Gaucher disease

הערכת טיפול חליפי ב-Velaglucerase Alfa בהשוואה ל-Imiglucerase בחולי גושה (Am J Hematol)

בכתב העת American Journal of Hematology מתפרסמות תוצאות מחקר חדש, המדגימות את יעילות ובטיחות הטיפול בילדים ומבוגרים עם מחלת גושה מסוג 1 באמצעות Velaglucerase Alfa בהשוואה ל-Imiglucerase .

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי טיפול אנזימטי חליפי למחלת גושה זמין משנת 1991. במחקר הנוכחי הם ביקשו להשוות את הבטיחות והיעילות של Velaglucerase Alfa עם Imiglucerase, שהיה הטיפול הסטנדרטי הקודם למחלת גושה.

החוקרים ערכו מחקר אקראי, כפל-סמיות, העדר-נחיתות, בן תשעה חודשים, להשוואת Velaglucerase Alfa עם Imiglucerase (60 יחידות לק”ג פעם בשבועיים) בחולים שלא קיבלו טיפול קודם בגילאי 3-73 שנים, עם אנמיה ותרומבוציטופניה או הגדלת כבד/טחול. תוצא הסיום העיקרי היה ההבדל בין הקבוצות בשינוי הממוצע מתחילת המחקר עד לאחר תשעה חודשים בריכוז המוגלובין.

35 חולים חולקו באקראי במסגרת המחקר: 34 טופלו בתרופת המחקר (ניתוח לפי כוונה לטיפול, 17 חולים בכל קבוצה), 20 עברו כריתת טחול. המאפיינים בתחילת המחקר היו דומים בשתי הקבוצות. באוכלוסיה לפי פרוטוקול נכללו 15 חולים בכל קוצה.

ההבדל הממוצע בין הטיפולים בריכוז המוגלובין מתחילת המחקר עד לאחר תשעה חודשים עמד על 0.14 ו-0.16 גרם לד”ל, לטובת Velaglucerase Alfa בניתוח לפי כוונה לטיפול ובניתוח לפי פרוטוקול, בהתאמה. הגבול התחתון של רווח בר-סמך (97.5%) בשתי האוכלוסיות עמד בתוך השוליים המוגדרים מראש להעדר נחיתות של 1.0- גרם לד”ל, ממצאים המאשרים כי Velaglucerase Alfa אינו-נחות בהשוואה ל-Imiglucerase.

החוקרים לא זיהו הבדלים מובהקים סטטיסטית בתוצאי הסיום המשניים. מרבית תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות. אף אחד מהחולים שטופלו ב- Velaglucerase Alfa לא פיתח נוגדנים כנגד התרופה, בעוד שארבעה חולים שטופלו ב-Imiglucerase (23.5%) פיתחו נוגדנים מסוג IgG כנגד Imiglucerase, עם פעילות כנגד Velaglucerase Alfa בחולה אחד.


החוקרים מסכמים וכותבים כי המחקר מדגים את יעילות ובטיחות הטיפול בילדים ומבוגרים עם מחלת גושה מסוג 1 באמצעות  Velaglucerase Alfa בהשוואה  ל-Imiglucerase  . כמו כן החוקרים מציינים כי נצפו הבדלים אימונוגניים בין השניים.


Am J Hematol. 2013 Mar;88(3):179-84

לידיעה ב-NELM

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה