ועידת CHMP (או Committee for Medicinal Products for Human use) של סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) העניקה אישור שיווק מותנה ל-Oczyesa כטיפול אחזקה במבוגרים עם אקרומגליה בהם תועדה תגובה וסבילות טיפול באנאלוגים לסומטוסטטין.
אישור שיווק מותנה מוענק לתכשיר רפואי המספק מענה לצורך רפואי כאשר התועלת לבריאות הציבור של הזמינות המיידית של התכשיר עולה על הסיכון האינהרנטי משנית לכך שדרושים נתונים נוספים אודות השפעות הטיפול.
המרכיב הפעיל ב- Oczyesaהינו Octreotide Hydrochloride, נגזרת סינתטית של סומטוסטטין. התרופה פועלת ע”י הפחתה ונרמול רמות IGF-1 והורמון גדילה בחולים עם אקרוגמליה, זאת הודות לעיכוב ייצור-יתר של הורמון גדילה. Oczyesa היו תכשיר ארוך-טווח הניתן בזריקה תת-עורית במינון של 20 מ”ג. התכשיר זמין כעט מוכן מראש ומיועד למתן עצמי.
בקביעת ההמלצה, ועידת CHMP הדגישה כי היתרונות של Oczyesa כללו את הפחתת רמות IGF-1 והורמון גדילה, כאשר במקרים רבים הושגו רמות תקינות של ההורמונים בחולים עם אקרומגליה, כפי שעלה משני מחקרים בשלב 3.
המחקר הראשון, ACROINNOVA 1 הינו מחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, שארך 24 שבועות, והמחקר השני, ACROINNOVA 2 הינו מחקר רב-מרכזי בתווית-פתוחה שארך 52 שבועות.
במחקר ACROINNOVA 1 ביקשו החוקרים לבחון את העדיפות של Oczyesa לעומת פלסבו לאיזון ביוכימי של חולים עם אקרומגליה מאוזנת. החולים חולקו באקראי ביחס 2:1 לקבלת Oczyesa פעם בחודש או פלסבו. מהנתונים עולה כי לאחר 22/24 שבועות, חולי שטופלו ב- Oczyesa הדגימו שיעורי תגובה גבוהים יותר מאלו בזרוע הפלסבו מבחינת איזון רמות IGF-1 (72.2% לעומת 37.5%) ואיזון משולב של IGF-1 והורמון גדילה (70.0% לעומת 37.5%). החוקרים הסבירו כי Oczyesa מהווה אפשרות טיפול נוחה ויעילה לחולים עם אקרומגליה, עם איזון ביוכימי טוב יותר לעומת פלסבו. עוד הובהר כי תועד שיפור באיזון תסמינים, איכות חיים ושביעות רצון עם הטיפול התרופתי.
הממצאים אושרו לאורך 52 שבועות במחקר ACROINNOVA 2. יתרה מזאת, מחקר זה הצביע על שיפור בתסמינים, איכות החיים ושביעות הרצון מהטיפול לאחר 52 שבועות טיפול ב- Oczyesa לעומת טיפול סטנדרטי.
תופעות הלוואי העיקריות של Oczyesa כוללות הפרעות במערכת העיכול, הפרעות במערכת העצבים המרכזית, הפרעות בכבד ודרכי מרה, הפרעות מטבוליות ותזונתיות ותגובות באתר הזריקה.
בסוכנות התרופות האירופית מתכננים כעת לבחון את הנתונים הזמינים אודות הטיפול התרופתי במטרה לקבוע אם לשמור על מעמד התרופה כתרופת יתום.
מתוך הודעת ה-EMA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!