בשורה לקהילה הרפואית ולחולים כאחד מחקר ההמשך SENCSIS ON למחקר SENCSIS שבחן את השפעת נינטדניב במחלות ריאה אינטרסטיציאליות בסקלרודרמה חיזק את תוצאות המחקר הראשון

מחלות הריאה האינטרסטיציאליות הן מחלות רקמת חיבור קשות וקטלניות. הן באות לידי ביטוי בתלונות על קוצר נשימה ועייפות במאמץ קל עד לכדי קוצר נשימה במנוחה, והן עלולות להביא לקיצור משמעותי של תוחלת החיים של הלוקים במחלה. מחלות אלו יכולות להופיע במגוון של מצבים רפואיים, בכללם גם במחלת הסקלרודרמה, ולמעשה אצל כ?60% עד 80% מהחולים במחלת הסקלרודרמה קיימת מחלה אינטרסטיציאלית בדרגה כזו או אחרת. מרבית ממקרי המוות של החולים במחלת הסקלרודרמה נגרמים בשל הפגיעה הריאתית האינטרסטיציאלית.

במשך שנים, כל הטיפולים שניתנו לחולי סקלרודרמה עם מחלת ריאות אינטרסטיציאלית, לרבות תרופות ביולוגיות, סטרואידים וכיוצא בזה, לא היו מספיק יעילות במניעת ההתדרדרות המחלה. רק בשנת 2019 הגיעה בשורה חדשה עבור החולים מחקר ה-[1]SENSCIS שהתפרסם באותה שנה בניו אינגלנד הראה כי טיפול בשם נינטדניב (OFEV) יכול להאט את הפגיעה הריאתית כפי שמתבטא בהאטת קצב התדרדרות תפקודי הריאה. ממצא זה בעל משמעות רבה משום שנמצא קשר ישיר בין קצב ההתדרדרות הריאתית והסיכוי לתמותה בקרב החולים הללו.

במחקר, עקבו החוקרים אחר 576 חולים במחלת הסקלרודרמה שסובלים ממחלת ריאות אינטרסטיציאלית. מספר החולים משמעותי משום שזהו המחקר הגדול ביותר שנעשה עד היום בתחום מחלה זה. במחקר, שנמשך שנה, בחנו את ה?FVC (forced vital capacity) כמדד לכוח הנשימה, המתאפיין אצל חולים אלו בקצב הידרדרות משמעותי. המחקר הראה כי בקרב חולים שנטלו נינטדניב, קצב ההתדרדרות של ה-FVC הואט באופן משמעותי. בזאת מחקר SENCSIS היה הראשון שהציג תוצאות כאלו אצל חולים במחלת ריאה אינטרסטיציאלית הקשורה במחלה אוטואימונית.

והנה כעת מגיעה בשורה משמעותית אף יותר עם מחקר ההמשך, מחקר [2]SENCSIS ON. גם מחקר ההמשך נמשך שנה. העובדה כי מרבית החולים שהשתתפו במחקר הראשוני המשיכו במחקר ההמשך היא משמעותית שכן היא מראה את האמון שגילו החולים בתרופה. 247 מהמשתתפים היו חולים שבמחקר הראשון קיבלו פלצבו והפעם קיבלו את הטיפול בנינטדניב ו?200 מהמשתתפים הם חולים שקיבלו נינטדניב במחקר הראשון והמשיכו לקבל את התרופה במחקר ההמשך. תוצאות המחקר בקרב אותם חולים שקיבלו את הנינטדניב בשני המחקרים, הצביעו על כך שמצבם של אף אחד מהם לא החמיר, ולא הייתה כל נסיגה מהשיפור שהודגם במחקר הראשון. באשר לחולים שבמחקר הראשון קיבלו פלצבו וכעת קיבלו נינטדניב, נצפתה האטה של 40% בהתדרדרות כוח הנשימה (ב-FVC). במחקר נבחנו גם תופעות הלוואי ונמצא כי תופעות הלוואי הידועות, ובהן שלשולים, בחילות, הקאות וכאבי בטן, כולן היו במידה נשלטת ולא חלה החמרה משמעותית במחקר ההמשך.

ההצלחה פורצת הדרך במחקר SENCSIS הראשוני והצלחה נוספת במחקר ההמשך SENCSIS ON נחשבת למקרה נדיר יחסית. מחקרי המשך אחרים שהיו בעולם הסקלרודרמה נכשלו, כמו גם מחקרים ראשוניים שנכשלו טרם הגיעו לסיומם. החשיבות הרבה במחקרי המשך קשורה לעובדה שתוצאות המחקר שמתקבלות הן של שנה אחת, ואנו הרופאים לא יכולים תמיד לדעת מה יכול להתרחש לאחר מכן. לאחר שנה, כשהמחקר מסתיים, ייתכן והטיפול ייכשל או לעיתים יתגלו תופעות לוואי שעלולות לגרום להפסקת הטיפולים.

מחקרי ההמשך חשובים מאוד הן לקהילה הרפואית אך כמובן גם לחולים, על אחת כמה וכמה כשמדובר בחולים שפעמים רבות נמצאים באפלה. אלו הם החולים שלנו הסובלים ממחלת ריאה אינטרסטיציאלית בסקלרודרמה אשר מחקרים אלו מהווים עבורם נקודת אור ובמקרה זה מעניקים להם הוכחה טובה יותר לכך שהתרופה יכולה להוציא אותם מהחושך.

(*) הכותב הוא פרופ’ יאיר לוי, מנהל מחלקה פנימית ה’ בית חולים מאיר