חדשות

הושלם מתן AstroRx® לקבוצת הטיפול השנייה בניסוי הקליני Phase 1/2a במחלת ה- ALS (הודעת קדימהסטם)

23/12/2019

הודעת קדימהסטם

החולים בקבוצה זו טופלו במתן חד-פעמי של 250 מיליון תאי AstroRx®

החברה נערכת להמשך הניסוי הקליני כמתוכנן. התוצאות הסופיות בקבוצת הטיפול השנייה צפויות להתקבל במהלך אוגוסט 2020

 

קדימהסטם,  חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (Cell Therapy), הודיעה היום כי השלימה טיפול בכל 5 המטופלים שנכללו בקבוצת הניסוי השנייה (cohort B) בניסוי קליני Phase 1/2a לטיפול בחולים במחלת ה- ALS (מחלת ניוון שרירים סופנית). בקבוצה זו טופלו החולים במתן חד-פעמי של 250 מיליון (250x106) תאי AstroRx®.

 

מטרת הניסוי העיקרית הנה הערכת בטיחות המוצר התאי AstroRx®. AstroRx® הנו מוצר "מדף" המפותח ומיוצר על ידי החברה ברמת איכות קלינית, המורכב מתאי Astrocytes (תאי התמך של מערכת העצבים) ומוזרק לנוזל חוט השדרה של חולי ALS. מטרתו המשנית של הניסוי כוללת את הערכת יעילות הטיפול התאי.

 

החברה נערכת להמשך הניסוי הקליני כמתוכנן, כאשר עם השלמת הטיפול יתבצע מעקב של 6 חודשים אחר המטופלים  כמו כן, חולה ראשון בקבוצת הטיפול השלישית (cohort C) כבר גויס לניסוי, כאשר בקבוצה זו כל חולה יטופל בשתי הזרקות בהפרש של 2-3 חודשים ביניהן במטרה לבחון את הבטיחות והיעילות של מתן חוזר (repeated dose) של תאי ®AstroRx לאורך זמן. כפי שדווח, לאור תוצאות הביניים של קבוצת הטיפול הראשונה (cohort A), אשר הצביעו על האטה משמעותית בעלת מובהקות סטטיסטית בקצב התקדמות המחלה במהלך שלושת החודשים שלאחר טיפול במינון חד פעמי של 100 מיליון (100x106) תאי ®AstroRx, פועלת החברה לקבלת אישור לשינוי פרוטוקול הניסוי למתן חוזר (repeated dose) של מינון זה בקבוצת הטיפול השלישית (cohort C).

 

התוצאות הסופיות של קבוצות הטיפול הראשונה והשנייה צפויות להתקבל כמתוכנן עד סוף שנת 2019 ובמהלך אוגוסט 2020, בהתאמה. תוצאות קבוצת הטיפול השלישית צפויות להתקבל במחצית הראשונה של שנת 2021.

 

רמי אפשטיין, מנכ"ל קדימהסטם,(בתמונה) מסר: "אנו שמחים להשלים אבן דרך נוספת בניסוי הקליני במוצר המדף שלנו לטיפול ב- ALS. סיום מתן הטיפול ל-5 חולים נוספים במסגרת קבוצת הניסוי השנייה מקדם אותנו צעד נוסף ומשמעותי בניסוי הקליני, כאשר עד היום 10 חולי ALS קיבלו את הטיפול שלנו. בתום תקופת המעקב וקבלת תוצאות סופיות של קבוצת הטיפול השנייה, נוכל  לבחון את השפעת מתן מינון חד פעמי מוגדל של 250 מיליון תאים על בטיחות המוצר וכן על יעילותו, בהשוואה לקבוצת הטיפול הראשונה שקיבלה מינון נמוך יותר."

 

פרופ' מישל רבל  , המייסד והמדען הראשי של החברה, הוסיף כי "תוצאות קבוצת הטיפול הבאה, הקבוצה השלישית של הניסוי, בה כל חולה יטופל בשתי הזרקות בהפרש של 2-3 חודשים ביניהן, יאפשרו לנו לבחון לעומק את בטיחותו ויעילותו לאורך זמן של טיפול חוזר, בהשוואה לטיפול חד פעמי שניתן בשתי קבוצות הטיפול הראשונות. התוצאות שיתקבלו עבור קבוצות הטיפול השונות יהוו בסיס להגדרת המינון ומשטר הטיפול בתאי AstroRx® באופן שיוכל להשיג את התוצאות הטובות ביותר עבור החולים לאורך זמן."

 

אודות AstroRx®

AstroRx® הוא מוצר תרפויטי המכיל תאים באיכות קלינית המפותח ומיוצר על ידי קדימהסטם במתקני הייצור של החברה העומדים בתקן GMP. המוצר מורכב מתאי אסטרוציטים (תאי התמך של מערכת העצבים) בריאים ומתפקדים שעברו תהליך התמיינות שפותח בחברה מתאי גזע עובריים (human Embryonic Stem Cells - hESC). תפקיד האסטרוציטים הנו להגן על הנוירונים המוטוריים הנפגעים במחלה, דרך מספר מנגנוני פעולה. הטכנולוגיה של החברה מאפשרת הזרקה של תאי AstroRx® אל נוזל חוט השדרה של חולי ALS, במטרה לתמוך בתאים הפגועים של החולה ובכך להאט את קצב התדרדרות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת החיים של המטופלים. AstroRx® נמצא בטוח ויעיל בניסויים פרה-קליניים ומצוי כעת בניסוי קליני Phase 1/2a. AstroRx® קיבל מעמד של תרופת יתום מה- FDA.

 

אודות ALS

ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis), הנה מחלה סופנית ניוונית של מערכת העצבים המרכזית המתקדמת במהירות ופוגעת בתאי עצב מוטוריים ששולטים בפעילות השרירים. ALS גורמת לחולשת שרירים, אובדן יכולות מוטוריות, שיתוק, בעיות נשימה ולבסוף מוות. תוחלת החיים הממוצעת של חולי ALS היא כ- 2-5 שנים. לפי הערכת ה-  ALS Therapy Development Instituteישנם כ-450,000 חולי ALS ברחבי העולם, מתוכם כ- 30,000 בארה"ב לבדה. על פי ארגון ALS Foundation for Life, עלות הטיפול השנתית הממוצעת לטיפול בחולה ALS בארה"ב מוערכת בכ-200,000 דולר. כלומר, עלות הטיפול השנתית בארה"ב לבדה עבור כלל חולי ה-ALS היא כ-6 מיליארד דולר.

 

אודות קדימהסטם

קדימהסטם הנה חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (Cell Therapy), המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים לכדי תאים פעילים באיכות קלינית. AstroRx®, תכנית הפיתוח המובילה של החברה, הינו מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS, המצוי כעת בניסוי קליני Phase 1/2a. תכנית פיתוח נוספת של החברה הינה IsletRx, מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין, אשר הדגים בטיחות ויעילות בניסוי פרה-קליני ומצוי בשלב ניסויים פרה-קליניים נוספים. קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ' רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של Rebif®, תרופת בלוקבסטר לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם. קדימהסטם נסחרת בבורסה בתל אביב (ת"א:KDST).

למידע נוסף: https://www.kadimastem.com/

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2020 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני
<