חדשות

תוצאות מבטיחות לטיפול משולש בחולים עם ציסטיק פיברוזיס עם מוטאציות Phe508del (מתוך N Engl J Med)

28/08/2021

 

במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול משולש ב-Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor היה יעיל ובטוח בחולים עם ציסטיק פיברוזיס ומוטאציות Phe508del, עם ערך מוסף בהשוואה לתכשירים קודמים לטיפול במקרים אלו.

 

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor הינו משטר טיפול המכוון כנגד CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), אשר הוכח כיעיל בחולים עם לפחות אלל Phe508del אחד, המעיד כי משלב זה עשוי לשנות את האלל. בחולים בהם אלל CFTR השני כולל מוטאציה שכבר טופלה ביעילות עם Ivacaftor או Tezacaftor-Ivacaftor, הפוטנציאל לערך מוסף של השבת תפקוד החלבון אינו ידוע.

 

החוקרים השלימו מחקר בשלב 3, אקראי, מבוקר, שכלל חולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס ומוטאציות Phe508del.

 

לאחר תקופת הרצה בת 4 שבועות, 132 חולים קיבלו את הטיפול המשולש ו-126 חולים קיבלו טיפול ביקורת. הטיפול המשולש הוביל למדד FEV1 שהיה גבוה ב-3.7%, בהשוואה למצב ההתחלתי, וערך שהיה גבוה ב-3.5% בהשוואה לביקורות, עם ריכוז כלור בזיעה שהיה נמוך ב-22.3 מילמול/ליטר, בהשוואה לתחילת המחקר ונמוך ב-23.1 מילימול/ליטר בהשוואה לזרוע הביקורת.

 

השינוי מתחילת המחקר במדד הנשימתי לפי סולם Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised עם הטיפול המשולש עמד על 10.3 נקודות ובזרוע הביקורת תועד שינוי של 1.6 נקודות.

 

היארעות אירועים חריגים הייתה דומה בשי הקבוצות; אירועים חריגים הובילו להפסקת הטיפול המשולש בחולה אחד, כאשר בזרוע הביקורת אירועים חריגים הובילו להפסקת הטיפול בשני מקרים.

 

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בטיפול המשולש בחולים עם ציסטיק פיברוזיס ומוטאציות אלו, עם עדות לערך מוסף לגישת טיפול זו, בהשוואה לתכשירים אחרים המכוונים כנגד CFTR.

 

N Engl J Med 2021; 385:815-825

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני