חדשות

טיפול בגושה באמצעות velaglucerase alfa (ויפריב) לאורך 4 שנים משיג רמות נורמליות של ערכים קליניים במרבית הפרמטרים (Blood Cells Mol Dis)

11/12/2016

מאת מערכת אי-מד

ע"פ סקירה חדשה מתוך Blood Cells Mol Dis המטרות התראופוטיות של לפני עשור בטיפול במחלת הגושה אינן מייצגות כבר את הפוטנציאל להשגת פרמטרים קליניים נורמטיביים ע''י טיפול בהחלפת אינזים (ERT) באמצעות velaglucerase alfa (ויפריב, מדיסון),  ויש להגדיר את יעדי הטיפול להשגת פרמטרים נורמליים או כמעט נורמליים.

ברקע מציינים המחברים כי מחלת גושה היא מחלה מטבולית תורשתית המאופיינת ע''י חסר ב- by β-glucocerebrosidase אשר מטופלת בדר''כ ע''י ERT .

היעילות של ERT  באמצעות velaglucerase alfa הוערכה כאן בהתבסס על השגת מטרות טראופותיות שדווחו והנורמליזציה של הפרמטרים של המחלה ב-39 חולים ללא טיפול קודם עם מחלת גושה מסוג 1, בגילים של בין 6-62, אשר גוייסו למחקר הקליני בשלב 3.

לאחר 4 שנים של ERT, המטרות התראופוטיות עבור תרומבוציטופניה וטחול מוגדל הושגו ב-100% מהמטופלים. יעדי אנמיה והפטומגאליה הושגו ב-95% ו-94% המהמטופלים, בהתאמה.

עקביות עם יעד צפיפות העצם, צפיפות עצם בעמוד השדרה המותני השתפרה ב-87% מהמטופלים מעל גיל 18.

לאחר 4 שנים, בהשוואה לטווח הקליני של אנשים בריאים, 86% מהמטופלים עם רמות בסיס נמוכות של ריכוז המוגלובין השיגו רמות תקינות, 60% עם רמות בסיס נמוכות של ספירת טסיות השיגו ערכים תקינים, 67% עם splenomegaly בתחילת המחקר הגיעו לרמה תקינה, כך גם 58% עם hepatomegaly, וצפיפות העצם בעמוד השדרה המותני הגיעה לרמה תקינה בקרב 53% מהמטופלים המבוגרים.

החוקרים מסכמים כי היעדים התראופוטיים של לפני כאשור אינם משקפים עוד את היכולת להשגת פרמטרים קליניים תקינים באמצעות טיפול ERT . יש מקום לדעתם לשקול החלפת היעדים כך שיהיו עקביים עם ערכים תקינים או כמעט תקינים.

 

Blood Cells Mol Dis. 2016 Oct 21. pii: S1079-9796(16)30190-5

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2020 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני