חדשות

קדימהסטם מודיעה על כוונתה להגיש בקשה לשינוי פרוטוקול הניסוי הקליני Phase 1/2a במחלת ה- ALS לאור תוצאות הביניים החיוביות שפורסמו לאחרונה

17/11/2019

הודעת קדימהסטם

 

בכוונת החברה לבחון בטיחות ויעילות של מתן חוזר של המינון הנמוך של תאי ®AstroRx לקבוצת הטיפול השלישית בניסוי

רמי אפשטיין, מנכ"ל קדימהסטם: "אנו החברה הראשונה בעולם המטפלת בחולי ALS בתאי אסטרוציטים. לאור תוצאות הביניים החיוביות, אנו מקווים כי מתן חוזר של המינון הנמוך ישיג השפעה תרפויטית מתמשכת ויקדם אותנו שלב נוסף בדרך להבאת בשורה לחולים במחלה חשוכת מרפא זו."

 

 קדימהסטם, חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (Cell Therapy), הודיעה היום כי בכוונתה להגיש בקשה לוועדה האתית ולמשרד הבריאות לעריכת שינוי בפרוטוקול הניסוי הקליני Phase 1/2a במחלת ה- ALS, המתנהל בימים אלה.

 

®AstroRx, מוצר "מדף" המפותח ומיוצר על ידי החברה ברמת איכות קלינית מורכב מתאי אסטרוציטים (תאי התמך של מערכת העצבים). תוצאות הביניים החיוביות  בקבוצת הטיפול הראשונה (cohort A) שפורסמו בספטמבר 2019, הדגימו יעילות ראשונית מבלי שדווחו תופעות לוואי חמורות (SAE) הקשורות לטיפול. תוצאות הביניים המדווחות הראו האטה משמעותית בעלת מובהקות סטטיסטית (p=0.0023) בקצב התדרדרות המחלה במהלך שלושת החודשים שלאחר הטיפול במינון חד פעמי נמוך של (100x106) תאי ®AstroRx.

 

לאור התוצאות האמורות, מטרת השינוי המבוקש הינה בחינת בטיחות ויעילות של מתן חוזר (repeated dose) של המינון הנמוך ביותר (100x106) של תאי ®AstroRx לקבוצת הטיפול השלישית בניסוי (cohort C), בהפרש של 2-3 חודשים בין שתי ההזרקות, במקום 2 הזרקות של תאי ®AstroRx במינון בינוני של ((250x106, כפי שתוכנן במקור. כמו כן, במסגרת השינוי המוצע לפרוטוקול, קבוצת הטיפול הרביעית (cohort D) תכלול מתן 2 הזרקות של תאי AstroRx® במינון של (250x106) בהפרש של 2-3 חודשים ביניהן (כפי שתוכנן במקור ב- cohort C). ההחלטה האם לבצע את קבוצת הטיפול הרביעית תתבסס על התוצאות שתתקבלנה בקבוצות הטיפול הקודמות.

 

הניסוי הקליני Phase 1/2a מצוי כעת בשלב מתן ההזרקות של קבוצת הטיפול השנייה (cohort B), במינון חד פעמי (250x106) של תאיAstroRx® . אין שינוי בלוח הזמנים לפרסום התוצאות הסופיות של קבוצות הטיפול הראשונה והשנייה, אשר צפויות להתקבל כמתוכנן עד סוף שנת 2019 וברבעון השלישי של שנת 2020, בהתאמה. תוצאות קבוצת הטיפול השלישית צפויות להתקבל במחצית הראשונה של שנת 2021.

 

במקביל להתקדמות הניסוי הקליני Phase 1/2a, בכוונת החברה להמשיך בדיונים עם ה- FDA במהלך שנת 2020 לצורך הגשת בקשת אישור IND במחצית הראשונה של שנת 2021, שמטרתה להתקדם לשלב הניסוי הקליני הבא במחלת ה- ALS במספר מרכזים רפואיים בינלאומיים להם יסופק מוצר ה- AstroRx® במתכונתו הנוכחית או כמוצר קפוא אשר מצוי כעת בתהליך פיתוח בחברה. המוצר הקפוא צפוי לאפשר הפחתת עלויות ייצור ושיפור היבטים לוגיסטיים. השלמת הוכחת ההיתכנות הראשונה של המוצר הקפוא צפויה במחצית 2020.

 

רמי אפשטיין, מנכ"ל קדימהסטם, מסר: "אנו החברה הראשונה בעולם המטפלת בחולי ALS בתאי אסטרוציטים. לאור תוצאות הביניים החיוביות, אנו מקווים כי מתן חוזר של המינון הנמוך ישיג השפעה תרפויטית מתמשכת ויקדם אותנו שלב נוסף בדרך להבאת בשורה לחולים במחלה חשוכת מרפא זו."

 

 

אודות AstroRx®

AstroRx® הוא מוצר תרפויטי המכיל תאים באיכות קלינית המפותח ומיוצר על ידי קדימהסטם במתקני הייצור של החברה העומדים בתקן GMP. המוצר מורכב מתאי אסטרוציטים (תאי התמך של מערכת העצבים) בריאים ומתפקדים שעברו תהליך התמיינות שפותח בחברה מתאי גזע עובריים (human Embryonic Stem Cells - hESC). תפקיד האסטרוציטים הנו להגן על הנוירונים המוטוריים הנפגעים במחלה, דרך מספר מנגנוני פעולה. הטכנולוגיה של החברה מאפשרת הזרקה של תאי AstroRx® אל נוזל חוט השדרה של חולי ALS, במטרה לתמוך בתאים הפגועים של החולה ובכך להאט את קצב התדרדרות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת החיים של המטופלים. AstroRx® נמצא בטוח ויעיל בניסויים פרה-קליניים וקיבל מעמד של תרופת יתום מה- FDA.

 

אודות ALS

ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis), הנה מחלה סופנית ניוונית של מערכת העצבים המרכזית המתקדמת במהירות ופוגעת בתאי עצב מוטוריים ששולטים בפעילות השרירים. ALS גורמת לחולשת שרירים, אובדן יכולות מוטוריות, שיתוק, בעיות נשימה ולבסוף מוות. תוחלת החיים הממוצעת של חולי ALS היא כ- 2-5 שנים. לפי הערכת ה-  ALS Therapy Development Instituteישנם כ-450,000 חולי ALS ברחבי העולם, מתוכם כ- 30,000 בארה"ב לבדה. על פי ארגון ALS Foundation for Life, עלות הטיפול השנתית הממוצעת לטיפול בחולה ALS בארה"ב מוערכת בכ-200,000 דולר. כלומר, עלות הטיפול השנתית בארה"ב לבדה עבור כלל חולי ה-ALS היא כ-6 מיליארד דולר.

 

אודות קדימהסטם

קדימהסטם הנה חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (Cell Therapy), המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים לכדי תאים פעילים באיכות קלינית. AstroRx®, תכנית הפיתוח המובילה של החברה, הינו מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS, המצוי כעת בניסוי קליני Phase 1/2a. בנוסף, החברה עורכת ניסויים פרה-קליניים ב- IsletRx, מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין. קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ' רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של Rebif®, תרופת בלוקבסטר לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם. קדימהסטם נסחרת בבורסה בתל אביב (ת"א:KDST).

למידע נוסף: https://www.kadimastem.com/

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2020 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני
<