* הערכת יעילות בוצעה אך ורק בחולים בני < 12 שנים אשר השתתפו במחקר במשך לפחות 12 שבועות. לא נכללו 3 חולים בני > 12 שנים.

מינון העמסה של המליברה בסך 3 מ”ג/ק”ג ניתן במשך 4 שבועות ולאחר מכן ניתן מינון האחזקה המפורט.

† הערכה באמצעות רגרסיה בינומיאלית שלילית

** חולים שטופלו בהמליברה אחת לשבוע (זרוע  A), 76.9% (95% CI, 64.8; 86.5) הדגימו אפס דימומים מטופלים ו- 23.1% הדגימו 1 3 דימומים מטופלים.  

* מינון העמסה של המליברה בסך 3 מ”ג/'”ג ניתן במשך 4 שבועות ולאחר מכן ניתן מינון האחזקה המפורט.

† הערכה באמצעות רגרסיה בינומיאלית שלילית

תופעות הלוואי השכיחות ביותר אשר התרחשו ב- 10% ומעלה מהילדים שטופלו בהמליברה היו תסמיני הצטננות (דלקת האף והלוע; 37.5%), תגובות באתר ההזרקה (29.5%), חום (פירקסיה; 23.9%), זיהום בדרכי הנשימה העליונות (23.9%), שיעול (23.9%), שלשול (15.9%), הקאות (15.9%), כאב ראש (14.8%), חבלה (12.5%), נפילה (12.5%) ושפעת (10.2%). לא אירעו מקרי TMA או אירועים תרומבוטיים. ב- 4 מטופלים נצפתה תוצאה חיובית בבדיקת נוגדנים נגד התרופה המליברה (ADA). ב- 2 מתוך מטופלים אלה, הנוגדנים נגד התרופה היו בעלי פוטנציאל נטרול בהסתמך על רמות המליברה מופחתות. כפי שדווח בעבר, נוגדן ה- ADA באחד ממטופלים אלה הוביל לירידה ביעילות של המליברה ולהפסקת הטיפול. המטופל השני לא סבל מדימומים נכון למועד סגירת מאגר הנתונים הקליניים של המחקר.    
אודות Hemlibra  (emicizumab)

התכשיר המליברה הוא נוגדן בעל ספציפיות כפולה המכוון לפקטור IXa ולפקטור X. הוא מיועד לחבר בין פקטור IXa לפקטור X, חלבונים הדרושים לשפעול שרשרת הקרישה הטבעית ולשיקום תהליך קרישת הדם בחולי המופיליה A. התכשיר המליברה הוא טיפול מניעתי ומתאים למתן באמצעות הזרקת תמיסה מוכנה לשימוש מתחת לעור (באופן תת-עורי) פעם אחת בשבוע, אחת לשבועיים או אחת ל- 4 שבועות. התכשיר המליברה נוצר על ידי חברתChugai Pharmaceutical Co., Ltd. ונמצא בפיתוח משותף על ידי החברות Chugai, Roche ו- Genentech.  הוא משווק בארה”ב על ידי Genentech כ- Hemlibra (emicizumab-kxwh), כאשר הסיומת kxwh ניתנה בהתאם ל- Non–proprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry שפורסמו על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי.        

אודות המופיליהA

המופיליה A היא הפרעה תורשתית חמורה, שבה הדם אינו נקרש כראוי, תוך גרימת דימומים בלתי נשלטים ולעתים תכופות ספונטניים. המופיליה A פוגעת בכ- 320,000 בני אדם ברחבי העולם [1,2], וכ- 50%- 60% מתוכם סובלים מהצורה החמורה של הפרעה זו. [3] אנשים עם המופיליה A סובלים מחסר מוחלט או חלקי של חלבון קרישה המכונה פקטור VIII. באדם בריא, כאשר מתרחש דימום, פקטור VIII מחבר בין גורמי הקרישה פקטור IXa ופקטור X; זהו שלב קריטי ביצירת קריש הדם המסייע בעצירת דימום. בהתאם לחומרת ההפרעה, חולי המופיליה A עלולים לדמם לעתים תכופות, במיוחד לתוך המפרקים והשרירים שלהם. . [1]דימומים אלה עלולים להוות בעיה בריאותית משמעותית מאחר שהם גורמים לכאב לעתים תכופות, ועלולים להוביל לנפיחות כרונית, לעיוות, לירידה בניידות ולפגיעה ארוכת טווח במפרקים. [4] סיבוך חמור הכרוך בטיפול הוא התפתחות נוגדנים מעכבים לתכשירי פקטור VIII המשמשים לטיפול חלופי. [5] נוגדנים מעכבים הם נוגדנים המפותחים על ידי מערכת החיסון של הגוף, אשר קושרים פקטור VIII חלופי וחוסמים את פעילותו היעילה [6] , ובכך מקשים על השגת רמת פקטור VIII מספקת לשליטה בדימום, ולעתים אף אינם מאפשרים זאת כלל. 

אודות חברת רוש בהמטולוגיה

במשך למעלה מ- 20 שנה, חברת רוש מפתחת תרופות המגדירות מחדש את הטיפול בתחום ההמטולוגיה. כיום אנו משקיעים יותר מתמיד במאמצנו להעניק אפשרויות טיפול חדשניות לחולים הסובלים ממחלות דם. בנוסף לתרופות המאושרות MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), ו- Venclexta®/Venclyxto (venetoclax) בשיתוף פעולה עם חברת AbbVie, מאגר תרופות המחקר (pipeline) ההמטולוגיות של חברת Roche כולל Tecentriq® (atezolizumab), תצמיד הנוגדן anti-CD79b עם תרופה (polatuzumab vedotin/RG7596) ואנטגוניסט של MDM2 בעל משקל מולקולרי נמוך (idasanutlin/RG7388). מסירותה של חברת Roche לפיתוח מולקולות חדשות בהמטולוגיה חורגת מעבר לתחום המחלות הממאירות, עם פיתוחו של התכשיר Hemlibra® (emicizumab), נוגדן מונוקלונלי בעל ספציפיות כפולה לטיפול בהמופיליה A. 

אודות חברת רוש

רוש היא חברה כלל עולמית מובילה בתחום התרופות והדיאגנוסטיקה, המתמקדת בקידום המדע למען שיפור חיי האדם. שילוב העוצמות בתחומי התרופות והדיאגנוסטיקה תחת קורת גג אחת הפך את Roche לחברה המובילה בתחום הטיפול הרפואי המותאם באופן אישי – אסטרטגיה שמטרתה להתאים את הטיפול הנכון לכל מטופל באופן הטוב ביותר האפשרי.

רוש היא חברת הביוטכנולוגיה הגדולה ביותר בעולם, בעלת מגוון תרופות נרחב ביותר בתחומי האונקולוגיה, אימונולוגיה, מחלות זיהומיות, רפואת עיניים ומחלות של מערכת העצבים המרכזית. כמו כן, Roche היא החברה המובילה בעולם בתחומי דיאגנוסטיקה in vitro ודיאגנוסטיקה מבוססת רקמה של מחלות סרטן  , וכן חברה חלוצה בתחום הטיפול בסוכרת.

חברת רוש, אשר נוסדה בשנת 1896, ממשיכה בחיפושיה אחר דרכים טובות יותר למניעה, לאבחון ולטיפול במחלות ולמתן תרומה בת קיימא לחברה. כמו כן, החברה שואפת לשפר את נגישותם של חידושים רפואיים לחולים באמצעות שיתוף פעולה עם כל בעלי העניין הרלוונטיים. שלושים תרופות אשר פותחו על ידי חברת Roche כלולות ברשימות המודל לתרופות חיוניות של ארגון הבריאות העולמי, ביניהן תרופות אנטיביוטיות מצילות חיים, תרופות נגד מלריה ותרופות לטיפול בסרטן. יתרה מכך, חברת Roche זכתה להכרה כמובילת הענף בקיימות בתוך תעשיית התרופות במשך 10 שנים ברציפות על פי מדדי הקיימות של Dow Jones (DJSI).

קבוצת רוש, שמשרדיה הראשיים ממוקמים בבאזל, שווייץ, פועלת בלמעלה מ- 100 מדינות, ובשנת 2017 העסיקה כ- 94,000 בני אדם ברחבי העולם. בשנת 2017, השקיעה חברת Roche 10.4 מיליארדCHF במחקר ופיתוח, ומכירותיה הסתכמו ב- 53.3 מיליארד CHF .

Genentech הממוקמת בארה”ב היא חברה מקבוצת רוש ובבעלותה המלאה.

רוש היא בעלת המניות העיקרית בחברת Chugai Pharmaceutical ביפן.

למידע נוסף, אנא בקרו באתר www.roche.com

כל הסימנים המסחריים בהם נעשה שימוש או המוזכרים בידיעה זו מוגנים על פי חוק.

סימוכין[1] WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012 [Internet; cited 2018 October]. Available from: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf.

 [2] Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

[3] Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

[4] Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.

[5] Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.

 [6] Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121:1039-48.