תוצאות מבטיחות ל-Mavacamten לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (Lancet)

תרופה ניסיונית המכוונת למנגנון המולקולארי בבסיס קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy) עשויה להביא לשיפור בתסמינים ובמצב התפקודי של החולים עם ההפרעה הגנטית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Lancet והוצגו בו-זמנית במהלך כנס ה-European Society of Cardiology.

במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את היעילות והבטיחות של Mavacamten, תרופה ראשונה מסוגה לעיכוב מיוזין לבבי, בחולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.

המחקר האקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו (EXPLORER-HCM) כלל משתתפים מ-68 מרכזים קרדיווסקולאריים ב-13 מדינות. החוקרים גייסו למחקר חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית ומפל במוצא חדר שמאל של 50 מ"מ כספית ומעלה, עם מדד תסמינים בדרגה II–III לפי סולם NYHA. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול ב-Mavacamten או פלסבו למשך 30 שבועות.

התוצא העיקרי היה עליה של לפחות 1.5 מ"ג/ק"ג/דקה בשיא צריכת החמצן וירידה של לפחות דרגה אחת בסולם NYHA או עליה של 3.0 מ"ל/ק"ג/דקה ומעלה בשיא צריכת החמצן ללא החמרת NYHA.

בתקופה שבין 30 במאי, 2018, ועד 12 ביולי, 2019, 429 מבוגרים גויסו למחקר ו-251 חולקו באקראי לטיפול ב-Mavacamten (123 חולים) או פלסבו (128 חולים).

שיעורי התוצא העיקרי עמדו על 37% מהמטופלים בקבוצת ההתערבות, בהשוואה ל-17% מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו (p=0.0005). בקרב חולים בקבוצת ההתערבות נרשמה ירידה גדולה יותר במפל הלחץ במוצא חדר שמאל (36- מ"מ כספית, p<0.0001), עליה גדולה יותר בשיא צריכת החמצן (1.4 מ"ל/דקה/דקה, p=0.0006) ושיפור מדד תסמינים.

עוד מדווחים החוקרים כי בשיעור גבוה ב-34% של חולים בקבוצת הטיפול ב-Mavacamten נרשם שיפור של לפחות דרגה אחת בסולם NYHA (80 מבין 123 חולים בקבוצת ההתערבות, לעומת 40 מבין 128 חולים בקבוצת הפלסבו, p<0.0001).

הבטיחות והסבילות של Mavacamten הייתה דומה לזו של פלסבו.

אירועים חריגים על-רקע הטיפול היו קלים. חולה אחד בקבוצת הפלסבו הלך לעולמו עקב מוות פתאומי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ב-Mavacamten הוביל לשיפור היכולת הגופנית, מפל לחצים במוצא חדר שמאל, מדד תפקודי לפי סולם NYHA והמצב הבריאותי של חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.

Lancet August 29, 2020

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Emergency Medicine עולה כי טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים במצב קריטי עם חבלת חזה. לא זוהה קשר משמעותי בין טיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, דוגמת Ibuprofen ו-Ketorolac, ובין הסיכון לנזק כלייתי חד. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתונים ממאגר Medical Information Mart for Intensive […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • התועלת של טיפול בחסר ברזל בחולים עם אי-ספיקת לב

    התועלת של טיפול בחסר ברזל בחולים עם אי-ספיקת לב

    בחולים עם אי-ספיקת לב וחסר ברזל שקיבלו טיפול תוך-ורידי בברזל תועדו שיעורים נמוכים יותר של תמותה קרדיווסקולארית או אשפז בשל אי-ספיקת לב, אך תוצאות מחקר FAIR-HF2 לא היו מובהקים סטטיסטית, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת JAMA. עם זאת, כאשר ממצאי המחקר שולבו במטה-אנליזה עם תוצאות חמישה מחקרים קודמים, תועדו יתרונות חשובים למטופלים, כך […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alzheimer’s and Dementia עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת NRTI (או Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitors), אך לא בתרופות אחרות כנגד HIV, מלווה בסיכון מופחת משמעותית למחלת אלצהיימר. המחקר מבוסס על נתונים אודות 272,000 משתתפים מארצות הברית שנכללו בשני מאגרי נתונים: Veterans Health Administration (שנים 2000-2024, 72,193 משתתפים) ומאגר MarketScan Database (שנים […]

  • טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Epilepsia Open עולה כי Cenobamate הינו טיפול יעיל בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי, כאשר קרוב למחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 50% בתדירות פרכוסים לאחר שלושה חודשים. אירועים חריגים בדרגה קלה-עד-בינונית תועדו ב-30.9% מהחולים ורובם חלפו עם הזמן. המחקר הרב-מרכזי, רטרוספקטיבי, תצפיתי, כלל 19 בתי חולים בגרמניה, צרפת […]

  • עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    בחולים עם אבחנה של לופוס פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה שהחלו טיפול ב- Anifrolumab(סאפנלו) במסגרת מחקרי TULIP-1 ו-TULIP-2 תועדה ירידה מובהקת סטטיסטית בהצטברות נזק לאיברי מטרה לאורך ארבע שנים, עם מרווח זמן ארוך יותר עד לתיעוד ראשון של התקדמות פגיעה באיברי מטרה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Annals of the Rheumatic Diseases. במחקר הרטרוספקטיבי בחנו החוקרים […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר