי לקבלת Austedo (59 משתתפים, גיל ממוצע של 11.5 שנים) או פלסבו (60 משתתפים, גיל ממוצע של 11.5 שנים), עם טיטרציה של המינון במהלך שבעה שבועות להשגת רמה אופטימאלית. לאחר מכן, החולים קיבלו חמישה שבועות טיפול אחזקה.

 

השינוי מתחילת המחקר עד לאחר 12 שבועות במדד YGTSS-TSS שימש כתוצא היעילות העיקרי של המחקר. שינויים במדדי Tourette Syndrome – Clinical Global Impression, Tourette Syndrome – Patient Global Impression of Impact ו-Child and Adolescent Gilles de la Tourette Syndrome – Quality of Life Activities of Daily Living שימשו כתוצאי סיום משניים עיקריים. אירועים חריגים על-רקע הטיפול, סימנים חיוניים ושאלונים ומדדים מעבדתיים שימשו להערכת בטיחות הטיפול.

 

מהנתונים לאחר 12 שבועות עולה כי לא היו הבדלים משמעותיים במדד YGTSS-TTS בין שתי הקבוצות, עם הבדל ממוצע ריבועים פחותים של 0.7 (רווח בר-סמך 95% של 4.1- עד 2.8). החוקרים מדווחים כי לא תועדו הבדלים משמעותיים בין הקבוצות בתוצאי הסיום המשניים.

 

אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי תועדו ב-38 (66%) חולים בזרוע ההתערבות וב-33 (56%) חולים בזרוע הפלסבו, ואלו היו ברובן בדרגה קלה או בינונית.

 

החוקרים מבהירים כי אין להם הסבר לירידה בשיפור עם טיפול ב- Austedo משבוע 9 לשבוע 12, לצד עליה בהיקף ההשפעה של הפלסבו. ממצאים אלו עולים בקנה אחד עם תוצאות מחקר ARTISTS 2, שמצא כי מינונים קבועים של Austedo הדגים הבדל מספר חיובי אך לא תועדה ירידה משמעותית בטיקים בחולים עם תסמונת טורט לעומת פלסבו.

 

JAMA Network Open 2021

 

לידיעה ב-Healio

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2022 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני