מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס ה-Muscular Dystrophy Association שנערך באורלנדו עולה כי טיפול ב- Zolgenensma עשוי להביא לשיפור תפקוד מוטורי בילדים עם ניוון שרירי שדרתי (Spinal Muscular Atrophy).
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קליניים הדגימו את היעילות והבטיחות של Zolgenensma (או Onasemnogene Abeparvovec) לטיפול בחולים עם ניוון שרירי שדרתי במשקל של 8.5 ק”ג ומעלה. כעת הם ביקשו לבחון את הבטיחות, יעילות וסבילות של Zolgenensma במחקר SMART, מחקר בתווית-פתוחה, זרוע-יחידה, רב-מרכזי, בשלב 3b, שנערך לאורך 52 שבועות, בחולים במשקל 8.5-21 קילוגרמים.
מדגם המחקר כלל 24 משתתפים (גיל ממוצע של 4.69 שנים), מהם 21 הפסיקו טיפול תרופתי קודם לפני תחילת המחקר. המשתתפים חולקו לקבוצות טיפול בהתאם למשקל גופם: 8.5-13 ק”ג (7 חולים), 13-17 ק”ג (8 חולים), או 17-21 ק”ג (9 חולים).
מהתוצאות לאחר 52 שבועות עולה כי שלושה חולים הצליחו לעמוד ללא עזרה, אחד הצליח לעמוד באופן עצמאי ואחד הצליח ללכת ללא אמצעי עזר.
מהנתונים עלה עוד כי התפקוד המוטורי כפי שנקבע לפי מדד Revised Upper Limb Module
וממד Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded, כמו גם אבני דרך מוטוריים אחרות נותרו זהות או השתפרו במרבית החולים. השינוי הממוצע מתחילת המחקר עד לסיומו עמד על 2 נקודות בסולם RULM ועל 3.7 נקודות בסולם HFMSE.
בכל החולים דווח על לפחות אירוע חריג אחד על-רקע הטיפול וב-7 מבין 24 חולים תועדו אירועים חריגים חמורים על-רקע תרופת המחקר. עליה באנזימי כבד תועדה לאורך זמן ב-14 חולים בתום המחקר, בעוד שתדירות וחומרת אירועים חריגים הייתה דומה בין חולים בקבוצות משקל שונות. לא תועדו מקרי פרישה מהמחקר או תמותה של המשתתפים.
במרבית החולים תועד שיפור או שמירה על התפקוד המוטורי, רמז לתועלת הקלינית של מתן תוך-ורידי של Zolgenensma בחולים עם ניוון שרירי שדרתי במשקל גדול יותר.
מתוך כנס ה-MSA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!