שילוב התרופה החדשה של חברת התרופות Vertex Pharmaceuticals לטיפול בציסטיק פיברוזיס, Kalydeco, עם הטיפול הניסיוני למחלה (VX-809), הוביל לשיפור משמעותי בתפקוד הריאתי של החולים במחלה, ממצאים שהובילו לעליה של 45% במניות החברה.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Kalydeco, שבינואר השנה הפכה לתרופה הראשונה המאושרת לטיפול בגורם למחלה ולא בתסמיני ציסטיק פיברוזיס, יעילה רק בכ-4% מהחולים עם מוטאציה גנטית ספציפית. חברת התרופות בוחנת טיפולים משולבים בתקווה כי בסופו של דבר תצליח להתאים את הטיפול לאוכלוסיה גדולה יותר של חולים בציסטיק פיברוזיס. השילוב האמור לעיל ניתן לחולים עם מוטאציות גנטיות המהוות כמחצית מכלל החולים במחלה.
בניתוח תוצאות הביניים של המחקר התמקדו החוקרים ב-37 חולים שהשלימו 56 ימי טיפול בשילוב Kalydeco/VX-809, ו-11 חולים שטופלו בפלסבו. מהנתונים עולה שיפור מובהק סטטיסטית בתפקוד הריאתי עם תרופות אלו.
ב-46% מהמטופלים בתרופות חל שיפור בתפקוד הריאתי של חמש נקודות אחוז ומעלה, על-פי מדדי FEV1 (Forced Expiratory Volume in 1 second). ב-30% מהמטופלים ב-Kalydeco ו-VX-809 חל שיפור של עשר נקודות אחוז. אף אחד ממטופלי פלסבו לא זכה לשיפור של 5% לאחר חמישים ושישה ימים.
השיפור היה בעל משמעות קלינית רבה והעובדה כי הודגם שיפור בתפקוד הריאתי במדגם כה קטן היא מרשימה ביותר.
התרופות נסבלו היטב בסך הכל, עם דמיון בתופעות הלוואי החמורות בין קבוצת הטיפול וקבוצת הפלסבו. הנתונים המלאים של המחקר בשלב II צפויים להתפרסם באמצע השנה הנוכחית. בחברה מסרו כי בכוונתם לערוך מחקרים קליניים נוספים שיתמכו באישור הטיפול המשולב, כאשר הממצאים הנוכחיים עלו על הציפיות שלהם.
מתוך הודעת חברת Vertex Pharmaceuticals
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!