חדשות

לראשונה בעולם: ה – FDA אישר טיפול בתסמונת הנדירה ביותר בעולם

16/12/2020

ה-FDA, מנהל התרופות והמזון האמריקאי, אישר את התרופה זוקינוי אשר מפחיתה את הסיכוי למוות כתוצאה מתסמונת פרוגריה ולמינופתיה פרוגרידית מגיל שנה ומעלה הגורמות להזדקנות מהירה.

התסמונות הללו הינן מחלות גנטיות נדירות הגורמות להזדקנות מוקדמת ולמוות בטרם עת המשפיע רבות על חייהם של אותם אנשים, זוקינוי היא התרופה הראשונה שמאושרת לתסמונות אלו.   

מטופלים החולים בתסמונת הללו סובלים ממחלות לב וכלי דם מואצות בעקבות הצטברות פרוגרין פגום או חלבון דמוי פרוגרין בתאים. מרבית החולים מתים לפני גיל 15 כתוצאה מאי ספיקת לב, התקף לב או שבץ מוחי. עד לפני אישור התרופה זוקינוי, אפשרויות הטיפול היחידות כללו טיפול תומך וטיפולים המכוונים לסיבוכים הנובעים מהמחלה.

התרופה זוקינוי ניתנת דרך הפה ומסייעת במניעת הצטברות פרוגרין פגום או חלבון דמוי פרוגרין. היעילות של התרופה לתסמונות אלה הודגמה על 62 חולים, בעל זרוע אחת אשר הושוו לחולים ממאגר היסטורי של חולים שלא טופלו בתרופה. נמצא כי תוחלת חייהם של אלו שטופלו בזוקונוי עלה בממוצע ב 2.5 שנים במעקב של 11 שנים.

לחצו כאן למידע המלא 

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני
<