e-med-isral-ribbon

משפחה

תוצאות חיוביות לטיפול ב- Risdiplam בתינוקות עם Spinal Muscular Atrophy (מתוך הודעת חברת Genetech)

חברת Genentech הודיעה על תוצאות חיוביות ממחקר הנמשך בימים אלו להערכת הבטיחות והיעילות של Risdiplam בתינוקות עם אבחנה של SMA (או Spinal Muscular Atrophy) לפני הופעת תסמיני המחלה.

ממצאי מחקר RAINBOWFISH הוצגו במהלך הכנס ה-28 מטעם ה-World Muscle Society Congress שנערך בין 3 באוקטובר עד 7 באוקטובר בדרום קרוליינה.

המחקר כלל 26 תינוקות עם אבחנה של SMA אשר טופלו ב- Risdiplam. מהנתונים עולה כי המחקר ענה על תוצא הסיום העיקרי כאשר 80% מאוכלוסיית המחקר הצליחה לשבת בצורה זקופה ללא תמיכה למשך לפחות 5 שניות לאחר שנה אחת של טיפול ב- Risdiplam, כפי שנקבע לפי מדד BSID-III (או Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition).

מנתונים נוספים שפורסמו ע”י חברת התרופות, מבין 26 התינוקות מגיל לידה ועד גיל 6 שבועות במחקר, 81% הצליחו לשבת באופן עצמאי במשך 30 שניות, כולל כל החולים עם אמפליטודת פוטנציאל פעולה נמוכה בשריר בתחילת המחקר, כאשר רובם הצליחו לעמוד וללכת.

המומחים מסבירים כי Risdiplam הינה הטיפול התרופתי הלא-פולשני היחיד המיועד לחולים עם SMA, אשר ניתן לתת בתוך שעות מהלידה ועשוי לאפשר לתינוקות לשבת, לעמוד וללכת, בדומה לתינוקות בריאים. Risdiplam הוכח כטיפול בטוח ויעיל בתינוקות, ילדים ומבוגרים ועדויות אלו מחזקות את תחושת הבטחון בכל הנוגע לטיפול זה.

מתוך הודעת חברת Genetech

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוספת טיפול פומי במתוטרקסט מקלה על כאב ונוקשות בחולים עם אוסטיאוארתריטיס של הברך (Ann Intern Med)

    תוספת טיפול פומי במתוטרקסט מקלה על כאב ונוקשות בחולים עם אוסטיאוארתריטיס של הברך (Ann Intern Med)

    טיפול פומי במתוטרקסט בשילוב עם משככי כאבים סטנדרטיים הפחית כאב ונוקשות משנית לאוסטיאוארתריטיס של הברך, לצד שיפור המצב התפקודי, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Annals of Internal Medicine. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אפשרויות הטיפול התרופתי הזמינות כיום לאוסטיאוארתריטיס הן מוגבלות בשל העדר יעילות. מתוטרקסט מהווה את אחד הטיפול הסטנדרטיים כנגד מחלת […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן Nivolumab כנגד NSCLC לאחר ניתוח (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן Nivolumab כנגד NSCLC לאחר ניתוח (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור Nivolumab (אופדיבו) לטיפול כנגד סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer). ההתוויה החדשה כוללת מתן התרופה בשילוב עם טיפול כימותרפי מבוסס-פלטינום כטיפול קדם-ניתוחי, לאחריו טיפול מונותרפי משלים, למבוגרים עם סרטן ריאות נתיח מסוג NSCLC ללא מוטציות ב-EGFR או ALK. מתן Nivolumab כטיפול […]

  • היעילות והבטיחות של פרוביוטיקה כטיפול משלים בפסוריאזיס (Front Med)

    היעילות והבטיחות של פרוביוטיקה כטיפול משלים בפסוריאזיס (Front Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת Frontiers in Medicine מדווחים חוקרים מסין על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מתן פומי של פרוביוטיקה עשוי לשפר תסמיני פסוריאזיס. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים דיווחו כי לחוסר-איזון בהרכב חיידקי המעי מרכיב חשוב בפתוגנזה של פסוריאזיס. כעת הם אספו נתונים ממחקרים אקראיים ומבוקרים להערכת היעילות והבטיחות של מתן […]

  • יעילות ממושכת ל-Aflibercept כנגד רטינופתיה של פגות (מתוך כנס EURETINA)

    יעילות ממושכת ל-Aflibercept כנגד רטינופתיה של פגות (מתוך כנס EURETINA)

    מתן Aflibercept במינון של 0.4 מ”ג בינקות לטיפול ברטינופתיה של פגות הוכח כטיפול יעיל ובטוח לאורך זמן בגיל שלוש שנים, כך עולה מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס EURETINA. לא תועדו סוגיות בטיחות תופעות לוואי עיניות או סיסטמיות משמעותיות במהלך תקופת המעקב, כאשר וסקולריזציה של הרשתית הייתה מלאה ב-80% מהעיניים עד גיל שנתיים. החוקרים השלימו ניתוח […]

  • אבני דרך התפתחותיות בילדים עם תסמונת דאון (PEDIATRICS)

    אבני דרך התפתחותיות בילדים עם תסמונת דאון (PEDIATRICS)

    מטרת מחקר שפורסם לאחרונה בעיתון ה-PEDIATRICS היתה להעריך את טווחי הגיל בהם ילדים ומתבגרים עם תסמונת דאון צפויים להשיג אבני דרך מרכזיות, ובכך לעזור לרופאי הילדים לבצע הערכה התפתחותית בילדים עם תסמונת זו. ד"ר עדי זיו, עורך מדור ילדים, משתף את המחקר ומוסיף מהערותיו.

  • התועלת הקלינית של Zoledronic Acid להפחתת סיכון לשברים בצעירים עם שבריריות של השלד (J Clin Endocrinol Metab)

    התועלת הקלינית של Zoledronic Acid להפחתת סיכון לשברים בצעירים עם שבריריות של השלד (J Clin Endocrinol Metab)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism עולה כי טיפול ב-Zoledronic Acid (אקלסטה) מפחית משמעותית את הסיכון לשברים בילדים ומבוגרים צעירים עם שבריריות של השלד. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים תמכו ביעילות ובטיחות Zoledronic Acid לשיפור צפיפות העצם בילדים. מנגד, היעילות של Zoledronic Acid כנגד שברים בילדים עדיין […]

  • טיפול כנגד סוכרת עשוי להפחית את הסיכון למיומה רחמית (J Clin Endocrinol Metab)

    טיפול כנגד סוכרת עשוי להפחית את הסיכון למיומה רחמית (J Clin Endocrinol Metab)

    סוכרת מלווה בשיעורי היארעות נמוכים יותר של מיומה רחמית בנשים בגיל העמידה תחת טיפול כנגד סוכרת, בפרט מטפורמין, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים דיווחו על תוצאות סותרות בנוגע לקשר בין הסיכון למיומות רחמיות וסמני בריאות קרדיו-מטבולית, דוגמת אינסולין […]

  • טיפול במעכבי SGLT-2 מפחית משמעותית את הסיכון לדמנציה ומחלת פרקינסון בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Neurology)

    טיפול במעכבי SGLT-2 מפחית משמעותית את הסיכון לדמנציה ומחלת פרקינסון בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Neurology)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Neurology עולה כי טיפול במעכבי SGLT-2 מפחית משמעותית את הסיכון להפרעות נוירו-דגנרטיביות בחולים עם סוכרת מסוג 2, ללא תלות בגורמים שונים כולל תחלואה נלווית ומדדים קליניים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות השיפור האפשרי בתסמינים נוירולוגיים עם טיפול במעכבי SGLT-2 היעילות של הטיפול התרופתי כנגד הפרעות נוירו-דגנרטיביות בחולים עם […]

© ‫ אי-מד שיווק רפואי בע”מ
 כל הזכויות שמורות
09-765-8233 

 

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
עדיין לא מנוי/ה ונמנה/ת על הצוות הרפואי? מוזמן/ת לבצע הרשמה כאן
להרשמה לאתר
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה