טיפול ננו-חלקיקי ב-ALS מראה תוצאות מעודדות (AAN 2022 annual meeting)

מאת יהונתן ניסן, סטודנט לרפואה באוניברסיטת תל אביב ופרמדיק

מחקר חדש שהוצג ב-American Academy of Neurology 2022 annual meeting הראה כי טיפול חדשני לטרשת אמיוטרופית צידית (ALS) המכוון לקידום רה-מיאלינציה הראה סימני יעילות בניסוי בפאזה 2, אם כי הוא לא עמד בתוצא העיקרי של המחקר, שהוא השינוי במדד היחידה המוטורית המסוכמת (MUNIX) מנקודת הבסיס לשבוע 36.

התרופה שנבדקה, CNM-Au8, בעלת מנגנון פעולה חדשני. “זו גישה חדשה לגמרי. השתמשנו בה באופן משלים עם רילוזול והיא נסבלה היטב, אז אני רואה בה טיפול נוסף”, אמר החוקר הראשי. רילוזול (Rilutek), שקיבלה את אישור מינהל המזון והתרופות ב-1995, מעכבת שחרור גלוטמט כדי למנוע רעילות אקסיטוטית, אשר מאמינים כי היא משחקת תפקיד ב-ALS, מחלת הנטינגטון, איסכמיה ומחלות ניווניות חריפות וכרוניות אחרות. התרופה הנוספת המאושרת על ידי ה-FDA ל-ALS היא Edaravone (Radicava) שאושרה ב-2017.

CNM-Au8 לעומת זאת, מורכבת מננו-גבישי זהב פעילים קטליטית שחוצים את מחסום הדם-מוח, אך ללא הרעילות הקשורה לתרכובות זהב סינטטי אחרות, לדברי החברה. התרופה מייצבת את המיטוכונדריה ומפחיתה הצטברות של חלבון TDP-43, שקשור להתפשטות ALS דרך המוח.

המחקר כלל תקופת טיפול כפול סמיות במשך 36 שבועות ולאחריה מעקב ארוך טווח. 23 חולים קיבלו 30 מ”ג CNM-Au8, ו-22 קיבלו פלצבו. ב-36 השבועות הראשונים, לקבוצת הטיפול היה סיכוי גבוה יותר לעצירת התקדמות מחלה, המוגדרת כמוות, טרכאוסטומיה, הנשמה לא פולשנית או שימוש בצינור הזנה (P = 0.0125). החוקרים השוו גם את ההסתברות לחוות ירידה של פחות מ-6 נקודות ב-Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Scale. לאחר 12 שבועות, הוא היה לערך 85% בשתי הקבוצות. לאחר 24 שבועות, הציון היה כ-60% עד 50% לטובת קבוצת CNM-Au8, ובשבוע 36 כ-50% עד 20% (P = .0350). לאחר 36 שבועות, איכות החיים כפי שנמדדה על ידי ALS Specific Quality of Life-Short Form הייתה טובה יותר בקבוצת הטיפול (שינוי ממוצע, 0.9; P = .0177). בנוסף, ההישרדות הייתה טובה יותר בקבוצת הטיפול לאחר 96 שבועות (HR 0.2974; P = .0068). יתרון זה נחווה גם על ידי מטופלים שקיבלו תרופה לאורך כל המחקר (HR 0.36; CI 95%, 0.12-1.1) וגם בקרב אלו שהחלו בטיפול פלצבו והמירו לתרופה פעילה במהלך תקופת המעקב ארוך הטווח (HR , 0.24; CI 95%, 0.064-0.88).

לכתבה ב-Medscape

אבחנות: ALS & degenerative disease, Neurologic Other, pharmacology
קטגוריות: חדשות

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה לבטל

יש להתחבר למערכת כדי לכתוב תגובה.

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

מנהל המזון והתרופות האמריקאי הסיר את אישור הטיפול ב-Melphalan לטיפול במיאלומה נפוצה (מתוך הודעת ה-FDA)
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על החלטה סופית להסרת אישור הטיפול ב-Melphalan (מלפלן) כנגד מיאלומה נפוצה לאור חשש בנוגע לבטיחות הטיפול התרופתי. הסוכנות אישרה מתן Melphalan לטיפול בשילוב עם Dexamethasone לטיפול בחלק מהחולים עם מיאלומה נפוצה בפברואר 2021 תחת תכנית אישור מואץ. מספר חודשים מאוחר יותר, בחודש יולי, מנהל המזון והתרופות […]
התועלת של אנטרסטו בטיפול בחולים מאושפזים עם החמרת אי-ספיקת לב (J Am Coll Cardiol)
במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American College of Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, התומכות בתועלת של טיפול ב-Sacubitril/Valsartan (אנטרסטו) בחולים מאושפזים בשל החמרת אי-ספיקת לב. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין נתונים אודות היעילות והבטיחות של טיפול באנטרסטו בחולים מאושפזים עם אי-ספיקת לב לאורך ספקטרום מקטע הפליטה של חדר שמאל. הם […]
טיפול ב-Lanadelumab מפחית התקפי אנגיואדמה תורשתית (J Allergy Clin Immunol)
בחולים עם אבחנה של אנגיואדמה תורשתית תועדה ירידה בשיעור ההתקפים החודשי עם טיפול ב- Lanadelumab, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שהוצגו כפוסטר במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Allergy, Asthma & Immunology. לאחר שלושה שבועות, תועדה ירידה של 80% בשיעור התלקחויות אנגיואדמה תורשתית. הניתוח המלא של מחקר EMPOWER בשלב 4 כלל 113 חולים (גיל […]
פרוטוקול מחקר Hypobar להערכת מקומו של Canagliflozin להקלה על אירועי היפוגליקמיה לאחר ניתוח בריאטרי (Diabet Med)
במאמר חדש שפורסם בכתב העת Diabetic Medicine מדווחים החוקרים על הפרוטוקול של מחקר קליני בשם HypoBar I להערכת מקומו של Canagliflozin בטיפול להקלה על אירועי היפוגליקמיה לאחר ניתוח בריאטרי. היפוגליקמיה לאחר ניתוח בריאטרי הינו סיבוך נדיר אך מגביל מאוד, אשר לרוב מדווח לאחר ניתוח מעקף קיבה. הפתופיזיולוגיה בבסיס היפוגליקמיה לאחר ניתוח בריאטרי אינה מובנת היטב […]
מה בין רמות ויטמין D בדם ובין הסיכון לחרדה במבוגרים בארצות הברית? (Front Nutr)
במאמר שפורסם בכתב העת Frontiers in Nutrition מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה קשר הפוך בין רמות ויטמין D בדם ובין הסיכון לחרדה בקרב מבוגרים בארצות הברית, כאשר באלו עם חסר ויטמין D תועד סיכון גבוה יותר משמעותית לחרדה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים העלו את האפשרות לקשר בין ויטמין D […]
טיפול תרופתי כנגד ADHD מלווה בהפחתת הסיכון לאובדנות ואשפוזים (JAMA Netw Open)
חלק מהתרופות הסטימולנטיות המשמשות לטיפול בהפרעת קשב, ריכוז והיפראקטיביות (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) מלוות בסיכון מופחת לאשפוזים מסיבות פסיכיאטריות ומסיבות לא-פסיכיאטריות ובסיכון מופחת לאובדנות, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. החוקרים אספו נתונים ממגוון מאגרי נתונים בשבדיה במטרה לזהות חולים בגילאי 16-65 שנים עם אבחנה של ADHD בין ינואר 2006 ועד דצמבר […]
רמות CRP ויחס בין אאזנופילים לטסיות מנבאים אירועים חריגים בחולים מאושפזים בשל התלקחות מחלת ריאות חסימתית כרונית (Cureus)
במאמר שפורסם בכתב העת Cureus מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי רמות CRP (או C-Reactive Protein) ויחס ביןאאזנופילים וטסיות (Eosinophil-to-Platelet, או EPR) הם מנבאים משמעותיים ובלתי-תלויים של אירועים חריגים בחולים מאושפזים עם התלקחות חדה של מחלת ריאות חסימתית כרונית. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי גורמי סיכון ידועים להתלקחות מחלת ריאות חסימתית כרונית […]
הפסקת תרופות מסוימות מלווה בסיכון מוגבר להתלקחות טרשת נפוצה (JAMA Neurol)
הפסקת טיפולים בעלי יעילות גבוהה המשפיעים על תנועת תאי מערכת החיסון, דוגמת Natalizumab (טייסברי) או Fingolimod (גילניה), מלווה בעליה משמעותית בסיכון להתלקחות בקשישים עם טרשת נפוצה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology. עם זאת, הפסקת טיפולים המפחיתים ספירת תאי B, דוגמת טיפול כנגד CD20, אינו מלווה בסיכון מוגבר להתלקחות המחלה. מחקר העוקבה התצפיתי […]
השוואת Adalimumab לעומת Infliximab לטיפול במחלת קרוהן לומינלית בילדים (Am J Gastroenterol)
במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Gastroenterology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בילדים עם מחלת קרוהן הושגו תוצאות טובות לאחר שנה אחת עם טיפול ב- Adalimumab (יומירה) או Infliximab (רמיקד) כמעכב TNF ראשון. בקרב אלו שטופלו ב-Infliximab לא תועדו תוצאות טובות יותר משמעותית לעומת ילדים שטופלו ב- Adalimumab. במסגרת המחקר […]