חדשות

היעילות והבטיחות של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים עם ציסטיק פיברוזיס (The Lancet Respiratory Medicine)

12/02/2021

 

במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine מדווחים חוקרים כי טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor בטוח, נסבל היטב ויעיל בטווח הארוך בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

 

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tezacaftor-Ivacaftor הינו טיפול מאושר לציסטיק פיברוזיס, אשר הוכח כבטוח, יעיל ונסבל היטב לאורך 8-24 שבועות במחקרים בשלב 3 שכללו משתתפים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס , הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR או הטרוזיגוטיים למוטאציה זו עם מוטאציה עם תפקוד שיירי. כעת מדווחים החוקרים על הבטיחות והיעילות של הטיפול בטווח הארוך כפי שעולה מנתוני מחקר EXTEND.

 

מחקר 661-110 היה מחקר בשלב 3, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, שכלל 170 אתרי מחקר באוסטרליה, אירופה, ישראל וצפון אמריקה. המשתתפים היו בגילאי 12 שנים ומעלה, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR והשלימו אחד משישה מחקרים קודמים להערכת Tezacaftor-Ivacaftor.

 

תוצא הסיום העיקרי היה בטיחות וסבילות הטיפול. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי בתפקוד הריאתי, מדדים תזונתיים ומדדי תסמינים נשימתיים; התלקחויות ריאתיות ומדדי טיפול תרופתי. ניתוח פוסט-הוק שימש להערכת קצב ההידרדרות בתפקוד הריאתי בחולים שקיבלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במשך עד 120 שבועת אל מול ביקורות תואמות.

 

המחקר כלל 1,044 משתתפים משישה מחקרים קודמים, מהם 1,042 קיבלו לפחות מנה אחת של תרופת המחקר ונכללו בניתוח להערכת בטיחות הטיפול. אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי תועדו ב-995 חולים (95%); 22 חולים (2%) פיתחו אירועים חריגים על-רקע הטיפול אשר הובילו להפסקת הטיפול ו-351 חולם (34%) פיתחו אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול. לא תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול התרופתי.

 

בקרב 459 חולים הומוזיגוטיים ו-226 חולים הטרוזיגוטיים שהחלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor תועד שיפור בתוצאי יעילות הטיפול שתאמו למדווח במחקרים המקוריים; השיפור בתפקוד הריאתי ובמדדים תזונתיים עם ירידה בהתלקחויות ריאתיות בקבוצת הטיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במחקרים המקוריים נשמר ברובו במחקר EXTEND למשך 96 שבועות נוספים. מדדים פרמקוקינטיים היו גם כן דומים לאלו שדווחו במחקרים המקוריים.

 

קצב ההידרדרות השנתי בתפקוד הריאתי היה נמוך ב-61.5% בקרב חולים הומוזיגוטיים שטופלו ב- Tezacaftor-Ivacaftor, בהשוואה לביקורות היסטוריות תואמות שלא קיבלו את הטיפול התרופתי.

 

ממצאי המחקר תומכים בתועלת הקלינית ארוכת הטווח של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

 

The Lancet Respiratory Medicine 2021

 

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני