היעילות של Tafamidis בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע ATTR (מתוך JACC Heart Fail)

במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American College of Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב-Tafamidis (וינדמקס) מלווה בהפחתת שיעורי התמותה וההידרדרות התפקודית בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע ATTR (Transthyretin Amyloid), בין אם מדובר במחלה עם טרנסתירטין מוטנטי (ATTRv או Variant Transthyretin Amyloidosis) או תקין (ATTRwt (Wild-type Transthyretin).

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי קרדיומיופתיה על-רקע ATTR הינה מחלה פרוגרסיבית, פטאלית, הנובעת ממוטאציות ב-ATTRv או משקעים של ATTRwt. מחקרים קודמים הראו כי Tafamidis הינו טיפול יעיל לקרדיומיופתיה על-רקע ATTR וכעת ביקשו החוקרים לבחון אם לטיפול השפעה דומה בחולים עם ATTRv ואלו עם ATTRwt.

החוקרים השלימו ניתוח של נתוני מחקר ATTR-ACT (Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial), עם הערכת מאפייני הבסיס, תמותה מכל-סיבה ושינויים במרחק הליכה בשש דקות וסיכום Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary, תוך השוואת התוצאות בחולים עם ATTRwt ואלו עם ATTRv.

מדגם המחקר כלל 335 חולים עם ATTRwt (201 תחת טיפול ב- Tafamidis ו-134 בזרוע הפלסבו) ו-106 חולים עם ATTRv (63 בזרוע טיפול ב- Tafamidis ו-43 בזרוע הפלסבו).

מהנתונים עולה כי בחולים עם ATTRwt תועדה מחלה פחות מתקדמת, בהשוואה לאלו עם ATTRv וקצב התקדמות איטי יותר של המחלה לאורך המחקר. הירידה בשיעורי התמותה מכל-סיבה עם Tafamidis, בהשוואה לפלסבו, לא הייתה שונה בין חולים עם ATTRwt (יחס סיכון של 0.706, p=0.0875) ואלו עם ATTRv (יחס סיכון של 0.690, p=0.1667).

בהשוואה לפלסבו, הטיפול ב- Tafamidis לווה בירידה דומה במרחק הליכה בשש דקות בחולים עם ATTRwt (הבדל ממוצע מפלסבו של 77.14 מטרים, p<0.0001) ו-ATTRv (הבדל ממוצע של 79.61 מטרים, p=0.008) ובסיכום מדד Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary בחולים עם ATTRwt (12.72, p<0.0001) ובחולים עם ATTRv (18.18, p=0.019).

החוקרים כותבים כי ממצאי המחקר מאשרים כי ללא טיפול, הפרוגנוזה של קרדיומיופתיה על-רקע ATTRv שאינה מטופלת גרועה יותר מזו של חולים עם ATTRwt, אך מעידים על ירידה דומה בשיעורי התמותה וההידרדרות התפקודית עם טיפול ב- Tafamidisבשתי קבוצות החולים.

JACC Heart Fail. 2021

לידיעה במדסקייפ

אבחנות: Cardiomiopathy & Cardiology, Genetics, pharmacology
קטגוריות: חדשות

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה לבטל

יש להתחבר למערכת כדי לכתוב תגובה.

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

תוצאות מבטיחות ל-sonelokimab לטיפול בהידרדניטיס סופורטיביה (AAD)
מחקר פאזה 2 ב-sonelokimab במתן תת עורי הדגים תגובה קלינית משמעותית בחולי הידרדניטיס סופורטיביה, כך עולה מניסוי קליני אקראי שהוצג במפגש השנתי של האקדמיה האמריקאית לרפואת עור
תרופה ניסיונית חדשה הורידה משמעותית את רמות הטריגליצרידים (JAMA Cardiology)
בחולים עם רמות גבוהות של טריגליצרידים הנמצאים בסיכון לדלקת לבלב, התרופה הניסיונית plozasiran הביאה להפחתה ברמות הטריגליצרידים, כך עולה ממחקר שפורסם ב-JAMA Cardiology
תוצאות מאכזבות למשלב Rilzabrutinib עם סטרואידים במינון נמוך לטיפול בפמפיגוס (J Invest Dermatol)
מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Investigative Dermatology עולה כי מתן Rilzabrutinib בשילוב עם סטרואידים במינון נמוך לא הוביל להפוגה מלאה בחולים עם אבחנה חדשה או הישנות פמפיגוס. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי טיפול ארוך-טווח בקורטיקוסטרואידים במינון גבוה בחולים עם פמפיגוס בדרגה בינונית-עד-חמורה כרוך בתופעות לוואי וטיפול ממוקד, דוגמת Rilzabrutinib (מעכב Bruton Tyroskine Kinase), […]
טיפול ב-Upadacitinib מוביל להקלה מהירה בתסמינים בקרב חולי קרוהן (Clin Gastroenterol & Hepatol)
מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology עולה כי Upadacitinib (רינבוק) הוביל לשיפור תדירות צואה רכה/נוזלית ומדדי כאבי בטן במהלך השבוע הראשון לטיפול בחולים עם מחלת קרוהן בדרגה בינונית-עד-חמורה, כולל בחולים לאחר כישלון טיפול ביולוגי. החוקרים השלימו ניתוח פוסט-הוק של נתונים משני מחקרים בשלב 3 – U-EXCEL ו-U-EXCEED – להערכת הקלה בתסמינים בחולים […]
טיפול במעכבי תעלות מימן פעמיים ביום מלווה בשיעורים גבוהים יותר של הפוגה של דלקת וושט אאזנופילית (Am J Gastroenterol)
מתן מעכבי תעלות מימן פעמיים ביום מלווה בשיעורי תגובה היסטולוגית גבוהים יותר בחולים עם דלקת וושט אאזנופילית (Eosinophilic Esophagitis), בהשוואה לטיפול הניתן פעם ביום, גם אם המינון היומי הכולל נותר ללא שינוי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת The American Journal of Gastroenterology. מאחר ומשטר הטיפול האופטימאלי במעכבי תעלות מימן כנגד דלקת וושט אאזנופילית […]
מנהל המזון והתרופות האמריקאי הסיר את אישור הטיפול ב-Melphalan לטיפול במיאלומה נפוצה (מתוך הודעת ה-FDA)
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על החלטה סופית להסרת אישור הטיפול ב-Melphalan (מלפלן) כנגד מיאלומה נפוצה לאור חשש בנוגע לבטיחות הטיפול התרופתי. הסוכנות אישרה מתן Melphalan לטיפול בשילוב עם Dexamethasone לטיפול בחלק מהחולים עם מיאלומה נפוצה בפברואר 2021 תחת תכנית אישור מואץ. מספר חודשים מאוחר יותר, בחודש יולי, מנהל המזון והתרופות […]
הפחתת צריכת אלכוהול מלווה בירידה בהיקף אירועים קרדיווסקולאריים (JAMA Netw Open)
בקרב אלו הצורכים אלכוהול בכמות רבה, הפחתת צריכת אלכוהול להיקף קל עד מתון מלווה בירידה של 23% בסיכון לסיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים, כך עולה ממחקר עוקבה גדול שתוצאותיו פורסמו בכתב העת JAMA Network Open. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 21,011 מבוגרים ממאגר Korean National Health Insurance Service-Health Screening Database עם צריכת אלכוהול רבה בתחילת הדרך (90.39% […]
התועלת של אנטרסטו בטיפול בחולים מאושפזים עם החמרת אי-ספיקת לב (J Am Coll Cardiol)
במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American College of Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, התומכות בתועלת של טיפול ב-Sacubitril/Valsartan (אנטרסטו) בחולים מאושפזים בשל החמרת אי-ספיקת לב. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין נתונים אודות היעילות והבטיחות של טיפול באנטרסטו בחולים מאושפזים עם אי-ספיקת לב לאורך ספקטרום מקטע הפליטה של חדר שמאל. הם […]
טיפול ב-Icosapent Ethyl מפחית רמות Liporprotein (a) וסיכון לסיבוכים קרדיווסקולאריים מג'וריים (J Am Coll Cardiol)
במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American College of Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי ריכוזי Lp(a) (או Lipoprotein (a)) מנבאים את הסיכון לסיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים בחולים עם רמות טריגליצרידים גבוהות במהלך טיפול בסטטינים. חשוב מכך, טיפול ב-Icosapent Ethyl (וסקפה) הפחית את הסיכון לסיבוכים אלו לאורך טווח רחב של רמות […]