מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס מטעם ה-National Kidney Foundation עולה כי Iptacopan עשוי להיות עדיף על פלסבו בהפחתת פרוטאינוריה לאחר תשעה חודשים, עם התחלת השפעה מוקדמת ויעילות ממושכת.
החוקרים מסבירים כי בחולים עם נפרופתיה על-רקע IgA Nephropathy ישנה פעילות-יתר של חלק ממערכת המשלים עם התפתחות תגובה דלקתית, פגיעה כלייתית מתקדמת ואובדן הדרגתי של תפקוד כלייתי. במחקר הנוכחי הם כללו 250 חולים להערכת יעילות Iptacopan ו-443 חולים להערכת בטיחות הטיפול התרופתי.
מחקר APPLAUSE-IgAN כלל חולים עם קצב פינוי גלומרולארי של לפחות 30 מ”ל/דקה ויחס אלבומין:קריאטינין בשתן של לפחות 1 גרם/גרם לפי איסוף שתן למשך 24 שעות, כמו גם מדגם קטן יותר של חולים עם ליקוי כלייתי חמור (קצב פינוי גלומרולארי בטווח 20-30 מ”ל/דקה).
בניתוח הביניים הנוכחי של הממצאים ביקשו החוקרים לבחון את תוצאות טיפול ב- Iptacopan כתוספת לטיפול תומך אופטימאלי בחולים עם נפרופתיה על-רקע IgA מוכחת בביופסיה ועדות לפרוטאינוריה, למרות טיפול במינון מקסימאלי נסבל לעיכוב ציר רנין-אנגיוטנסין למשך לפחות שלושה חודשים. החולים חולקו ביחס 1:1 לקבלת Iptacopan במינון 200 מ”ג או פלסבו, אשר ניתנו פעמיים ביום.
התוצא העיקרי היה היכולת של Iptacopan להאטת נפרופתיה על-רקע IgA כפי שנקבע לפי עקומת קצב פינוי גלומרולארי משוער לאורך 24 חודשים. התוצאות המלאות צפויות להתפרסם במהלך 2025.
בתחילת המחקר, המשתתפים בכל קבוצה היו בעלי מאפיינים דומים. מהממצאים עולה כי בחולים שטופלו ב- Iptacopan בנוסף לטיפול תומך סטנדרטי תועדה ירידה של 38.3% בפרוטאינוריה לאחר תשעה חודשים, כפי שנקבע לפי יחס חלבון:קריאטינין בשתן לאורך 24 שעות.
יחס חלבון:קריאטינין בשתן ראשון של בוקר ירד כבר לאחר שבועיים והמשיך לרדת לאורך 9 חודשים. שיעור גבוה כמעט כפליים של מטופלים ב- Iptacopan השיגו יחס אלבומין:קריאטינין בשתן לאחר 24 שעות קטן מ-1 גרם/גרם לאחר תשעה חודשים.
בנוסף, טיפול ב- Iptacopanנסבל היטב והדגים פרופיל בטיחות חיובי.
החוקרים כותבים כי Iptacopan הינו הטיפול האפשרי הראשון למחלת כליות על-רקע IgA המכוון באופן ספציפי למערכת המשלים האלטרנטיבית.
הטיפול ב- Iptacopan קיבל את אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי בשנת 2023 לטיפול בחולים עם אבחנה של Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria.
מתוך כנס NKF
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!