מאת ד”ר יוליה וקסמן
השבוע התפרסמו ב- NEJM תוצאות מחקר ה- KarMMa שהוא מחקר פאזה שניה שכלל 128 מטופלים לאחר שלושה קווי טיפול וטופלו ב- idecabtagene vicleucel שהוא CAR-T מסוג BCMA (נקרא גם bb2121 או ide-cel) ופותח על ידי BMS ו- Bluebird Bio.
המחקר כלל 128 מטופלים כאשר אוכלוסיית המטופלים הייתה אוכלוסייה עמידה עם פרוגנוזה מאוד רעה (ההישרדות החציונית הצפויה היא 8-9 חודשים וה- PFS הצפוי הוא 3-4 חודשים)- מספר חציוני של 6 קווי טיפול, 84% טריפל רפרקטורים (כלומר עמידים למעכב פרוטאוזום, לאימונומודולטורים ולנוגדן מונוקלונלי ל-CD38), מחצית המטופלים עם מאסת מחלה גדולה (המוגדרת כמעל 50% תאי פלסמה במח העצם), 39% עם מחלה אקסטרמדולרית (מחוץ למח העצם) ו- 35% מהמטופלים עם ציטוגנטיקה רעה (המוגדרת כ- del(17p), t(4;14), t(14;16)). 94% מהמטופלים עברו השתלת מח עצמית בעבר.
מטרת המחקר הראשונית הייתה להעריך את שיעורי התגובה (overall response rate) שהייתה 73% כאשר שליש מהמטופלים השיגו תגובה מלאה או יותר (CR/sCR) ו- 54% השיגו תגובה חלקית טובה מאוד או יותר (sCR/CR/VGPR). ה- PFS החציונית הייתה 8.8 חודשים ואף גבוהה יותר (20.2 חודשים) במטופלים שהשיגו תגובות עמוקות.
החוקרים השתמשו בטווח המינונים הבא 150×106 – 450×106 ונראה שהמינון היעיל ביותר הוא 450×106 , מה שמדגיש את העובדה שכמות תאים גדולה נמצאת בקורלציה ל- expansion של התאים, לסיכוי להגיב ולתגובה ממושכת. בנוסף, הטיפול היה יעיל גם בתתי קבוצות בסיכון כמו חולים עם מחלה אקסטרמדולרית וחולים המבוגרים).
טיפול חוזר ב- ide-cel ב-28 חולים שנשנו לא היה מאוד מבטיח, עם 6 חולים שהגיבו ומשך תגובה שנע בין 1.9 ל- 6.8 חודשים.
מבחינת פרופיל בטיחות תופעות הלוואי השכיחות היו ציטופניות עמוקות שהיו בחלקן תוצאה של ה- lymphodepleting chemotherapy שניתן טרם מתן ה- ide-cel. בנוסף cytokine release syndrome קרתה ב- 84% מהמטופלים, בעיקר בדרגה 1-2.
ה- ide-cel צפוי להיות מאושר FDA לטיפול במיאלומה בסוף החודש.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!