חדשות

תוצאות מבטיחות ל-Afamelanotide בחולים עם Erythropoietic Protoporphyria (מתוך JAMA Dermatology)

02/04/2020

 

במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות תוצאות מבטיחות לטיפול ב- Afamelanotide בחולים עם Erythropoietic Protoporphyria (EPP).

 

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי EPP הינה הפרעה תורשתית נדירה בייצור הם, הנובעת ממוטאציות ב-FECH או ALAS2. המחלה גורמת לרגישות יתר כואבת לאור. Afamelanotide הינו אנאלוג פוטנטי של α-MSH (Alpha-Melanocyte Stimulating Hormone) המעלה ייצור Eumelanin ומעודד מסלולים נוגדי-דלקת ונוגדי-חמצון.

 

החוקרים בחנו את תוצאות טיפול ב- Afamelanotide במחקר להערכת היעילות והבטיחות של הטיפול ב-117 חולים עם EPP. הטיפול ניתן כשתל תת-עורי במינון 16 מ"ג, בשחרור-מבוקר, עם מרווח של לפחות 60 ימים ולכל היותר 4 שתלים בשנה.

 

בשבוע הראשון, משך הזמן שבילו המטופלים בחוץ עלה בממוצע של 1.85 שעות בשבוע עם Afamelanotide (p=0.06). לאחר חמישה שבועות, משך הזמן שבילו המטופלים בחוץ עלה בהיקף ממוצע של 6.14 שעות שבועיות (p<0.001). משך הזמן ששהו המטופלים בחוץ עלה בממוצע של 1.4 שעות שבועיות בכל שנה במהלך הטיפול (p=0.04).

 

בנוסף, החוקרים זיהו שיפור של 14% באיכות החיים עם Afamelanotide, שיפור אשר עלה עם גיל המטופל. מספר התגובות הפוטוטוקסיות עלה בתחילת הטיפול ב- Afamelanotide אך פחת לאחר מכן, כאשר החולים ניסו לזהות את הסף החדש שלהם של חשיפה לאור.

 

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו בחילה, עייפות/כאבי שרירים, הסמקה ובחילה עם כאבי ראש. כל התופעות הללו חלפו מעצמן בתוף 1-2 ימים מהצבת השתל. לא תועדו אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול.

 

החוקרים מדגישים כי הטיפול ב- Afamelanotide אינו מוביל לריפוי EPP וכי למרות השיפור עם הטיפול התרופתי, עדיין יש להגביל את החשיפה לאור שמש.

 

JAMA Dermatology, online March 18, 2020

 

לידיעה במדסקייפ

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2020 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני