מחקרים התומכים באישור מרבית התרופות המשמשות לטיפול בהפרעת קשב, ריכוז והיפראקטיביות (ADHD או Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder) בילדים, לא נועדו לבחון את הבטיחות והיעילות של התרופות לאורך זמן או לזהות תופעות לוואי נדירות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו בכתב העת PLoS One.
במסגרת המחקר זיהו החוקרים את כל התרופות ל-ADHD שאושרו ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ובחנו את הנתונים ממחקרים קליניים ששימשו את ה-FDA להערכת התועלת והבטיחות של התרופות.
הגופים הממנים ערכו 32 מחקרים קליניים לאישור 20 תרופות שונות לטיפול ב-ADHD. עשרים התרופות הללו מייצגות עשר מרכיבים פעילים שונים, כאשר תכשירים שונים שונים בפורמולה ובמערכות מתן הטיפול. רק 3 מבין 20 התרופות הוצאו משימוש מאז אישור ה-FDA.
חציון מספר המשתתפים שנבחן בכל תרופה עמד על 75, אך 11 תרופות אושרו לאחר שנבחנו בפחות מ-100 משתתפים, ו-14 מהמחקרים כללו פחות מ-300 משתתפים. חציון משך המחקרים לפני אישור התרופה עמד על 4 שבועות. עם זאת, למעלה מ-75% מהמחקרים ארכו פחות משישה חודשים, ולמעלה משליש נערכו במשך פחות מארבעה שבועות.
המסר הוא כי כמחצית מהמחקרים הללו להערכת הטיפולים התרופתיים כללו פחות מ-100 משתתפים, מספר קטן ללא ספק. בנוסף, חציון משך המחקרים עמד על ארבעה שבועות בלבד, ללא ספק זמן שאינו מספק להערכת השפעת הטיפול על מדדים קוגניטיביים והתפתחותיים.
החוקרים מצאו עוד כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר שבע תרופות ללא קבלת נתונים ממחקרים קליניים מהגופים הממנים, להערכת השימוש בתרופות לטיפול ב-ADHD בילדים. כל שבע התרופות הללו אושרו בעבר ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקאי להתוויות אחרות, דוגמת השמנת-יתר.
חשוב לערוך מחקרים לאחר-שיווק לאחר אישור התרופה, במטרה לעקוב אחר קבוצה גדולה יותר של חולים לזיהוי תופעות לוואי נדירות, שאחרת לא היו מזוהות במחקרים קליניים מוגבלים.
תרופות שאושרו במהלך העשור האחרון לטיפול ב-ADHD היו נתונות להערכה מעט מקיפה יותר. מבין שש התרופות שאושרו משנת 2004 לטיפול ב-ADHD, חציון מספר המשתתפים במחקרים להערכת כל תרופה עמד על 259 משתתפים. מצד שני, קרוב ל-75% מהמשתתפים עדיין נכללו במחקרים במשך פחות משישה חודשים.
עם התרופות האחרונות שאושרו לשימוש, חציון משך המחקרים עד לאישור ה-FDA עמד על שמונה שבועות. בנוסף, החוקרים מציינים כי אף אחד מהאישורים לא ענה על ההמלצות מטעם ה-ICH (International Conference on Harmonization) לבדיקה ואישור תרופות המשמשות לטיפול במצבים כרוניים, שאינם מסכני חיים.
לפי הנתונים הקיימים, תופעות לוואי מופיעות תחילה ונפוצות ביותר במהלך החודשים הראשונים לטיפול. לזיהוי תופעות לוואי אלו, ההמלצות הן לכלול בין 300-600 חולים ולטפל במשך לפחות שישה חודשים בטרם אישור התרופה לשיווק. לחילופין, יש לחשוף לפחות 100 חולים לתרופה למשך לפחות 12 חודשים בכדי לזהות אירועים חריגים.
שלוש תרופות – Daytrana, Focalin ו-Concerta (קונסרטה) – ענו על דרישות ה-ICH וכללו לפחות 300 משתתפים שנחשפו לתרופה במשך שישה חודשים בטרם שיווק התרופה. הן Daytrana והן Focalin גם מילאו את הדרישה לכלול במחקר לפחות 100 משתתפים למשך לפחות 12 חודשים.
ידוע כי תרופות אלו יעילות, לאור משך הזמן שהן מצויות על המדפים ומספר המטופלים בתרופות, לפחות בטווח הקצר. עם זאת, קיימת מחלוקת מסוימת בנוגע להיקף היעילות של הטיפול התרופתי בטווח הארוך וחשוב כי ההורים יכירו את התועלת של התרופות הללו וגם את הנתונים שאינם ידועים, על-מנת שיוכלו לקבל החלטה נכונה בנוגע לשימוש בתרופה בילדיהם.
PLos One. Published online July 9, 2014
לידיעה במדסקייפ