ב-24 לאפריל הודיע ה- FDA על אישורה לשימוש של תרופת ה-( Fabrazyme (agalsidase beta לטיפול במחלת הפבריי. למידע רישומי על התכשיר, המשווק בארץ על ידי חברת ג’נזיים ישראל – לחץ כאן.
מחלת הפבריי היא מחלה נדירה הפוגעת בכ- 40,000 איש בעולם. בארץ ידוע על 5 חולים החולים במחלה. זוהי מחלה קשה הנגרמת כתוצאה מפגם גנטי היוצר חסר באנזים alpha-galactosidase A , אשר מונע פירוק וסילוק פסולת בגוף, וכתוצאה מכך יש הצטברות בכלי הדם, דבר הגורם לנזקים חמורים באיברים חיוניים כמו כליות ולב, ולסבל וכאבים קשים לחולים.
התסמינים הראשונים מתחילים בדר”כ לקראת גיל ההתבגרות. החולים סובלים כאמור מסימפטומים קשים ביותר, ותוחלת חייהם קצרה ביותר.
פבריזים הוא תכשיר שפותח באמצעות הנדסה גנטית אשר מחליפה את פעילות ה-alpha-galactosidase A ומאפשרת ניקוי הפסולת המצטברת, וכתוצאה מכך כנראה גם השגת איכות ותוחלת חיים נורמליים.
אישור ה- FDA נעשה בתהליך מזורז ותוך מתן מעמד של “תרופה יתומה” (orphan drug ) .
ה- FDA מציין בהודעתו את הקשר ההדוק של אנשי ה- FDA עם צוות הפיתוח של התרופה, וזאת כדי לזרז את אישור התכשיר ככל האפשר, גם על בסיס מידע קליני על מספר קטן יחסית של חולים, שכן כאמור, מדובר במחלה גנטית נדירה מאוד.
כמו כן ציין ה- FDA את מחוייבותה של ג’נזיים להמשיך במחקר הקליני כדי לוודא את יעילות הטיפול לטווח ארוך.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!