ראומטולוגיה

השתלה עצמית של תאי גזע לטיפול בסקלרודרמה חמורה (N Engl J Med)

השתלה מיאלואבלטיבית, אוטולוגית, של תאי גזע הובילה לתועלת ארוכת טווח בחולים עם סקלרודרמה, כולל שיפור בהישרדות ללא-אירועים ובהישרדות הכוללת, לצד העליה הצפויה ברעילות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.

במסגרת המחקר ערכו החוקרים השוואה בין השתלה מיאלואבלטיבית סלקטיבית של תאי גזע CD34+ עם דיוכי חיסוני באמצעות עירוי של Cyclophosphamide בחולי סקלרודרמה.

חולים מבוגרים (גילאי 18-69 שנים) עם סקלרודרמה חמורה חולקו באקראי להשתלה אוטולוגית, מיאלואבלטיבית, של תאי גזע (36 חולים) או לטיפול ב-Cyclophosphamide (39 חולים). תוצא הסיום העיקרי היה מדד דירוג גלובאלי שהשווה משתתפים עם אחרים על-בסיס היררכיית מאפייני המחלה לאחר 54 חודשים: תמותה, הישרדות ללא-אירועים (הישרדות ללא כשל נשימתי, כלייתי, או לבבי), מדד FVC (Forced Vital Capacity), מדד Disability Index של שאלון Health Assessment Questionnaire ומדד Modified Rankin Score.

באוכלוסייה לפי כוונה לטפל, מדדי הדירוג הכוללים לאחר 54 חודשים הדגימו עדיפות להשתלת תאי גזע (67% מבין 1,404 השוואות נטו לטובת השתלה ו-33% נטו לטובת Cyclophosphamide). באוכלוסיה לפי-פרוטוקול (משתתפים לאחר השתלה או השלימו לפחות תשע מנות Cyclophosphamide), שיעור ההישרדות ללא-אירועים לאחר 54 חודשים עמד על 79% לאחר השתלה ועל 50% באלו שטופלו ב-Cyclophosphamide. לאחר 72 חודשים, גם הערכות הישרדות ללא-אירועים (74% לעומת 47%) והישרדות כוללת (86% לעומת 51%) נטו לטובת השתלה.

עוד מדווחים החוקרים כי 9% מהמשתתפים לאחר השתלה החלו בטיפול ב-DMARD (Disease Modifying Antirheumatic Drugs) לאחר 54 חודשים, בהשוואה ל-44% מאלו שטופלו ב-Cyclophosphamide.

לאחר 54 חודשים, שיעורי התמותה על-רקע הטיפול עמדו על 3% בחולים לאחר השתלה ולאחר 72 חודשים, שיעורי התמותה עמדו על 6%, כאשר בקבוצת הטיפול ב-Cyclophosphamide לא תועדו מקרי תמותה.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים על התועלת ארוכת הטווח של השתלה אוטולוגית, מיאלואלבטיבית, של תאי גזע בחולי סקלרודרמה.

N Engl J Med 2018; 378:35-47

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה