חדשות

תועלת ארוכת טווח לטיפול ב-Nusinersen בתינוקות עם SMA (מתוך כנס ICNA-CNS)

25/10/2020

 

מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-CNS-ICNA עולה כי ל- Nusinersen תועלת ארוכת-טווח בטיפול בתינוקות עם SMA (Spinal Muscular Atrophy) אשר החלו בטיפול עוד לפני הופעת תסמיני המחלה.

 

החוקרים הציגו את תוצאות הביניים של מחקר NURTURE הנמשך בימים אלו במטרה לבחון את היעילות והבטיחות של מתן תוך-תקאלי של Nusinersen לתינוקות עם SMA לפני הופעת התסמינים. המחקר בתווית-פתוחה כולל זרוע אחד ונערך במספר מדינות. מדגם המחקר כולל תינוקות עד גיל 6 שבועות בעת קבלת המנה הראשונה, עם עדות לשניים או שלושה עותקי SMN2.

 

התוצא העיקרי של המחקר NURTURE הינו מרווח הזמן עד לתמותה או התערבות נשימתית (הנשמה פולשנית או לא-פולשנית למשך לפחות שש שעות ביום, למשך שבעה ימים ומעלה, או שימוש בטרכואוסטום).

 

המחקר כלל 25 תינוקות: 15 עם שני עותקים של הגן ו-10 עם שלושה עותקים. בניתוח הביניים שבוצע בפברואר 2020, המשתתפים במחקר היו בגיל ממוצע של 3.8 שנים ולא תועדו מקרים של הפסקת טיפול או פרישה מהמחקר. כל המשתתפים שרדו עד לנקודת זמן זו וארבעה משתתפים נדרשו להתערבות נשימתית, כאשר בכל המקרים התמיכה הנשימתית החלה לאחר מחלה חדה והפיכה. אף אחד מהילדים לא נדרש להנשמה קבועה, אשר הוגדרה כהנשמה במשך 16 שעות ומעלה ביום, למשך למעלה מ-21 ימים, בהעדר אירוע אקוטי הפיך, או טרכאוסטומיה.

 

כ-84% מהילדים השיגו את המדד המקסימאלי בסולם CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders). מדד CHOP INTEN הממוצע עלה באופן עקבי מתחילת המחקר והתייצב על מדד מקסימאלי של 64 נקודות. השינוי הממוצע במדד CHOP INTEND באוכלוסיה מתחילת המחקר ועד לביקור האחרון עמד על 13.6 נקודות. המדד הממוצע בביקור האחרון עמד על 62.0 נקודות בקרב חולים עם שני עותקי SMN2 ועל 63.4 באלו עם שלושה עותקים.

 

חלק גדול מהילדים במחקר השיגו את אבני הדרך המוטוריים בטווחי הזמן התקינים לפי הגדרת ארגון הבריאות העולמי. כ-84% מהמשתתפים הצליחו לשבת ללא תמיכה בחלון הזמן התקין לילדים בריאים. כ-60% מהילדים הצליחו ללכת עם עזרה בחלון הזמנים התקין ו-64% הצליחו ללכת ללא עזרה בחלון הזמן התקין. מבין 25 משתתפים, 24 הלכו עם עזרה ו-22 מבין 25 (88%) הצליחו ללכת לבדם.

 

הטיפול ב- Nusinersen והניקור המותני נסבלו היטב ולא תועדו מקרים של הפסקת טיפול או פרישה מהמחקר בשל אירוע חריג. החוקרים לא זיהו אירועים חריגים או אירועים חריגים חמורים על-רקע תרופת המחקר.

 

מתוך כנס ICNA-CNS

 

לידיעה במדסקייפ

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2020 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני