מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים. טיפול מונע ארוך-טווח עשוי לייצב את מערכת Kallikrein-Kinin. התכשיר Donidalorsen מפחית באופן ספציפי את ביטוי Prekallikrein.
החוקרים השלימו מחקר בשלב 3, כפל-סמיות, אקראי, במסגרתו חולקו חולים עם אנגיואדמה תורשתית לקבלת Donidalorsen (80 מ"ג בזריקה תת-עורית) או פלסבו אחת ל-4 או 8 שבועות. תוצא הסיום העיקרי היה מספר התקפי אנגיואדמה תורשתית לכל ארבעה שבועות (שיעור התקפים) משבוע 1 עד שבוע 25.
במסגרת המחקר טופלו 90 חולים ב- Donidalorsen אחת לארבעה שבועות (45 חולים), Donidalorsen אחת לשמונה שבועות (23 חולים), או פלסבו (22 חולים).
ממוצע הריבועים הפחותים של שיעור ההתלקחויות עמד על 0.44 (רווח בר-סמך 95% של 0.27-0.73) עם טיפול ב- Donidalorsen אחת לארבעה שבועות, 1.02 (רווח בר-סמך 95% של 0.65-1.59) עם Donidalorsen אחת לשמונה שבועות ו-2.26 (רווח בר-סמך 95% של 1.66-3.09) בזרוע הפלסבו.
שיעור ההתקפים הממוצע משבוע 1 עד שבוע 25 היה קטן ב-81% עם Donidalorsen אחת לארבעה שבועות לעומת זרוע הפלסבו (p<0.001) וקטן ב-55% עם טיפול ב- Donidalorsen אחת לשמונה שבועות לעומת זרוע הפלסבו (p=0.004); חציון הירידה בשיעור ההתקפים מתחילת המחקר עמד על 90% עם טיפול אחת לארבעה שבועות, 83% עם טיפול אחת לשמונה שבועות ו-16% בזרוע הפלסבו.
שיעור ההתקפים הממוצע במהלך שבועות 5 עד 25 היה נמוך ב-87% עם Donidalorsen אחת לארבעה שבועות לעומת זרוע הפלסבו (p<0.001) ונמוך ב-60% עם טיפול אחת לשמונה שבועות, בהשוואה לזרוע הפלסבו.
מתן Donidalorsen אחת לארבעה שבועות הוביל לשיפור בממוצע ריבועים פחותים לשינוי מדד Angioedema Quality of Life Questionnaire לאחר 25 שבועות, אשר היה טוב יותר ב-18.6 נקודות לעומת קבוצת הפלסבו.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כוללו אודם באתר הזריקה, כאבי ראש ונזופרינגיטיס; 98% מהאירועים החריגים היו בדרגת חומרה קלה או בינונית.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי לחולים עם אנגיואדמה תורשתית.
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!