נוירולוגיה

לנוגדן של חברת Roche כנגד -עמילואיד בטא gantenerumab הוענק מעמד של טיפול פורץ דרך לטיפול במחלת אלצהיימר על ידי ה- FDA (הודעת רוש)

• Gantenerumab הוא נוגדן מחקרי הנמצא בשלב פיתוח פאזה III לטיפול במחלת אלצהיימר מוקדמת

• Gantenerumab הוא הנוגדן הראשון והיחיד כנגד עמילואיד הנחקר למתן תת עורי במחקרים קליניים מתקדמים לטיפול במחלת אלצהיימר תוכנית GRADUATE פאזה III הנערכת כיום עם gantenerumab צפויה לספק נתונים מקיפים במחצית השנייה של 2022

 חברת Roche  הודיעה כי ל- gantenerumab, נוגדן כנגד עמילואיד בטא אשר פותח למתן תת עורי, הוענק מעמד של טיפול פורץ דרך על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה- FDA) לטיפול באנשים החיים עם מחלת אלצהיימר. מעמד זה מבוסס על נתונים המראים כי gantenerumab הפחית משמעותית את משקעי העמילואיד במוח, סימן  פתולוגי אופייני של מחלת אלצהיימר, במחקרי ההמשך SCarlet RoAD ו- Marguerite RoAD בתווית  פתוחה הנערכים כיום, וכן במחקרים נוספים. מידע ממחקרים אלה הוטמע בתכנון אופטימלי של שני מחקרי שלב III גלובליים, אקראיים, מבוקרי פלצבו הנערכים כיום, GRADUATE 1 ו- 2. מחקרים מרכזיים אלה בודקים אתgantenerumabבקרב מעל 2,000 משתתפים במשך למעלה משנתיים, וצפויים להסתיים במחצית השנייה של 2022.

“מזה למעלה מעשור, אנו מחויבים לקידום המדע העוסק במחלת אלצהיימר, כמו גם את התרופה המחקרית שלנו gantenerumab, ואנו מצפים לספק מערך נתונים מקיף המקדם את הבנתנו הקולקטיבית של מחלה הרסנית זו,” כך לדברי ד”ר לוי גאראווי, M.D., Ph. D, מנהל רפואי ראשי ומנהל פיתוח המוצרים הגלובלי בחברת Roche. “מעמד זה של טיפול פורץ דרך מחזק את האמון שלנו ב- gantenerumab, אשר תהיה התרופה הראשונה במתן תת עורי לטיפול במחלת האלצהיימר, עם פוטנציאל למתן ביתי.”

סיווג של טיפול פורץ דרך נועד להאיץ את פיתוחן של תרופות המיועדות לטיפול במחלות חמורות או מסכנות חיים כאשר קיימת עדות ראשונית על כך שהן עשויות להדגים שיפור מהותי לעומת טיפולים קיימים  אשר קיבלו אישור FDAמלא. מעמד זה עבור gantenerumab מציין את הפעם ה- 39 בה הוענק מעמד של טיפול פורץ דרך למגוון התרופות של Roche.

מחלת אלצהיימר היא מחלה מתקדמת וקטלנית של המוח המתאפיינת בפגיעה בזיכרון, בכישורי שפה ובכישורי חשיבה אחרים, וכן בשינויים במצב הרוח ובהתנהגות. ההערכה היא כי שינויים ביולוגיים במוח מתחילים עשרות שנים לפני הופעת התסמינים הקליניים של המחלה. מחלת אלצהיימר היא הצורה הנפוצה ביותר של דמנציה, בה לוקים כיום מעל 55 מיליון איש ברחבי העולם, מספר הצפוי להגיע ל- 78 מיליון עד שנת 2030. המחלה מציבה אתגר עצום ההולך וגדל בפני בריאות הציבור, וצפויה לעלות לכלכלה העולמית 20 טריליון דולר במצטבר בעשור הקרוב, או 2.8 טריליון דולר בארה”ב בשנה עד שנת 2030. כ- 10 מיליון איש ברחבי העולם מאובחנים כסובלים ממחלת אלצהיימר מדי שנה. בהתחשב במורכבות הרפואית והחברתית של המחלה, יש להניח שיידרשו מספר כלים ואפשרויות טיפול על מנת לתת מענה לצרכים המרובים והמגוונים של אנשים החיים עם עמה.

Roche ו- Genentech ממשיכות לחקור גישות ומולקולות רבות העשויות להשפיע על מסלולים ביולוגיים מרכזיים במחלת אלצהיימר, לרבות עמילואידבטא וטאו, וכן כלים חדשניים המיועדים לאבחן את המחלה בצורה יעילה יותר ולתמוך ברופאים בניטור התקדמות המחלה.

אודות gantenerumab והתוכנית הקלינית שלו

Gantenerumab הוא נוגדן IgG1 מחקרי המיועד להיקשר לחלבוני עמילואידבטא שעברו אגרגציה ולסלק את משקעי העמילואיד במוח, סימן פתולוגי אופייני של מחלת אלצהיימר. Gantenerumab הפחית משמעותית את משקעיהעמילואיד במטופלים עם מחלה ספורדית במחקרי ההמשך בתווית פתוחה SCarlet RoAD ו- Marguerite RoAD, ובמקרים של אלצהיימר תורשתידומיננטי במחקר DIAN-TU-001. מידע ממחקרים אלה הוטמע בתכנון האופטימלי של שני מחקרי שלב III גלובליים, אקראיים, מבוקרי פלצבו הנערכים כיום, GRADUATE 1 ו- 2. 

ניסויי GRADUATE המרכזיים בוחנים את ההשפעה של gantenerumab על עומס העמילואיד ועל סמנים ביולוגיים של התקדמות המחלה, כמו גם את הבטיחות והיעילות של gantenerumab בקרב אנשים עם אלצהיימר מוקדם (תסמינים פרודרומליים עד קלים). המחקרים כוללים מעל 2,000 חולים המטופלים למשך למעלה משנתיים בעד 350 מרכזי מחקר ביותר מ- 30 מדינות ברחבי העולם. הם בוחנים מינון מטרה חודשי של 1,020 מ”ג עם טיטרציהאופטימלית, במטרה למקסם את החשיפה ולמזער שינויים במינון לאורך תקופת המחקר לשם זיהוי טוב יותר של תועלת קלינית פוטנציאלית. שני המחקריםצפויים להסתיים במחצית השנייה של 2022.

מחקרים נוספים הבוחנים את gantenerumab לטיפול במחלת אלצהיימר כוללים:

• Open RoAD, מחקר הארכה בתווית פתוחה של מחקרי ההמשך הקודמים SCarlet RoAD ו- Marguerite RoAD להמשך בחינת הבטיחות והסבילות של מתן ארוך טווח של gantenerumab במשתתפים עם המחלה.

• GRADUATION, מחקר בתווית פתוחה לבחינת ההשפעות הפרמקודינמיות (PD) של מתן חד שבועי של gantenerumabבמשתתפים עם אלצהיימר בשלב מוקדם. מבנה המחקר דומה למחקרי GRADUATE וכולל את האפשרות למתן בבית על ידי מטפל.

• מחקר המשך אקספלורטורי בתווית פתוחה של DIAN-TU-001, אשר מטרתו להתבסס על מידע שהתקבל ממחקר DIAN-TU-001, ולהמשיך לחקור את הקשר בין שינויים בסמנים ביולוגיים לממצאים קוגניטיביים וקליניים בקרב אנשים עם מחלת אלצהיימר אוטוזומלית דומיננטית (ADAD).

אודות חברת Roche בחקר מחלת האלצהיימר

במשך עשרות שנים, קבוצות בעלי עניין, האקדמיה, התעשייה וקהילת הבריאות הרחבה קידמו באופן קולקטיבי את ההבנה של מחלת האלצהיימר – בתקווה שכל צעד יסייע להתקדמות בטיפול במחלה הרסנית זו. בהתחשב במורכבות של מחלת האלצהיימר ברמת המחלה עצמה וברמה החברתית, אנו צופים את הצורך במספר אפשרויות טיפול אשר יתנו מענה לצרכים המרובים והמגוונים של כל האנשים החיים עם המחלה ואלה המטפלים בהם. כחברה הפועלת הן בתחום התרופות והן בדיאגנוסטיקה, אנו בעמדה ייחודית לתרום להתקדמות זו באמצעות מחקרים הבוחנים תרופות ניסיוניות למטרות, סוגים ושלבים שונים של מחלת אלצהיימר ולספק בדיקות לאיתור, אבחון ומעקב אחר המחלה. אנו מקווים כי המחקר המתמשך שלנו יוביל להתקדמות מדעית העשויה להשפיע על מיליוני אנשים. כמו כן, אנו פועלים במסגרת שיתופי פעולה עם מעל ל- 70 ארגונים מכל רחבי מגזרהבריאות כדי להאיץ את ההתקדמות ולשפר את הטיפול באנשים עם מחלת אלצהיימר.

 אודות חברת Roche במדעי המוח

מדע המוח הוא מוקד מרכזי של מחקר ופיתוח בחברת Roche. מטרת החברה היא לעסוק במדע פורץ דרך כדי לפתח טיפולים חדשים המסייעים בשיפור חייהם של הסובלים ממחלות כרוניות בעלות פוטנציאל הרסני. 

חברת Roche חוקרת מעל שתים-עשרה תרופות לטיפול במחלות נוירולוגיות, הכוללות טרשת נפוצה, מחלת אלצהיימר, מחלת הנטינגטון, מחלת פרקינסון, מחלות ניוון שרירים ע”ש דושן והפרעות בספקטרום האוטיסטי. יחד עם השותפים שלנו, אנו מחויבים להרחיב את גבולות ההבנה המדעית כדי לפתור חלק מהאתגרים הקשים ביותר במדעי המוח כיום.

אודות חברת Roche

Roche היא חברה גלובלית מובילה בתחום התרופות והדיאגנוסטיקה, המתמקדת בקידום המדע למען שיפור חיי האדם. שילוב העוצמות בתחומי התרופות והדיאגנוסטיקה כמו גם היכולות הגדלות בתחום הפקת תובנות רפואיות מבוססות נתונים מאפשרים ל-Roche לספק רפואה מותאמת אישית. החברה עובדת עם שותפים במגזר הרפואי על מנת לספק את הטיפול המיטבי לכל אדם.

Roche היא חברת הביוטכנולוגיה הגדולה בעולם, בעלת תרופות ייחודיותבתחומי האונקולוגיה, אימונולוגיה, מחלות זיהומיות, מחלות עיניים ומחלות של מערכת העצבים המרכזית. כמו כן, Roche היא החברה המובילה בעולם בתחומי דיאגנוסטיקה in vitro ודיאגנוסטיקה של מחלות סרטן המבוססת על רקמה, וכן חברה חלוצה בתחום הטיפול בסוכרת. בשנים האחרונות, חברת Roche השקיעה במיפוי גנומי ושיתופי פעולה בתחום נתוני העולם האמיתי, והפכה לשותפה מובילה בתעשייה בתובנות רפואיות.

חברת Roche, אשר נוסדה בשנת 1896, ממשיכה בחיפושיה אחר דרכים טובות יותר למניעה, אבחון וטיפול במחלות, במטרה לתרום תרומה בת קיימא לחברה.כמו כן, החברה שואפת לשפר את נגישותם של מטופלים לחידושים רפואיים באמצעות שיתוף פעולה עם כל בעלי העניין הרלוונטיים. למעלה משלושים תרופות אשר פותחו על ידי חברת Roche כלולות ברשימות המודל לתרופות חיוניות של ארגון הבריאות העולמי, ביניהן תרופות אנטיביוטיות מצילות חיים, תרופות נגד מלריה ותרופות לטיפול בסרטן. יתרה מכך, חברת Roche זכתה להכרה כמובילת הענף בקיימות בתוך תעשיית התרופות במשך 12 שנים ברציפות על פי מדדי הקיימות של Dow Jones (DJSI).

קבוצת Roche, שמשרדיה הראשיים ממוקמים בבאזל, שווייץ, פועלת בלמעלה מ- 100 מדינות, ובשנת 2020 העסיקה מעל 100,000 איש ברחבי העולם. בשנת 2020, השקיעה חברת Roche 12.2 מיליארדCHF במחקר ופיתוח, ומכירותיה הסתכמו ב- 58.3 מיליארד CHF . Genentech, הממוקמת בארה”ב, היא חברה בבעלות מלאה של קבוצת Roche. Roche היא בעלת המניות העיקרית בחברתChugai Pharmaceutical ביפן. למידע נוסף, אנא בקרו באתר  http://www.roche.com

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה