נתונים מכנס ACTRIMS-ECTRIMS המשותף 2020

(*) דר טלי דרורי, מומחית בנוירולוגיה, רופאה אחראית במרפאה נוירואימונולוגית בי”ח שיבא

נוירומיאליטיס אופטיקה (Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) הינה מחלה דלקתית של מערכת העצבים המרכזית, המערבת בעיקר את חוט השדרה ועצבי הראיה, אך גם את גזע המח ואזורים נוספים. מדובר במחלה נדירה המאופיינת בהתקפים שכיחים וקשים ובהעדר טיפול עשויה להביל לנכות נוירולוגית משמעותית.

סאטרליזומאב (Satralizumab) הינו נוגדן חד שבטי החוסם את הקולטן לציטוקין אינטרלויקין-6 שמעורב בתהליכים דלקתיים במחלה. התרופה, אשר אושרה לאחרונה על ידי ה-FDA לטיפול במחלת NMOSD, ניתנת במתן תת עורי אחת לחודש. יעילות התרופה הוכחה במחקרי הפאזה השלישית SakuraSky, במסגרתו ניתנה כתוספת לתכשירים מדכאי מערכת החיסון, ו-SakuraStar בו היא ניתנה כמונותרפיה, ללא טיפול נוסף. סך הכל טופלו בשני המחקרים 104 חולים בסאטרליזומב מול 74 חולים בקבוצות הפלסבו. התרופה הראתה יעילות מובהקת בהורדת הסיכוי להתקף – ירידה של 58% לעומת פלסבו בנתונים משותפים משני המחקרים, כאשר האפקט היה מודגש במיוחד בחולים עם נוגדנים ל4-AQUAPORIN, עם ירידה של 75% בסיכוי להתקף לעומת פלסבו. (3).

בנוסף, בנתונים שפורסמו בספטמבר האחרון בכנסACTRIMS-ECTRIMS המשותף, נצפתה ירידה של 79% בסיכוי להתקפים קשים, אשר הוגדרו במסגרת המחקר כעליה במדד הEDSS בשתי נקודות (2). מדובר בממצא משמעותי במיוחד, מאחר ואלה התקפים אשר עשויים להוביל לנכות נוירולוגית ממושכת ובלתי הפיכה. בחולים החיוביים ל4-AQUAPORIN נראתה ירידה של 82% בסיכוי להתקף קשה, אם כי מספר ההתקפים הכולל בתת קבוצה זו היה נמוך. כמו כן, חולים שטופלו בסאטרליזומאב נזקקו משמעותית פחות לטיפול אקוטי להתקף, כגון מתן סטרואידים או ביצוע החלפת פלסמה (P-value 0.015).

תוצאות המחקרים, כולל שלבי open label extension, במסגרתם חולים טופלו בסאטרליזומאב במשך חמש שנים ויותר פורסמו גם הם בכנס ה- ACTRIMS-ECTRIMS(1). אנליזות אלה הדגימו את המשך יעילותה ארוכת הטווח של התרופה. בנתונים משותפים משני מחקרי הSakura, נראתה ירידה של 51% בסיכוי להתקף בחולים שטופלו בסאטרליזומאב מתחילת המחקר לעומת פלסבו. גם כאן הירידה בסיכוי להתקף הייתה מודגשת יותר בחולים עם נוגדנים ל4-AQUAPORIN– 66% לעומת פלסבו. שיעור ההתקפים השנתי ירד גם הוא לאורך ארבע שנות טיפול.

מבחינת פרופיל הבטיחות, תדירות כלל תופעות הלוואי ותופעות הלוואי החמורות במחקרי Sakura היתה דומה בין קבוצת הטיפול וקבוצת הפלסבו (4). ממצאים אלו נמשכו גם בשלבי ה-open label extension, ללא עליה בתדירות תופעות הלוואי עם העליה במשך החשיפה לתרופה. במחקרים לא לא היו אירועי תמותה.

לסיכום, סאטרליזומאב מדגימה ירידה משמעותית ומתמשכת בסיכוי להתקפים במחלת NMOSD, כמו גם ירידה בסיכוי להתקפים קשים של המחלה. ממצאים אלה מדגישים את הצורך בטיפול יעיל למחלה נדירה זו.

References

1.    Greenberg B. et al. Efficacy of satralizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD): Results from open-label extension periods of SAkuraSky and SAkuraStar. Presented at ACTRIMS-ECTRIMS 8TH joint meeting, September 11-13. Poster P0711.

2.    Palace J. et al. Effect of satralizumab on relapse severity in neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD): results from the Phase III SAkura studies. Presented at ACTRIMS-ECTRIMS 8TH joint meeting, September 11-13. Oral presentation FC01.03.

3.    De Seze J et al. Efficacy and safety of satralizumab for relapse prevention in neuromyelitis optica spectrum disorder: a pooled analysis from two phase 3 clinical trials. Presented at ECTRIMS 2019. Poster P1614.

4.    Greenberg B. et al. Safety of satralizumab based on pooled data from phase 3 studies in patients with neuromyelitis optica spectrum disorder. Presented at ACTRIMS-ECTRIMS 8TH joint meeting, September 11-13. Poster P0753.

הכתבה בחסות חברת רוש

המידע המוצג מוגש לשירותכם כעדכון מדעי ואולם אין בו בכדי לעודד או להשפיע על שימוש בתכשיר כלשהו שלא בהתאם לתנאי רישומו. הכתבה כוללת מידע בנוגע לתכשירים שאינם רשומים בישראל ו/או להתוויות שאינן מאושרות לתכשירים שיוצגו.