חדשות

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן זריקה חד-שבועית לטיפול בחסר הורמון גדילה בילדים (מתוך הודעת ה-FDA)

30/08/2021

 

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור זריקה ראשונה מסוגה של הורמון גדילה פעם בשבוע לילדים עם חסר הורמון גדילה.

 

התכשיר Lonapegsomatropin (Skytrofa) מאושר לילדים במשקל של לפחות 11.5 ק"ג עם כישלון גדילה עקב הפרשה לא-מספקת של הורמון גדילה אנדוגני.

 

האישור הנוכחי מספק לילדים עם חסר הורמון גדילה ולבני המשפחה שלהם אפשרות טיפול חשובה. במחקרים השוואתיים, מתן התכשיר החד-שבועי הדגימה גדילה מהירה יותר לגובה לאחר 52 שבועות, בהשוואה ל-Somatropin. מתן הטיפול פעם בשבוע עשוי להפחית את נטל הטיפול ולהוות תחליף אפשרי למתן יומי של זריקות הורמון גדילה, אשר היוו את הטיפול המקובל במשך למעלה משלושה עשורים.

 

האישור כולל מתן הטיפול באמצעות מזרק אוטומטי ובאמצעות מחסנית, לאחר הוצאה תחילה מהמקרר, כך שבני המשפחה יכולים לאחסן את התרופה בטמפרטורת החדר למשך עד שישה חודשים.

 

האישור הנוכחי של Skytrofa מבוסס על תוצאות מחקר heiGHt Trial, מחקר בשלב 3 שערך השוואה בין מתן חד-שבועי של Skytrofa אל מול טיפול יומי ב-Genotropin ב-161 ילדים עם חסר הורמון גדילה, שלא קיבלו טיפול קודם. התוצא העיקרי היה מהירות הגדילה לגובה השנתית לאחר 52 שבועות עם מתן טיפול שבועי לעומת טיפול יומי בהורמון גדילה. תוצאי סיום אחרים כללו בין היתר אירועים חריגים, תגובות באתר הזריקה, היארעות נוגדנים כנגד הורמון גדילה הומאני ומהירות גדילה לגובה בשנה.

 

לאחר 52 שבועות, ההבדל בין הטיפול במהירות הגדילה לגובה בשנה עמד על 0.9 ס"מ בשנה (11.2 ס"מ בשנה עם Skytrofa, בהשוואה ל-10.3 ס"מ בשנה עם טיפול יומי ב-Genotropin). הממצאים ענו על התוצא העיקרי של העדר-נחיתות במהירות הגדילה לגובה בשנה עם Skytrofa והדגימו עוד גדילה שנתית לגובה שהייתה מהירה יותר עם Skytrofa לאחר 52 שבועות, בהשוואה להורמון גדילה יומי, עם פרופיל בטיחות דומה.

 

לא תועדו אירועים חריגים חמורים או הפסקת טיפול ב-Skytrofa. תופעות הלוואי הנפוצות בילדים כללו זיהום, שיעול, בחילות והקאות, דימום, שלשול, כאבי בטן וכאבי מפרקים ודלקות מפרקים. בשתי זרועות המחקר, החוקרים זיהו היארעות נמוכה של נוגדנים לא-מנטרלים זמניים כנגד הורמון גדילה הומאני ולא תוארו מקרים בהם הנוגדנים נותרו לאורך זמן.

 

מהסוכנות נמסר כי תתכן אינטראקציה בין Skytrofa ובין טיפול בגלוקוקורטיקואידים, טיפול פומי באסטרוגן, אינסולין ותכשירים אחרים לאיזון רמות הסוכר בדם.

 

מתוך הודעת ה-FDA

 

לידיעה ב-Healio

 

 

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני