מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA או Food and Drug Administration) הודיע על אישור התרופה הראשונה לציסטיק פיברוזיס, Orkambi (שילוב של Ivacaftor עם Lumacaftor) המכוונת כנגד הגורם למחלה בחולים עם מוטאציית F508del בשני עותקים, כך לפי הודעה חדשה של הסוכנות. התרופה מיועדת לשימוש בחולים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 12 שנים ומעלה.
המומחים מסבירים כי שכיחות ציסטיק פיברוזיס עומדת על כ-30,000 חולים בארצות הברית. מוטאציית F508del הינה הגורם הנפוץ ביותר לציסטיק פיברוזיס, וחולים עם שני עותקים של המוטאציה (עותק אחד מכל הורה) מהווים כמחצית מכלל חולי ציסטיק פיברוזיס בארצות הברית.
Orkambi זכתה למעמד של טיפול פורץ דרך על-בסיס עדויות ראשוניות לפיהן הטיפול עשוי להביא לשיפור משמעותי בהשוואה לטיפולים אחרים. התרופה נבחנה תחת תכנית סקירה מועדפת.
בשני מחקרי כפל-סמיות, מבוקרי-פלסבו, שכללו 1,108 חולים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 12 שנים ומעלה עם מוטאציית F508del, הטיפול בתרופה (שתי טבליות כל 12 שעות) הוביל לשיפור בתפקוד הריאתי בהשוואה לפלסבו.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו קוצר נשימה, זיהום בדרכי נשימה עליונות, בחילות, שלשולים ופריחה, ובנשים, הפרעה במחזור הווסת דוגמת עליה בדימומים.
היעילות והבטיחות של Orkambi לא נקבעה עדיין בחולים עם ציסטיק פיברוזיס מעבר לאלו עם מוטאציית F508del. בחולים עם גנוטיפ שעדיין אינו ידוע, מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר כי יש להשלים בדיקת מוטאציות לזיהוי נוכחות F508del על שני האללים של גן CFTR.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי מעודד חברות לפתח טיפולים חדשים למחלות נדירות וחמורות דוגמת ציסטיק פיברוזיס.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!