חדשות

ה-FDA הרחיב את ההתוויה של alirocumab לטיפול בהיפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית

06/04/2021

מאת יהונתן ניסן, פרמדיק וסטודנט לרפואה באוניברסיטת תל אביב

מנהל המזון והתרופות האמריקני (ה-FDA) אישר את הטיפול ב-alirocumab (Praluent, Regeneron Pharmaceuticals) כתוספת לטיפול במבוגרים הסובלים מהיפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.

Alirocumab הוא מעכב PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) שאושר במקור בשנת 2015 בארצות הברית כתוספת לתזונה, לבד או בשילוב עם טיפול אחר להפחתת רמות השומנים בדם, להפחתת LDL-C (כולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה) במבוגרים עם היפרליפידמיה ראשונית, כולל מטופלים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית (FH). בנוסף, Alirocumab מאושר גם להפחתת הסיכון לאוטם שריר הלב, שבץ מוחי ותעוקת חזה לא יציבה הדורשים אשפוז בקרב מבוגרים עם מחלה קרדיו-וסקולרית.

היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית היא אחת מההפרעות הגנטיות הנפוצות ביותר, והיא משפיעה על כאחד מכל 200 עד 500 אנשים. מנגד, היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית נדירה מאוד ופוגעת בכאחד למיליון איש. ההתוויה החדשה לטיפול מבוססת על ניסוי אקראי בן 12 שבועות שבוצע על כ-45 מבוגרים שקיבלו טיפול ב-150 מ"גalirocumab  לשבועיים וכ-24 חולים שקיבלו פלצבו, בנוסף לטיפולים נוספים להפחתת ה-LDL-C. המחקר הראה כי בשבוע ה-12 החולים שקיבלו alirocumab הדגימו ירידה ממוצעת של כ-27% ברמות ה-LDL-C, בהשוואה לעלייה ממוצעת של כ-9% בקרב החולים בקבוצת הפלצבו.

הערת מערכת: על פי ההתוויה הנוכחית בישראל, התרופה ניתנת ל-  primary hypercholesterolaemia heterozygous familial and non-familial וסביר שלאחר הרחבת ההתוויה של ה-FDA ל-homozygous familial hypercholesterolemia ההתוויה תתעדכן גם בישראל.

לכתבה ב-Medscape

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני