הודעת ביוטיים

ביוטיים בע”מ , חברת תרופות רגנרטיבית בשלבים קליניים המתמקדת בטכנולוגיה להשבחת תאי גזע, מדווחת היום כי חברת הבת שבבעלותה, אסטריאס ביותראפיוטיקס, השלימה בהצלחה את פגישת סיום ניסוי שלב II עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לתרופת AST-VAC1 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML?).

במהלך הפגישה ה-FDA הציג את המתווה הכללי לתוכנית הפיתוח של חברת אסטריאס לרישום ה- AST-VAC1לניסוי שלב III יחיד במטרה לתמוך במסלול פיתוח מואץ והגשת בקשה לרישיון ביולוגי (BLA?). במהלך מחקר זה, אסטריאס תבחן את השפעת ה AST-VAC1-בהשוואה לפלסבו, במונחי משך השרידות ללא חזרת המחלה כיעד המרכזי, ובחינת שרידות כוללת כיעד המשני בחולים אשר השיגו הפוגה מלאה לאחר הטיפולים הסטנדרטיים. הניסוי המוצע יכלול חולי AML בגילאי 60 ומעלה, בנוסף לחולים צעירים יותר אשר נמצאים בסיכון גבוה לחזרת המחלה ואינם מתאימים לטיפול של השתלת מח עצם. אם יושגו תוצאות חיוביות, ניסוי זה עשוי להוות בסיס להאצת אישור השיווק של AST-VAC1. אסטריאס מתכננת להגיש בקשה לSPA- (Special Protocol Assessment) במטרה לאשר את יעד הניסוי העיקרי ויעדי נוספים במסגרת ניסוי פיבוטלי שלב 3 זה.

אודות לוקמיה מיאלואידית חריפה

AML הוא סוג הלוקמיה החריפה הנפוץ ביותר ובעל פוטנציאל ההתפשטות המהיר ביותר כאשר הוא אינו מטופל. ב-AML, מח העצם מייצר מספר מוגבר של תאים צעירים המכונים תאים בלאסטים. ב-AML, התאים הבלאסטים אינם מסוגלים להתפתח לתאי דם אדומים ולבנים רגילים. במקום זאת, התאים הבלאסטים מתרבים ונצברים במח העצם ובמחזור הדם וגורמים למחסור בתאים בוגרים רגילים. מחסור זה, המכונה לעיתים ציטופניה, יכול לגרום למספר השפעות, בניהן אנמיה וזיהומים. הטיפולים הקיימים ל-AML מקושרים לשיעורי תמותה משמעותיים וברב המקרים AML מוביל למוות. כ-20,500 מקרים חדשים של AML מאובחנים כל שנה בארה”ב. קיים צורך טיפולי משמעותי ללא מענה ל- AML, במיוחד בחולים מעל גיל 60 שאפשרויות הטיפול בהם מוגבלות. טיפול ואבחון AML מושפע משמעותית מגיל המטופל ופרופיל הגידול. שיעור ההצלחה בחולים מבוגרים וחולים עם פרופיל סיכון גבוה הנו נמוך מאוד, עם שיעורי הפוגה של 4 שנים של 10%-20% מהחולים.

אודות המסלול המואץ

ה-FDA הקים את תוכנית האישור המואץ במטרה לתת אישור מוקדם לתרופות המטפלות במחלות חמורות, ואשר עונות על צורך רפואי שאין לו מענה בהתבסס על יעדים. יעדים אלו הם סממנים כמו בדיקות מעבדה, תמונות רדיו-גרפיות, סימנים פיזיים או מדדים אחרים אשר נחשבים ככאלה המביאים לתועלת רפואית, אך הם אינם מדדים בפני עצמם לתועלת רפואית. שימוש במדדים אלו, יכולים לקצר משמעותית את הזמן הנדרש לקבלת אישור השיווק מה-FDA. חברות תרופות עדיין נדרשות לבצע מחקרים במטרה לחזות את היתרון הרפואי. מחקרים אלו מכונים מחקרי פאזה IV לאישור. אם מחקר האישור מראה שהתרופה אכן סיפק תועלת רפואית, ה-FDA מעניק אישור לתרופה. אם מחקר האישור אינו מראה כי התרופה סיפקה יעילות רפואית, ל-FDA נהלים רגולטוריים אשר יכולים להוביל להוצאתה של התרופה מהשוק.

אודות Asterias Biotherapeutics

אסטריאס ביותראפיוטיקס הנה חברת ביוטכנולוגיה מובילה בתחום הצומח של רפואה רגנרטיבית. פלטפורמת הקניין של החברה מבוססות על תאי גזע מושבחים וטכנולוגיות אימיונותרפיה בתאים דנדריטים. אסטריאס מתמקדת בפיתוחים למספר תחומים רפואיים בהם קיים צורך משמעותי ללא מענה וטיפולים שאינם מספקים. AST-OPC1 הנה בשלב 1/2a במינון עולה לטיפול בפגיעות בעמוד השדרה. מוצר שני, AST-VAC1 הראה תוצאות מבטיחות במחקר שלב 2 בלוקמיה מיאלואידית חריפה. ומוצר ה-AST-VAC2 המייצג דור שני, בגישה אלוגנית לחיסונים דנדריטים. מידע נוסף אסטריאס ניתן למצוא באתר: www.asteriasbiotherapeutics.com

אודות ביוטיים

ביוטיים הינה חברה ביוטכנולוגית חלוצה בפיתוח תרופות בתחום הרפואה המשקמת הנמצאת בשלב הניסויים הקליניים. ביוטיים והחברות הבנות שלה ממנפות את הניסיון הרב שלהן בפיתוח טכנולוגיה של תאי גזע פלוריפוטנטיים והקניין הרוחני הרחב על מנת לפתח תרופות מבוססות תאים ודיאגנוסטיקה מבוססת סמנים גנטיים למחלות קשות ולמצבים ניווניים להם אין תרופה כיום.

תוכנית הניסויים הקליניים המתקדמים של ביוטיים כוללת את מוצר ה-OpRegen של סלקיור; מוצר AST-OPC1, הנמצא בשלב הניסוי הקליני I/IIa לטיפול בשיקום עמוד השדרה; Renevia, הנמצאת בניסוי פיבוטאלי באירופה כפלטפורמה הולכה לטיפול תאי בתסמונת של חולי HIV של דילול עצם הפנים; ודיאגנוסטיקה לסרטן, הנמצאת לקראת כניסה לניסויים קליניים לאבחון סרטן הריאה, סרטן שלפוחית השתן וסרטן השד. AST-VAC2, חיסון סרטן, נמצא בשלב הפרה קליני.

בין החברות המוחזקות על ידי ביוטיים גם חברת Asterias Biotherapeutics הציבורית, המפתחת תרופות על בסיס תאי גזע פלוריפוטנטיים לטיפולים נוירולוגיים ואונקולוגיים, ובכלל זה AST-OPC1 ו-AST-VAC2; סלקיור נוירוסייאנסס, המפתחת תרופות מבוססות תאי גזע לטיפול ברשתית העין ובהפרעות נוירולוגיות, ובכלל זה OpRegen; חברת OncoCyte, המפתחת כלי אבחון ודיאגנוסטיקה לסרטן; חברת LifeMap Sciences, המפתחת ומשווקת מאגר מידע מקיף ומקוון לביומד וחקר תאי הגזע; חברת LifeMap Solutions, החברה הבת של LifeMap Sciences, המפתחת מוצרים לרפואה מרחוק (mHealth); חברת ES Cell International Pte, אשר פיתחה קווי ייצור לתאי גזע עובריים התואמים את כללי ה-cGMP אשר שווקו על ידי ביטויים למטרות מחקר במסגרת תוכנית ESI BIO; חברת OrthoCyte, המפתחת תרופות לבעיות אורתופדיות, מחלות ופגיעות. וחברת ReCyte Therapeutics, המפתחת תרופות לטיפול במגוון רחב של מחלות קרדיווסקולאריות ובעיות של היצרות עורקים איסכמיים.