סרקומות מהוות גידולים נדירים, כאשר פרט לניתוח וקרינה, טיפולים יעילים נוספים כוללים בעיקר כימותרפיה ומספר תכשירים ייעודיים. עם זאת, מספר תתי-סוגים נדירים של סרקומות עשויים להגיב לטיפול ב-Pembrolizumab (קיטרודה), כך מדווחים חוקרים מצרפת במהלך כנס ה-European Society of Medical Oncology.

מחקר AcSe היה מחקר רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, אשר כלל חולים עם מחלות נדירות גרורתיות או עמידות לטיפול, כולל סרקומות. הם התמקדו בחולים עם אבחנה מאושרת היסטולוגית של סרקומות נדירות, עם מחלה גרורתית או מתקדמת-מקומית שאינה נתיחה, ללא אפשרויות טיפול חליפי.

מדגם המחקר כלל 81 חולים: 24 חולים עם כודרומות, 14 עם ASPS (Alveolar Soft Part Sarcoma), 5 חולים עם DRSCT (Desmoplastic Small Round Cell Tumor), 6 חולים עם SMBT (SMARCA4-Malignant Rhabdoid Tumor) ו-32 חולים עם סוגים היסטלוגיים אחרים, כולל סרקומה אפיתליואידית, ליפוסרקומה מיקסואידית, כונדרוסרקומה, אנגיוסרקומה וסוגים אחרים.

הגיל החציוני של המשתתפים עמד על 48 שנים והחולים קיבלו חציון של שני קווי טיפול קודמים.

החולים שלקחו חלק במחקר קיבלו טיפול תוך-ורידי בקיטרודה במינון 200 מ”ג כל 21 ימים, למשך עד שנתיים או עד להתקדמות המחלה או רעילות בלתי-מתקבלת על הדעת, או עד שהרופא או החולה החליטו על הפסקת המחקר.

מהנתונים עולה כי בכלל החולים עם סרקומה לא תועדו מקרים של תגובה מלאה לטיפול, אך בחמישה חולים (6%) הייתה תגובה חלקית לטיפול בקיטרודה. ב-34 חולים נוספים תועדו מחלה יציב, עם שיעורי בקרת מחלה של 48% מהמטופלים.

התגובות הטובות ביותר לטיפול לפי סוג היסטולוגי תועדו ב-2 מבין 6 חולים עם SMBT, אחד מבין 5 חולים עם סרקומה אפיתליואידית, 2 מבין 24 חולים עם כודרומה, 5 מבין 14 חולים עם ASPS ו-2 מבין 22 חולים עם סוגים אחרים.

לא תועדו מקרי תגובה אובייקטיבית בקרב חולים עם ליפוסרקומה מיקס ואידית, DSRCT, כונדרוסרקומה, או אנגיוסרקומה.

לאחר חציון מעקב של 228 ימים, חציון הישרדות ללא-התקדמות עמד על 7.9 חודשים. חציון ההישרדות הכוללת עמד על 19.7 חודשים, 33 חולים הלכו לעולמם במהלך המעקב, לאחר חציון של שלושה מחזורי טיפול.

בסך הכול, ב-60% מהחולים בהם תועדה תגובה ראשונית לטיפול תועדה התקדמות של המחלה או שהם פרשו מהמחקר לפני השלמת 84 ימים. חולים אלו נספרו כחולים אשר לא הגיבו לטיפול בניתוח לפי כוונה לטיפול.

שיעורי הישרדות ללא התקדמות מחלה היו טובים יותר בחולים עם ASPS, כודרומה ו-DSCRT, בהשוואה לחולים עם ממאירויות עם מאפיינים היסטולוגיים אחרים. בדומה, ההישרדות הכוללת הייתה טובה יותר בקרב חולים עם ASPS וכודרומה, בהשוואה לחולים עם תתי-סוגים אחרים של סרקומות.

רעילות תועדה ב-28 חולים, כאשר אירועים חריגים בדרגה 3 תועדו ב-4 חולים ונרשם אירוע חריג אחד בדרגה 4 של עליית רמות ליפאז בדם.

החוקרים מציינים כי ארבעת תתי הסוגים של סרקומות בהם טיפול בקיטרודה הוביל להארכת הישרדות ללא-התקדמות כללו את ASPS, כודרומה, SMBT ו-DSCRT, ממאירויות אשר לא נקשרו באופן עקבי עם ביטוי PD-L1, נטל מוטאציות גידול גדול, הסננת תאים, או מבנים לימפואידים שלישוניים העשויים להביא לכך שגידולים אלו צפויים להגיב למעכבי PD-L1/PD-1. לאור זאת, הם קוראים להשלים מחקרים נוספים במטרה להבין את הגורמים הקובעים את התגובה לטיפול של גידולים אלו.

מתוך כנס ה-ESMO

לידיעה במדסקייפ