חדשות

טיפול גנטי לאדרנולויקודיסטרופיה עשוי למנוע מוגבלות תפקודית (מתוך כנס ה-EBMT)

23/03/2021

 

טיפול גנטי ניסיוני, Elivaldogene Autotemcel (Eli-Cel), הדגים תוצאות מבטיחות במניעת מוגבלות תפקודית מג'ורית בחולים עם אדרנולויקודיסטרופיה (Adrenoleukodystrophy), כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו במהלך כנס ה-European Society for Blood and Bone Marrow Transplantation.

 

מחקר ALD-102 (בשלב 2/3) ומחקר ALD-104 (בשלב 3) כללו חולים עד גיל 17 שנים עם עדות למחלה מוחית מוקדמת, כפי שנקבע לפי בדיקת MRI עם גדוליניום ולפי דירוג חומרת המחלה באמצעות סולם Loes Score.

 

המשתתפים עברו ניוד תאי גזע עם Granulocyte-Colony Stimulating Factor, עם או בלי Plerixafor, ולאחר מכן עברו איסוף תאי גזע המטופויאטים ואפרזיס. במעבדה מרכזית, תאים חיוביים ל-CD34 נבחרו ונחשפו לוקטור המקודד ל-ABCD1 ולאחר מכן, התאים הללו הוחזרו לחולים.

 

מחקר ALD-102 כלל 32 חולים, כולל 27 חולים שענו על התוצא העיקרי ושרדו ללא מוגבלות תפקודית מג'ורית (אובדן תקשורת, עיוורון קורטיקאלי, צורך בהזנה באמצעות צינור, אובדן שליטה על סוגרים, תלות בכיסא גלגלים ואובדן מוחלט של תנועות רצוניות) לאחר שנתיים מהעירוי החד-פעמי. חולים אלו גם נכללו במחקר LTF-304, מחקר מעקב להערכת התוצאות ארוכות הטווח.

 

שני חולים נוספים נותרו במחקר בעת ניתוח הנתונים ושלושה פרשו מהמחקר, שניים בהחלטת החוקרים עקב שינויים בהדמיה וחולה אחד בשל התקדמות מוקדמת ומהירה של המחלה שהובילה למותו.

 

לאחר מתן העירוי, ב-31 מבין 32 חולים שנכללו במחקרי ALD-102 ו-LTF-304 תועדה מדד תפקוד נוירולוגי יציב. למרות שמדדי Loes עלו במהלך 1-2 שנים לאחר העירוי, ב-26 מבין 32 ולים המדדים נותרו יציבים לאחר מכן ובחלק מהחולים נרשמה ירידה במדדים אלו.

 

בעת הביקור האחרון, ב-28 מבין 32 חולים (88%) לא הייתה עדות לדלקת פעילה בבדיקת MRI עם גדוליניום.

 

שלושה אירועים חריגים נקשרו עם הטיפול הניסיוני: מקרה אחד של זיהום בנגיף BK בשלפוחית השתן ושני מקרים של הקאות בדרגה 1. אירועים חריגים אשר ייתכן וקשורים לטיפול הניסיוני במחקר ALD-104 כללו פנציטופניה בשני חולים. בעת הביקור האחרון, כ-13 חודשים לאחר העירוי, בשני החולים תועדה ספירת טסיות נמוכה. בנוסף, חולה אחד במחקר פיתח דלקת בחוט השדרה ממקור לא-ידוע.

 

מתוך כנס ה-EBMT

 

לידיעה במדסקייפ

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני
<