מאמרי מערכת

עידן חדש במיאלומה: טכנולוגיות חדשות ומבטיחות לטיפול בחולים בקווים מתקדמים/מאמר אורח מאת ד''ר נעה לביא

04/08/2021

מיאלומה נפוצה הינה מחלה כרונית שבה תאי פלזמה (תאים השייכים למערכת החיסון) עוברים  שינויים גנטיים שהופכים אותם לתאים ממאירים המסנינים את מח העצם. הביטויים של המחלה כוללים בין היתר ירידה ברמת ההמוגלובין בדם–אנמיה, שגורמת לעייפות ותשישות, כאבי עצמות על רקע שפעול תאים מפרקי עצם על ידי תאי המיאלומה והיווצרות "חורים" בעצמות (נגעים ליטים). אותם חורים יכולים לגרום גם לשברים פתולוגיים. בנוסף, פגיעה בתפקוד הכלייתי בדרגות שונות ע"ר הפרשת חלבונים מתאי המיאלומה הפוגעים בכליות ונטייה לזיהומים ע"ר דיכוי של מערכת החיסון התקינה בין היתר בשל ירידה ביצור נוגדנים תקינים.

 

מרבית החולים מאובחנים בעשור השביעי לחיים, אולם יש גם קבוצת מטופלי מיאלומה המאובחנים בגילאים צעירים יותר, סביב גיל 40. בישראל מאובחנים כיום כ- 5000 מטופלים עם מיאלומה נפוצה בכל רגע נתון (בשלבי מחלה שונים), 500 מטופלים חדשים נוספים מדי שנה.

 

נכון להיום המחלה מוגדרת לרוב כמחלה כרונית ומטרת הטיפולים הינה להביא להפוגה (רמיסיה) עמוקה וממושכת ככל האפשר לצד ניסיון בשימור של איכות החיים של המטופל. כך לדוגמא לאחר קבלת טיפול בקו ראשון המשלב שלוש-ארבע תרופות שונות, הטיפול יופחת לכדי תרופה אחת (טיפול משמר), במטרה לשמר לאורך זמן את התגובה שהושגה עם הטיפול. המטופל ימצא במעקב כל חודש עד שלושה חודשים על מנת לוודא שהמחלה נמצאת בהפוגה ובאם חלה החמרה, המטופל יעבור לקו טיפול שני וכן הלאה.

 

המהפכה בעולם המיאלומה הביאה לכניסת טיפולים עם יעילות גבוהה כבר מהקווים הראשונים ומטרתם לעכב את החזרה וההתקדמות של המחלה.  יחד עם זאת היות ומדובר במחלה כרונית, בסופו של דבר ברוב המטופלים המחלה תשנה ויהיה צורך בקווי טיפול נוספים בעת ההשנויות ולכן יש חשיבות גם לקווי הטיפול המתקדמים למיאלומה נשנית. בשנתיים האחרונות חל פיתוח רב עם פתרונות מתקדמים וחדשניים.

 

בין החידושים בטיפול במיאלומה בולטת ההתפתחות של הטיפול באימונותרפיה בשנים האחרונות, כאשר לאחרונה פותחו טכנולוגיות שונות של אימונותרפיה נגד סמן על פני תאי המיאלומה הנקרא BCMA. קיימות 3 טכנולוגיות עיקריות בשלבי פיתוח שונים של אימונותרפיה כנגד BCMA  הכוללות טיפול בטכנולוגית CART - הינדוס במעבדה של תאי מערכת החיסון שנלקחו מהמטופל, כך שידעו לתקוף את תאי המיאלומה על ידי זיהוי ה-BCMA. טכנולוגיה שניה היא טיפול בנוגדן בי-ספציפי - נוגדן שמצד אחד מתחבר לתאי החיסון ומצד שני ל-BCMA על פני תאי המיאלומה וכך גורם לתאי מערכת החיסון לתקוף את תאי המיאלומה. לבסוף טיפול בנוגדן מצומד רעלן כנגד חלבון BCMA הנצמד לתאי מיאלומה הממאירים ופוגע רק בתאים הספציפיים הללו ע"י שחרור הרעלן באופן ספציפי לתאי המיאלומה. תרופה זו (נוגדן מצומד רעלן) הינה הראשונה מבין הטכנולוגיות שצוינו לעיל שעברה את אישור ה-FDA ו-EMA לטיפול במיאלומה בקו טיפול מתקדם.

 

בשנה האחרונה התנסינו בארץ בטיפול בנוגדן המצומד לרעלן כנגד חלבון BCMA במטופלי מיאלומה, במסגרת תוכנית חמלה ומטופלים רבים בארץ נחשפו לתרופה הזו שהוכיחה יעילות מרשימה גם בעולם האמיתי מחוץ לתנאי מחקר קליני. התרופה ניתנת כטיפול בודד פעם בשלושה שבועות וללא צורך באשפוז. התרופה מראה יעילות גבוהה כטיפול כתרופה בודדת במטופלים עם מיאלומה לאחר מיצוי כל קווי הטיפול בסל התרופות. הטיפול בעל פרופיל בטיחות גבוה ומאוד נוח למתן גם במטופלים מאוד מבוגרים. ראשית, המטופלים שגופם עייף מסטרואידים וריבוי תרופות, כבר לא נאלצים להתמודד עם ריבוי תופעות לוואי - פעמים רבות יש לחולי מיאלומה מבוגרים גם מחלות רקע ולא תמיד קל להם להתמודד עם משלבי התרופות הניתנות למיאלומה. כאן היה ניתן לתת את הטיפול בסבילות טובה מאוד ולראייה מטופלים שלי, לעיתים כבר מותשים, שפתאום קמו לחיים עם שיעורי תגובה מאוד גבוהים ושיפור באיכות חייהם.

 

בפרופיל תופעות הלוואי אמנם קיימת שכיחות גבוהה של פגיעה מסוימת בקרנית וטשטוש ראייה, מה שמצריך מעקב של רופא עיניים במיוחד בתחילת הטיפול, יחד עם זאת תופעת הלוואי חולפת בהדרגה ברגע שמפסיקים את נטילת התרופה או מורידים מינון או תדירות המתן ולרוב אין צורך בהפסקת הטיפול. לעתים קרובות בעת שמפסקים זמנית טיפולים שונים למיאלומה בשל תופעות לוואי המחלה יוצאת משליטה. במקרה זה נמצא שלא כך הדבר, גם בחזרה לטיפול לאחר הפסקה ממושכת, המחלה נשמרה בשליטה.

 

אנחנו חיים בעידן בו חולי מיאלומה מאריכים חיים ויש מטופלים שמגיעים לקווי טיפול מתקדמים. לשמחתנו הרבה, ישנן כיום טכנולוגיות חדשות ומבטיחות לטיפול בקבוצת חולים אלו המראות שיעורי תגובה גבוהים, תגובות ממושכות לטיפול ופרופיל בטיחות גבוה.

 

הכותבת היא ד"ר נעה לביא, מנהלת שירות מיאלומה, הקריה הרפואית רמב"ם

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני