תוצאות חיוביות לטיפול ב- Risdiplam בתינוקות עם Spinal Muscular Atrophy (מתוך הודעת חברת Genetech)

חברת Genentech הודיעה על תוצאות חיוביות ממחקר הנמשך בימים אלו להערכת הבטיחות והיעילות של Risdiplam בתינוקות עם אבחנה של SMA (או Spinal Muscular Atrophy) לפני הופעת תסמיני המחלה.

ממצאי מחקר RAINBOWFISH הוצגו במהלך הכנס ה-28 מטעם ה-World Muscle Society Congress שנערך בין 3 באוקטובר עד 7 באוקטובר בדרום קרוליינה.

המחקר כלל 26 תינוקות עם אבחנה של SMA אשר טופלו ב- Risdiplam. מהנתונים עולה כי המחקר ענה על תוצא הסיום העיקרי כאשר 80% מאוכלוסיית המחקר הצליחה לשבת בצורה זקופה ללא תמיכה למשך לפחות 5 שניות לאחר שנה אחת של טיפול ב- Risdiplam, כפי שנקבע לפי מדד BSID-III (או Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition).

מנתונים נוספים שפורסמו ע”י חברת התרופות, מבין 26 התינוקות מגיל לידה ועד גיל 6 שבועות במחקר, 81% הצליחו לשבת באופן עצמאי במשך 30 שניות, כולל כל החולים עם אמפליטודת פוטנציאל פעולה נמוכה בשריר בתחילת המחקר, כאשר רובם הצליחו לעמוד וללכת.

המומחים מסבירים כי Risdiplam הינה הטיפול התרופתי הלא-פולשני היחיד המיועד לחולים עם SMA, אשר ניתן לתת בתוך שעות מהלידה ועשוי לאפשר לתינוקות לשבת, לעמוד וללכת, בדומה לתינוקות בריאים. Risdiplam הוכח כטיפול בטוח ויעיל בתינוקות, ילדים ומבוגרים ועדויות אלו מחזקות את תחושת הבטחון בכל הנוגע לטיפול זה.

מתוך הודעת חברת Genetech

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    במאמר שפורסם בכתב העת British Journal of Dermatology מדווחים חוקרים מיפן על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Nemolizumab נסבל היטב והוביל להקלה ארוכת טווח בגרד וחומרת מחלה לצד שיפור איכות החיים של חולים עם פרוריגו נודולריס לאורך 68 שבועות. עוד עולה מהנתונים כי החולים הצליחו להפחית את היקף השימוש בטיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים. המחקר האקראי, […]

  • שכיחות גבוהה של לידה מוקדמת בתינוקות עם שחפת מולדת

    שכיחות גבוהה של לידה מוקדמת בתינוקות עם שחפת מולדת

    מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Regional Health – Europe עולה כי תינוקות עם שחפת מולדת ברחבי אירופה מצויים בסיכון מוגבר ללידה מוקדמת ומשקל לידה נמוך, בהשוואה לאלו עם שחפת לאחר הלידה, כאשר בשתי הקבוצות תועדו שיעורי תחלואה ותמותה משמעותיים. במחקר העוקבה הרטרוספקטיבי זיהו החוקרים תינוקות עם שחפת פרינטאלית מ-104 מרכזים רפואיים באירופה. הם כללו […]

  • טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב- Apremilast(אוטזלה) במשך שנה אחת הפחית משמעותית שומן בטני ושמר על מסת גוף רזה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית, לצד שיפור משמעותי בפעילות המחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The Journal of Rheumatology. באלו עם השמנת-יתר תועדה הירידה המשמעותית ביותר במסת השומן. החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, לא-אקראי, במטרה לבחון את ההשפעות של טיפול […]

  • טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine עולה כי הטיפול ב-Dupilumab מפחית תהליכים דלקתיים בדרכי הנשימה, עומס ריר ומשפר את נפח וזרימת האוויר, שינויים המובילים לשיפור התפקוד הריאתי ושליטה טובה באסתמה בקרב חולים עם אסתמה מסוג 2 בדרגה בינונית עד חמורה. החוקרים השלימו מחקר אקראי, בשלב 4, שנערך ב-72 מרכזים ב-14 מדינות […]

  • טיפול אנטיביוטי בילדות מלווה בסיכון מוגבר לאסתמה, אלרגיות למזון ולקות אינטלקטואלית

    טיפול אנטיביוטי בילדות מלווה בסיכון מוגבר לאסתמה, אלרגיות למזון ולקות אינטלקטואלית

    בילדים שטופלו במספר מחזורי טיפול אנטיביוטי מהלידה ועד גיל שנתיים תועד סיכון מוגבר להתפתחות אסתמה, אלרגיות למזון, נזלת אלרגית ולקות אינטלקטואלית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Journal of Infectious Diseases. החוקרים בחנו את הנתונים ממדגם ארצי גדול להערכת הקשר בין חשיפה לטיפול אנטיביוטי בתוך שנתיים מהלידה ואבחנה של מחלות כרוניות בילדות. […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    מנתונים שפורסמו ע”י חברת Bristol Myers Squibb עולה כי Deucravacitinib (סוטיקטו) הינה תרופה יעילה לטיפול בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, כאשר לצד יעילות עדיפה על פלסבו הדגימה גם פרופיל בטיחות חיובי. המומחים מסבירים כי Deucravacitinib הינו מעכב פומי סלקטיבי של Tyrosine Kinase 2 ומהווה משפחה חדשה של מולקולות קטנות המיועדות למחלות בתיווך חיסוני. מחקר […]

  • שונות נרחבת בשכיחות פטרת כף הרגל בילדים

    שונות נרחבת בשכיחות פטרת כף הרגל בילדים

    מסקירה שיטתית עולה כי שיעורי הימצאות פטרת כף הרגל (Tinea Pedis) בילדים נעה בין 0.03% ועד 15.6%, עם שונות דמוגרפית וגיאוגרפית ניכרת, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Pediatric Dermatology. הגורם הנפוץ ביותר הוא דרמטופיטים, בפרט Trichophyton rubrum. להערכת שיעורי הימצאות פטרת כף הרגל בילדים בגילאי 0-19 שנים, החוקרים השלימו סקירה שיטתית של 29 מחקרים […]

  • ילדים המתגוררים באזורי עוני בסיכון מוגבר לתמותה עקב מחלה ממארת

    ילדים המתגוררים באזורי עוני בסיכון מוגבר לתמותה עקב מחלה ממארת

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Pediatrics עולה כי ילדים עם סרטן אשר בעת אבחנת המחלה הממארת התגוררו בשכונות עם שיעורי עוני גבוהים בשלושת העשורים הקודמים תועד סיכון מוגבר לתמותה מוקדמת עקב ממאירות ותמותה עקב ממאירות בכלל, בהשוואה לאלו שהתגוררו באזורים ללא עוני ממושך. החוקרים השלימו מחקר מבוסס-אוכלוסייה שהתבסס על נתוני מחלות ממאירות מסקר Surveillance, […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר